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유전성 운동실조증 환자를 위한 탯줄 중간엽 줄기세포 치료의 안전성 및 유효성

2012년 11월 26일 업데이트: Shenzhen Beike Bio-Technology Co., Ltd.

유전성 운동실조증 환자를 위한 탯줄 중간엽 줄기세포 치료의 I/II상 연구

유전성 운동실조증은 천천히 진행되는 걸음걸이의 협응력 저하를 특징으로 하며 종종 손, 언어 및 안구 운동의 협응 불량과 관련이 있는 유전 질환 그룹입니다. 유전성 운동 실조증에 대한 현재 치료법은 주로 약리학, 재활 또는 심리 치료이며 효과적인 치료법은 없습니다. 줄기 세포 요법은 유전성 운동 실조증 치료를 위한 새롭고 유망한 치료 전략입니다. 본 연구에서는 유전성 운동실조증 환자를 대상으로 인간 제대 중간엽 줄기세포 이식의 안전성과 유효성을 평가하고자 합니다.

연구 개요

상태

알려지지 않은

상세 설명

이 연구는 유전성 운동 실조증 환자에서 인간 제대 간엽 줄기 세포 이식의 안전성과 효능을 평가하기 위해 고안되었습니다.

연구 유형

중재적

등록 (예상)

20

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, 중국
        • 모병
        • Nanjing University Medical College Affiliated Drum Tower Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

16년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 16-65세.
  • SCA의 하딩 진단, 유전자 유형 확인.
  • 지난 6개월 동안 줄기세포 치료를 받지 않은 응시자.
  • 동의서에 서명하고 클리닉 추적 절차를 따릅니다.

제외 기준:

  • 심부전; 신부전; 간부전; 정상치 상한치의 1.5배를 초과하는 총빌리루빈; AST/ALT가 정상치 상한치의 2.5배 이상;
  • 정기 혈액 검사: WBC 수치 <3.0×109/L; PLT 카운트 <5×109/L ; 또는 헤모글로빈 <100g/L;
  • 복합성 폐렴 또는 기타 중증 전신 세균 감염;
  • 2가지 이상의 식품 또는 의약품에 대한 심각한 약물 알레르기 병력 또는 아나필락시스;
  • 기타 뇌기질 질환(예: 뇌암);
  • HIV+, 종양 표지자 + ;
  • 중증 정신병 환자, 인지 기능 장애 또는 동의서를 이해하지 못하거나 서명할 수 없는 경우;
  • 기타 심각한 전신 또는 기질 질환;
  • 조절되지 않는 고혈압, 치료 후 혈압 ≥180mmHg/110mmHg;
  • 임신;
  • 지난 3개월 동안 다른 시험에 등록;
  • 연구자가 포함하기에 부적절하다고 생각하는 기타 기준.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 인간 탯줄 중간엽 줄기세포 이식
참가자는 1년 추적 관찰과 함께 제대 간엽 줄기 세포 이식을 받게 됩니다.
참가자는 hUC-MSC 이식을 받게 됩니다.
다른 이름들:
  • 개입 그룹

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
ICARS(International Cooperative Ataxia Rating Scale) 척도 및 Berg 척도의 점수
기간: 치료 후 1년
치료 후 1년
뇌 자기 공명 영상(MRI) 스캔의 소뇌 부피
기간: 치료 후 1년
치료 후 1년

2차 결과 측정

결과 측정
기간
안전성 및 내약성의 척도로서 부작용이 있는 참가자 수
기간: 치료 후 1년
치료 후 1년
안전성 및 내약성의 척도로서 심각한 부작용이 있는 참가자 수
기간: 치료 후 1년
치료 후 1년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2010년 1월 1일

기본 완료 (예상)

2012년 12월 1일

연구 완료 (예상)

2013년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 5월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 5월 24일

처음 게시됨 (추정)

2011년 5월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2012년 11월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2012년 11월 26일

마지막으로 확인됨

2012년 11월 1일

추가 정보

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

인간 탯줄 중간엽 줄기세포에 대한 임상 시험

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