- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT01360164
Segurança e eficácia da terapia com células-tronco mesenquimais de cordão umbilical para pacientes com ataxia hereditária
26 de novembro de 2012 atualizado por: Shenzhen Beike Bio-Technology Co., Ltd.
Estudo de fase I/II da terapia com células-tronco mesenquimais do cordão umbilical para pacientes com ataxia hereditária
As ataxias hereditárias são um grupo de doenças genéticas caracterizadas por incoordenação lentamente progressiva da marcha e frequentemente associadas à má coordenação das mãos, fala e movimentos oculares.
Os tratamentos atuais para ataxias hereditárias são principalmente tratamentos farmacológicos, de reabilitação ou psicológicos, embora não haja tratamento eficaz disponível.
A terapia com células-tronco é uma estratégia terapêutica nova e promissora para o tratamento das ataxias hereditárias.
Neste estudo, a segurança e a eficácia do transplante de Células Tronco Mesenquimais do Cordão Umbilical Humano serão avaliadas em pacientes com Ataxias Hereditárias.
Visão geral do estudo
Status
Desconhecido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo é projetado para avaliar a segurança e eficácia do transplante de células-tronco mesenquimais do cordão umbilical humano em pacientes com ataxias hereditárias.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
20
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, China
- Recrutamento
- Nanjing University Medical College Affiliated Drum Tower Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
16 anos a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade 16-65 anos.
- Harding Diagnóstico de SCAs, tipo de gene confirmado.
- Candidatos que não receberam nenhuma terapia com células-tronco nos últimos 6 meses.
- assine o formulário de consentimento e siga o procedimento da trilha clínica.
Critério de exclusão:
- insuficiência cardíaca; Insuficiência renal; insuficiência hepática; Bilirrubina total superior a 1,5 vez do limite superior do valor normal; AST/ALT superior a 2,5 vezes o limite superior do valor normal;
- Exame de sangue de rotina: contagem de leucócitos <3,0×109/L; contagem de PLT <5×109/L; ou Hemoglobina <100g/L;
- Pneumonia combinada ou outra infecção bacteriana sistêmica grave;
- História alérgica grave a medicamentos ou anafilaxia a 2 ou mais alimentos ou medicamentos;
- Outra doença orgânica do cérebro (ex. Cancer cerebral);
- HIV+, Marcadores Tumorais + ;
- Pacientes psicóticos graves, disfunção cognitiva, ou não conseguem entender ou assinar o Termo de Consentimento;
- Outra doença sistêmica ou orgânica grave;
- Hipertensão não controlada,pressão arterial≥180 mmHg/110 mmHg após o tratamento;
- Gravidez;
- Inscrição em outras provas nos últimos 3 meses;
- Outros critérios que o investigador considere impróprios para inclusão.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Transplante de células-tronco mesenquimais de cordão umbilical humano
Os participantes receberão transplante de células-tronco mesenquimais do cordão umbilical com acompanhamento de 1 ano.
|
Os participantes receberão transplante de hUC-MSCs.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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pontuações da Escala Cooperativa Internacional de Classificação de Ataxia (ICARS) e Escala de Berg
Prazo: 1 ano após o tratamento
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1 ano após o tratamento
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o volume do cerebelo do cérebro ressonância magnética (MRI) Scan
Prazo: 1 ano após o tratamento
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1 ano após o tratamento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Número de participantes com eventos adversos como medida de segurança e tolerabilidade
Prazo: 1 ano após o tratamento
|
1 ano após o tratamento
|
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Número de participantes com eventos adversos graves como medida de segurança e tolerabilidade
Prazo: 1 ano após o tratamento
|
1 ano após o tratamento
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de janeiro de 2010
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de dezembro de 2012
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de dezembro de 2013
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de maio de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
24 de maio de 2011
Primeira postagem (Estimativa)
25 de maio de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
28 de novembro de 2012
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de novembro de 2012
Última verificação
1 de novembro de 2012
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neurodegenerativas
- Discinesias
- Doenças da Medula Espinhal
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças Cerebelares
- Ataxia
- Ataxia Cerebelar
- Degenerações espinocerebelares
Outros números de identificação do estudo
- BKCR-HA-1.0(2010)
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