Sikkerhed og effektivitet af navlestrengsmesenkymal stamcelleterapi til patienter med arvelig ataksi
26. november 2012 opdateret af: Shenzhen Beike Bio-Technology Co., Ltd.
Fase I/II undersøgelse af navlestrengs mesenkymal stamcelleterapi til patienter med arvelig ataksi
De arvelige ataksier er en gruppe af genetiske lidelser karakteriseret ved langsomt fremadskridende inkoordinering af gang og ofte forbundet med dårlig koordination af hænder, tale og øjenbevægelser.
Nuværende behandlinger for arvelige ataksier er hovedsageligt farmakologiske, rehabiliterende eller psykologiske behandlinger, mens der ikke er nogen effektiv behandling tilgængelig.
Stamcelleterapi er en ny og lovende terapeutisk strategi til behandling af arvelige ataksier.
I denne undersøgelse vil sikkerheden og effektiviteten af human navlestrengs mesenchymal stamcelletransplantation blive evalueret hos patienter med arvelig ataksi.
Studieoversigt
Status
Ukendt
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Denne undersøgelse er designet til at evaluere sikkerheden og effektiviteten af humane navlestrengs mesenkymale stamceller hos patienter med arvelig ataksi.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Forventet)
20
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Kina
- Rekruttering
- Nanjing University Medical College Affiliated Drum Tower Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
16 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- I alderen 16-65 år.
- Harding Diagnose af SCA'er, gentype bekræftet.
- Kandidater, der ikke har modtaget stamcelleterapi i de sidste 6 måneder.
- underskriv samtykkeformularen og følg proceduren i klinikken.
Ekskluderingskriterier:
- Hjerteinsufficiens; Nyreinsufficiens; leverinsufficiens; Total bilirubin højere end 1,5 gange den øvre grænse for normal værdi; AST/ALT højere end 2,5 gange den øvre grænse for normal værdi;
- Rutinemæssig blodprøve: WBC-tal <3,0×109/L; PLT-tal <5×109/L ; eller hæmoglobin <100g/L;
- Kombineret lungebetændelse eller anden alvorlig systemisk bakterieinfektion;
- Alvorlig lægemiddelallergisk historie eller anafylaksi til 2 eller flere fødevarer eller medicin;
- Andre organiske hjernesygdomme (f. Hjernekræft);
- HIV+, Tumormarkører + ；
- Svære psykotiske patienter, kognitiv dysfunktion, eller kan ikke forstå eller underskrive samtykkeformularen.
- Anden alvorlig systemisk eller organisk sygdom;
- Ukontrolleret hypertension，blodtryk≥180mmHg/110mmHg efter behandling；
- Graviditet;
- Tilmelding til andre forsøg inden for de sidste 3 måneder;
- Andre kriterier, som efterforskeren anser for upassende at inkludere.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Human navlestrengs mesenkymale stamceller transplantation
Deltagerne vil få transplanteret mesenkymale navlestrengsstamceller med 1 års opfølgning.
|
Deltagerne vil få hUC-MSCs transplantation.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
score af International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) skala og Berg Scale
Tidsramme: 1 år efter behandlingen
|
1 år efter behandlingen
|
|
volumen af cerebellum af hjerne magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) scanning
Tidsramme: 1 år efter behandlingen
|
1 år efter behandlingen
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antal deltagere med uønskede hændelser som et mål for sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: 1 år efter behandlingen
|
1 år efter behandlingen
|
|
Antal deltagere med alvorlige uønskede hændelser som et mål for sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: 1 år efter behandlingen
|
1 år efter behandlingen
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Samarbejdspartnere
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. januar 2010
Primær færdiggørelse (Forventet)
1. december 2012
Studieafslutning (Forventet)
1. december 2013
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
23. maj 2011
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
24. maj 2011
Først opslået (Skøn)
25. maj 2011
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
28. november 2012
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
26. november 2012
Sidst verificeret
1. november 2012
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Neurologiske manifestationer
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Neurodegenerative sygdomme
- Dyskinesier
- Rygmarvssygdomme
- Heredodegenerative lidelser, nervesystem
- Cerebellære sygdomme
- Ataksi
- Cerebellar ataksi
- Spinocerebellare degenerationer
Andre undersøgelses-id-numre
- BKCR-HA-1.0(2010)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Arvelig ataksi
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); Therapeutics...AfsluttetGNE myopati | Hereditary Inclusion Body Myopati (HIBM)Forenede Stater
-
Biohaven Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeSpinocerebellære ataksier | Spinocerebellar Ataksi Genotype Type 1 | Spinocerebellar Ataksi Genotype Type 2 | Spinocerebellar Ataksi Genotype Type 3 | Spinocerebellar Ataxia Genotype Type 6 | Spinocerebellar Ataksi Genotype Type 7 | Spinocerebellar Ataxia Genotype Type 8 | Spinocerebellar Ataxia Genotype...Forenede Stater
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAfsluttetHereditary Inclusion Body Myopati (HIBM)Forenede Stater
-
University of California, DavisAfsluttetFragilt X Associeret Tremor/Ataxia Syndrome (Fxtas) (Diagnose)Forenede Stater
-
Children's Hospital of PhiladelphiaNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)Rekruttering
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAfsluttetGNE myopati | Hereditary Inclusion Body Myopati (HIBM)Forenede Stater, Israel
-
Matrix Biomed, Inc.The University of Texas Health Science Center, HoustonIkke rekrutterer endnuAtaxia Telangiectasia | Ataxia Telangiectasia Louis-Bar | Ataksi Telangiectasia hos børnForenede Stater
-
Rush University Medical CenterAfsluttetFragilt X Associeret Tremor-ataxia SyndromeForenede Stater
-
Institute of Child HealthGreat Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation TrustAfsluttetAtaxia Telangiectasia (AT)Det Forenede Kongerige
-
NobelpharmaAfsluttetGNE myopati | Nonaka sygdom | Distal myopati med kantede vakuoler (DMRV) | Hereditary Inclusion Body Myopati (hIBM)Japan
Kliniske forsøg med humane navlestrengs mesenkymale stamceller
-
Restem, LLC.AfsluttetCovid19 | Coronavirusinfektion | ARDS | SARS-CoV-infektion | CoronavirusForenede Stater