Xerecept®在儿科患者中的耐受性研究
2013年7月29日 更新者：Celtic Pharma Development Services
人促肾上腺皮质激素释放因子 (hCRF)、醋酸皮质醇注射液 (Xerecept®) 的 I/II 期开放标签个体剂量滴定试验，以确定儿科人群对 Xerecept® 的耐受性
正在进行这项研究，以评估 Xerecept® 在患有中枢神经系统肿瘤的儿童中的安全性和耐受性，并确定用于后续儿科临床试验的适当剂量的 Xerecept®。
研究概览
详细说明
类固醇相关的副作用在儿科人群中比在成人中严重得多。 副作用出现得更快，通常在短短 14 天内就会显现出来。 地塞米松对儿童的副作用包括面部变圆、痤疮、体毛增多、肌肉无力、骨质疏松症、情绪变化、体重增加、体液潴留、葡萄糖不稳定、高血压、感染易感性增加、生长发育迟缓和无菌性坏死髋关节 14-16。
尽管已在成人中对 Xerecept® 进行了广泛的研究，但尚未在儿科受试者中对 Xerecept® 进行过研究。 因此，正在进行这项研究以评估 Xerecept® 在患有中枢神经系统肿瘤的儿童中的安全性和耐受性，并确定用于后续儿科临床试验的适当剂量的 Xerecept®。 该研究还将探索 Xerecept® 在对儿科患者给药时是否能有效减少地塞米松的剂量
研究类型
介入性
注册 (实际的)
15
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60614
- Children's Memorial Hospital, Northwestern University Feinberg School of Medicine
-
-
Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Dana-Farber Cancer Institute Pediatric Oncology
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 18年 (成人、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 有组织学证实的原发性、复发性或转移性脑肿瘤，需要长期服用类固醇来控制瘤周脑水肿的症状（视神经通路肿瘤或脑干神经胶质瘤不需要组织学证实）
- 以≥1 mg/天的剂量服用地塞米松（或等效物）至少 14 天，并且剂量稳定至少 7 天。
- 在筛选时有一种或多种类固醇相关的副作用（有关符合条件的事件列表，请参阅附录 A1）
- 能够每天两次自行进行皮下注射或在护理人员的帮助下进行。
- Karnofsky/Lansky 性能状态 ≥ 40
- 至少6个月的预期寿命
- 女性受试者不得怀孕或哺乳，如果有生育能力，则必须在研究期间使用适当的避孕方法
10. 能够提供书面知情同意书，或者如果无法提供，则由法定监护人或代表提供书面知情同意书
排除标准：
- 以前或现在有明显的肾脏、肝脏或肺部疾病或活动性不受控制的感染的证据
- 受试者和/或父母/监护人不愿意或不能遵守本协议
- 受试者已知对 hCRF 或 Xerecept® 溶液中的其他成分（例如甲硫氨酸、甘露醇）过敏或不耐受
- 受试者有丙型肝炎病毒、乙型肝炎表面或人类免疫缺陷病毒 (HIV) 的已知病史。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：赛普
所有患者都将接受 hCRF (XERECEPT)
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BID 给药，皮下注射 1 年
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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最大耐受剂量
大体时间：2个月
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确定 Xerecept® 在儿科患者中的最大耐受剂量 (MTD)； MTD 将定义为 6 名患者中有 1 名或更少患者经历任何类型的剂量限制不良事件的剂量。
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2个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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地塞米松剂量
大体时间：1年
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探索 Xerecept® 在对儿科患者给药时是否能有效减少地塞米松的剂量
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1年
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特定类固醇相关副作用的发生率和严重程度
大体时间：1年
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通过比较所有患者中预先指定的类固醇相关副作用的发生率和严重程度，探索与研究过程中类固醇剂量减少相关的临床益处。
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1年
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发生不良事件的患者人数
大体时间：1年
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不良事件将在每次研究访问时记录并由 SOC 详细说明，以确定 Xerecept 在儿科患者中的安全性
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1年
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临床化学、血液学和尿液分析指标相对于基线的变化
大体时间：1年
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标准临床化学、血液学和尿液分析措施将在研究期间的基线和每月进行分析；将在研究过程中测量相对于基线的变化
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1年
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PedsQL™ 生活质量量表评分
大体时间：1年
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在每次研究访问时进行儿童自我报告和家长代理报告，以评估研究过程中与健康相关的生活质量的变化
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1年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年6月1日
初级完成 (实际的)
2012年10月1日
研究完成 (实际的)
2013年3月1日
研究注册日期
首次提交
2011年6月7日
首先提交符合 QC 标准的
2011年6月7日
首次发布 (估计)
2011年6月8日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2013年7月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2013年7月29日
最后验证
2013年7月1日
更多信息
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