Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av navlestrengsmesenkymal stamcelleterapi for pasienter med arvelig ataksi

26. november 2012 oppdatert av: Shenzhen Beike Bio-Technology Co., Ltd.

Fase I/II-studie av navlestrengsmesenkymal stamcelleterapi for pasienter med arvelig ataksi

De arvelige ataksiene er en gruppe genetiske lidelser karakterisert ved sakte progressive inkoordinering av gange og ofte assosiert med dårlig koordinering av hender, tale og øyebevegelser. Nåværende behandlinger for arvelige ataksier er hovedsakelig farmakologiske, rehabiliterende eller psykologiske behandlinger, mens ingen effektiv behandling er tilgjengelig. Stamcelleterapi er en ny og lovende terapeutisk strategi for behandling av arvelig ataksi. I denne studien vil sikkerheten og effekten av human navlestreng mesenkymale stamceller transplantasjon bli evaluert hos pasienter med arvelig ataksi.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er utformet for å evaluere sikkerheten og effekten av humane navlestrengsmesenkymale stamceller hos pasienter med arvelig ataksi.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kina
        • Rekruttering
        • Nanjing University Medical College Affiliated Drum Tower Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder 16-65 år.
  • Harding Diagnose av SCA, gentype bekreftet.
  • Kandidater som ikke har mottatt stamcellebehandling de siste 6 månedene.
  • signere samtykkeskjemaet og følge prosedyren for klinikksporet.

Ekskluderingskriterier:

  • Hjertesvikt; Nyresvikt; leversvikt; Total bilirubin høyere enn 1,5 ganger øvre grense for normalverdi; AST/ALT høyere enn 2,5 ganger øvre grense for normalverdi;
  • Rutinemessig blodprøve: WBC-tall <3,0×109/L; PLT-tall <5×109/L ; eller Hemoglobin <100g/L;
  • Kombinert lungebetennelse eller annen alvorlig systemisk bakterieinfeksjon;
  • Alvorlig medikamentallergisk historie eller anafylaksi til 2 eller flere matvarer eller medisiner;
  • Annen organisk hjernesykdom (f. Hjernekreft);
  • HIV+, svulstmarkører + ；
  • Alvorlige psykotiske pasienter, kognitiv dysfunksjon, eller kan ikke forstå eller signere samtykkeskjemaet.
  • Annen alvorlig systemisk eller organisk sykdom;
  • Ukontrollert hypertensjon，blodtrykk≥180mmHg/110mmHg etter behandling；
  • Svangerskap;
  • Påmelding til andre forsøk de siste 3 månedene;
  • Andre kriterier etterforskeren anser som upassende for inkludering.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Human navlestreng mesenkymale stamceller transplantasjon
Deltakerne vil få transplantert mesenkymale stamceller fra navlestrengen med 1 års oppfølging.
Biologisk: menneskelige navlestrengs mesenkymale stamceller
Deltakerne vil få hUC-MSCs-transplantasjon.
Andre navn:
  • Intervensjonsgruppe

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
score på International Cooperative Ataxia Rating Scale （ICARS） skala og Berg Scale
Tidsramme: 1 år etter behandling
1 år etter behandling
volumet av lillehjernen i hjernen Magnetic Resonance Imaging (MRI) skanning
Tidsramme: 1 år etter behandling
1 år etter behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser som et mål på sikkerhet og tolerabilitet
Tidsramme: 1 år etter behandling
1 år etter behandling
Antall deltakere med alvorlige uønskede hendelser som et mål på sikkerhet og tolerabilitet
Tidsramme: 1 år etter behandling
1 år etter behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shenzhen Beike Bio-Technology Co., Ltd.

Samarbeidspartnere

The Affiliated Nanjing Drum Tower Hospital of Nanjing University Medical School
Xuzhou Medical University
The Second Hospital of Nanjing Medical University
The Affiliated Nanjing Brain Hospital of Nanjing University Medical School
Nanjing University Medical College Affiliated Wuxi Second Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2010

Primær fullføring (Forventet)

1. desember 2012

Studiet fullført (Forventet)

1. desember 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. mai 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. mai 2011

Først lagt ut (Anslag)

25. mai 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

28. november 2012

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. november 2012

Sist bekreftet

1. november 2012

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BKCR-HA-1.0(2010)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere