- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT01360164
Seguridad y eficacia de la terapia con células madre mesenquimales del cordón umbilical para pacientes con ataxia hereditaria
26 de noviembre de 2012 actualizado por: Shenzhen Beike Bio-Technology Co., Ltd.
Estudio de fase I/II de la terapia con células madre mesenquimales del cordón umbilical para pacientes con ataxia hereditaria
Las ataxias hereditarias son un grupo de trastornos genéticos caracterizados por una falta de coordinación de la marcha lentamente progresiva y, a menudo, asociada con una mala coordinación de las manos, el habla y los movimientos oculares.
Los tratamientos actuales para las ataxias hereditarias son principalmente tratamientos farmacológicos, de rehabilitación o psicológicos, mientras que no hay un tratamiento efectivo disponible.
La terapia con células madre es una estrategia terapéutica novedosa y prometedora para el tratamiento de las ataxias hereditarias.
En este estudio, se evaluará la seguridad y la eficacia del trasplante de células madre mesenquimales del cordón umbilical humano en pacientes con ataxias hereditarias.
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio está diseñado para evaluar la seguridad y la eficacia del trasplante de células madre mesenquimales del cordón umbilical humano en pacientes con ataxias hereditarias.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
20
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Porcelana
- Reclutamiento
- Nanjing University Medical College Affiliated Drum Tower Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
16 años a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad 16-65 años.
- Harding Diagnóstico de SCA, tipo de gen confirmado.
- Candidatos que no recibieron ninguna terapia con células madre en los últimos 6 meses.
- Firme el formulario de consentimiento y siga el procedimiento de seguimiento de la clínica.
Criterio de exclusión:
- Insuficiencia cardíaca; Insuficiencia renal; insuficiencia hepática; Bilirrubina total superior a 1,5 veces el límite superior del valor normal; AST/ALT superior a 2,5 veces el límite superior del valor normal;
- Análisis de sangre de rutina: Recuento de leucocitos <3,0 × 109/L; Recuento de PLT <5×109/L; o Hemoglobina <100g/L;
- Neumonía combinada u otra infección bacteriana sistémica grave;
- Antecedentes de alergia grave a medicamentos o anafilaxia a 2 o más alimentos o medicamentos;
- Otras enfermedades orgánicas cerebrales (p. Cáncer de cerebro);
- VIH+, marcadores tumorales + ;
- Pacientes psicóticos graves, disfunción cognitiva, o que no pueden entender o firmar el formulario de consentimiento;
- Otra enfermedad sistémica u orgánica grave;
- Hipertensión no controlada, presión arterial ≥180 mmHg/110 mmHg después del tratamiento;
- El embarazo;
- Inscripción en otros ensayos en los últimos 3 meses;
- Otros criterios que el investigador considere inadecuados para la inclusión.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: Trasplante de células madre mesenquimales de cordón umbilical humano
Los participantes recibirán un trasplante de células madre mesenquimales del cordón umbilical con un seguimiento de 1 año.
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Los participantes recibirán un trasplante de hUC-MSC.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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puntuaciones de la escala de la escala de clasificación de ataxia cooperativa internacional (ICARS) y la escala de Berg
Periodo de tiempo: 1 año después del tratamiento
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1 año después del tratamiento
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el volumen del cerebelo de la exploración de imágenes por resonancia magnética cerebral (IRM)
Periodo de tiempo: 1 año después del tratamiento
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1 año después del tratamiento
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos como medida de seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: 1 año después del tratamiento
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1 año después del tratamiento
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Número de participantes con eventos adversos graves como medida de seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: 1 año después del tratamiento
|
1 año después del tratamiento
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de enero de 2010
Finalización primaria (Anticipado)
1 de diciembre de 2012
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de diciembre de 2013
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de mayo de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de mayo de 2011
Publicado por primera vez (Estimar)
25 de mayo de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
28 de noviembre de 2012
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de noviembre de 2012
Última verificación
1 de noviembre de 2012
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Discinesias
- Enfermedades de la médula espinal
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades del cerebelo
- Ataxia
- Ataxia cerebelosa
- Degeneraciones espinocerebelosas
Otros números de identificación del estudio
- BKCR-HA-1.0(2010)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .