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Segurança e eficácia da terapia com células-tronco mesenquimais de cordão umbilical para pacientes com ataxia hereditária

26 de novembro de 2012 atualizado por: Shenzhen Beike Bio-Technology Co., Ltd.

Estudo de fase I/II da terapia com células-tronco mesenquimais do cordão umbilical para pacientes com ataxia hereditária

As ataxias hereditárias são um grupo de doenças genéticas caracterizadas por incoordenação lentamente progressiva da marcha e frequentemente associadas à má coordenação das mãos, fala e movimentos oculares. Os tratamentos atuais para ataxias hereditárias são principalmente tratamentos farmacológicos, de reabilitação ou psicológicos, embora não haja tratamento eficaz disponível. A terapia com células-tronco é uma estratégia terapêutica nova e promissora para o tratamento das ataxias hereditárias. Neste estudo, a segurança e a eficácia do transplante de Células Tronco Mesenquimais do Cordão Umbilical Humano serão avaliadas em pacientes com Ataxias Hereditárias.

Visão geral do estudo

Status

Desconhecido

Condições

Descrição detalhada

Este estudo é projetado para avaliar a segurança e eficácia do transplante de células-tronco mesenquimais do cordão umbilical humano em pacientes com ataxias hereditárias.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

20

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, China
        • Recrutamento
        • Nanjing University Medical College Affiliated Drum Tower Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade 16-65 anos.
  • Harding Diagnóstico de SCAs, tipo de gene confirmado.
  • Candidatos que não receberam nenhuma terapia com células-tronco nos últimos 6 meses.
  • assine o formulário de consentimento e siga o procedimento da trilha clínica.

Critério de exclusão:

  • insuficiência cardíaca; Insuficiência renal; insuficiência hepática; Bilirrubina total superior a 1,5 vez do limite superior do valor normal; AST/ALT superior a 2,5 vezes o limite superior do valor normal;
  • Exame de sangue de rotina: contagem de leucócitos <3,0×109/L; contagem de PLT <5×109/L; ou Hemoglobina <100g/L;
  • Pneumonia combinada ou outra infecção bacteriana sistêmica grave;
  • História alérgica grave a medicamentos ou anafilaxia a 2 ou mais alimentos ou medicamentos;
  • Outra doença orgânica do cérebro (ex. Cancer cerebral);
  • HIV+, Marcadores Tumorais + ;
  • Pacientes psicóticos graves, disfunção cognitiva, ou não conseguem entender ou assinar o Termo de Consentimento;
  • Outra doença sistêmica ou orgânica grave;
  • Hipertensão não controlada,pressão arterial≥180 mmHg/110 mmHg após o tratamento;
  • Gravidez;
  • Inscrição em outras provas nos últimos 3 meses;
  • Outros critérios que o investigador considere impróprios para inclusão.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Transplante de células-tronco mesenquimais de cordão umbilical humano
Os participantes receberão transplante de células-tronco mesenquimais do cordão umbilical com acompanhamento de 1 ano.
Os participantes receberão transplante de hUC-MSCs.
Outros nomes:
  • Grupo de Intervenção

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
pontuações da Escala Cooperativa Internacional de Classificação de Ataxia (ICARS) e Escala de Berg
Prazo: 1 ano após o tratamento
1 ano após o tratamento
o volume do cerebelo do cérebro ressonância magnética (MRI) Scan
Prazo: 1 ano após o tratamento
1 ano após o tratamento

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Número de participantes com eventos adversos como medida de segurança e tolerabilidade
Prazo: 1 ano após o tratamento
1 ano após o tratamento
Número de participantes com eventos adversos graves como medida de segurança e tolerabilidade
Prazo: 1 ano após o tratamento
1 ano após o tratamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de janeiro de 2010

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de dezembro de 2012

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de dezembro de 2013

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de maio de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de maio de 2011

Primeira postagem (Estimativa)

25 de maio de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

28 de novembro de 2012

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de novembro de 2012

Última verificação

1 de novembro de 2012

Mais Informações

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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