Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Tolerabilitetsstudie av Xerecept® hos pediatriske pasienter

29. juli 2013 oppdatert av: Celtic Pharma Development Services

En fase I/II åpen etikett for individuell dosetitreringsforsøk av den humane kortikotropinfrigjørende faktoren (hCRF), korticorelinacetatinjeksjon (Xerecept®), for å bestemme toleransen til Xerecept® i en pediatrisk populasjon

Denne studien blir utført for å evaluere sikkerheten og toleransen til Xerecept® hos barn med svulster i sentralnervesystemet og for å identifisere passende doser av Xerecept® som skal brukes i påfølgende pediatriske kliniske studier.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Steroiderelaterte bivirkninger er mye mer alvorlige i en pediatrisk populasjon enn de er hos voksne. Bivirkningene vises raskere og er ofte synlige i løpet av så få som 14 dager. Bivirkninger av deksametason hos barn inkluderer runding av ansiktet, akne, økt kroppsbehåring, muskelsvakhet, osteoporose, humørsvingninger, vektøkning, væskeretensjon, glukoseinstabilitet, høyt blodtrykk, økt mottakelighet for infeksjoner, hemmet vekst og aseptisk nekrose av hofteledd14-16.

Selv om omfattende studier er utført med Xerecept® hos voksne, er det ikke utført studier med Xerecept® hos pediatriske personer. Derfor gjennomføres denne studien for å evaluere sikkerheten og toleransen til Xerecept® hos barn med svulster i sentralnervesystemet og for å identifisere passende doser av Xerecept® som skal brukes i påfølgende pediatriske kliniske studier. Studien vil også undersøke om Xerecept®, når det administreres til pediatriske pasienter, er effektivt for å tillate reduksjoner i deksametasondosering

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital, Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Dana-Farber Cancer Institute Pediatric Oncology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Har histologisk bekreftet primære, tilbakevendende eller metastatiske cerebrale svulster og krever kronisk steroiddosering for å håndtere symptomer på peritumoralt hjerneødem (ingen histologisk bekreftelse er nødvendig for svulster i optisk vei eller hjernestammegliomer)
  2. Har tatt deksametason (eller tilsvarende) i en dose på ≥1 mg/dag i minimum 14 dager og har hatt en stabil dose i minst 7 dager.
  3. Har en eller flere steroid-assosierte bivirkninger ved screening (se vedlegg A1 for en liste over kvalifiserende hendelser)
  4. I stand til selvadministrering av subkutane injeksjoner to ganger daglig eller tilgjengelig hjelp fra omsorgsperson.
  5. Karnofsky/Lansky ytelsesstatus ≥ 40
  6. Forventet levetid på minst 6 måneder
  7. Kvinnelige forsøkspersoner må ikke være gravide eller ammende, og hvis de er i fertil alder, må de bruke egnede prevensjonsmetoder under studien

10. Evne til å gi skriftlig informert samtykke eller, hvis du ikke kan gi, få en juridisk verge eller representant til å gi skriftlig informert

Ekskluderingskriterier:

  1. Bevis på tidligere eller nåværende åpenlyst nyre-, lever- eller lungesykdommer eller aktiv ukontrollert infeksjon
  2. Subjektet og/eller foreldre/foresatte er uvillige eller ute av stand til å overholde denne protokollen
  3. Personen har en kjent historie med allergi eller intoleranse mot hCRF eller andre ingredienser i Xerecept®-løsningen (f.eks. metionin, mannitol)
  4. Personen har en kjent historie med hepatitt C-virus, hepatitt B-overflate eller humant immunsviktvirus (HIV).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Xerecept
Alle pasienter vil motta hCRF (XERECEPT)
Legemiddel: XERECEPT
BID-dosering, subkutan i 1 år
Andre navn:
  • hCRF
  • Corticorelinacetat injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal tolerert dose
Tidsramme: 2 måneder
For å definere maksimal tolerert dose (MTD) av Xerecept® hos pediatriske pasienter; MTD vil bli definert som dosen der 1 eller færre av seks pasienter opplever en dosebegrensende bivirkning av noe slag.
2 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Dosering av deksametason
Tidsramme: 1 år
For å undersøke om Xerecept®, når det gis til pediatriske pasienter, er effektivt for å tillate reduksjoner i deksametasondosering
1 år
Forekomst og alvorlighetsgrad av spesifiserte steroidrelaterte bivirkninger
Tidsramme: 1 år
Å utforske den kliniske fordelen forbundet med en reduksjon i steroiddosering i løpet av studien ved å sammenligne forekomsten og alvorlighetsgraden av forhåndsspesifiserte steroidrelaterte bivirkninger hos alle pasienter.
1 år
Antall pasienter med uønskede hendelser
Tidsramme: 1 år
Bivirkninger vil bli registrert ved hvert studiebesøk og detaljert av SOC for å definere sikkerhetsprofilen til Xerecept hos pediatriske pasienter
1 år
Endring fra baseline i klinisk kjemi, hematologi og urinanalysetiltak
Tidsramme: 1 år
Standard klinisk kjemi, hematologi og urinanalyse vil bli analysert ved baseline og månedlig i løpet av studien; endringer fra baseline vil bli målt i løpet av studien
1 år
PedsQL™ Livskvalitetsresultater
Tidsramme: 1 år
Barnets egenrapport og foreldrenes proxy-rapporter utført ved hvert studiebesøk for å vurdere endringer i helserelatert livskvalitet i løpet av studien
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Celtic Pharma Development Services

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2010

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. oktober 2012

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. mars 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. juni 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. juni 2011

Først lagt ut (ANSLAG)

8. juni 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

30. juli 2013

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. juli 2013

Sist bekreftet

1. juli 2013

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CPDS 1001

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere