Estudio de tolerabilidad de Xerecept® en pacientes pediátricos
29 de julio de 2013 actualizado por: Celtic Pharma Development Services
Un ensayo de titulación de dosis individual de etiqueta abierta de fase I/II del factor liberador de corticotropina humano (hCRF), inyección de acetato de corticorelina (Xerecept®), para determinar la tolerabilidad de Xerecept® en una población pediátrica
Este estudio se lleva a cabo para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de Xerecept® en niños con tumores del sistema nervioso central y para identificar las dosis apropiadas de Xerecept® para usar en ensayos clínicos pediátricos posteriores.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los efectos secundarios relacionados con los esteroides son mucho más graves en la población pediátrica que en los adultos. Los efectos secundarios aparecen más rápidamente y suelen manifestarse en tan solo 14 días. Los efectos secundarios de la dexametasona en niños incluyen redondeo de la cara, acné, aumento del vello corporal, debilidad muscular, osteoporosis, cambios de humor, aumento de peso, retención de líquidos, inestabilidad de la glucosa, presión arterial alta, mayor susceptibilidad a infecciones, retraso en el crecimiento y necrosis aséptica de la articulaciones de la cadera 14-16.
Aunque se han realizado amplios estudios con Xerecept® en adultos, no se han realizado estudios con Xerecept® en sujetos pediátricos. Por lo tanto, este estudio se lleva a cabo para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de Xerecept® en niños con tumores del sistema nervioso central y para identificar las dosis apropiadas de Xerecept® para usar en ensayos clínicos pediátricos posteriores. El estudio también explorará si Xerecept®, cuando se administra a pacientes pediátricos, es efectivo para permitir reducciones en la dosis de dexametasona.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
15
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
- Children's Memorial Hospital, Northwestern University Feinberg School of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Dana-Farber Cancer Institute Pediatric Oncology
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año a 18 años (ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Tienen tumores cerebrales primarios, recurrentes o metastásicos confirmados histológicamente y requieren dosis crónicas de esteroides para controlar los síntomas del edema cerebral peritumoral (no se requiere confirmación histológica de tumores de la vía óptica o gliomas del tronco encefálico)
- Haber estado tomando dexametasona (o equivalente) a una dosis de ≥1 mg/día durante un mínimo de 14 días y haber tenido una dosis estable durante al menos 7 días.
- Tiene uno o más efectos secundarios asociados con los esteroides en la selección (consulte el Apéndice A1 para obtener una lista de los eventos que califican)
- Capaz de autoadministrarse inyecciones subcutáneas dos veces al día o disponibilidad de asistencia del cuidador.
- Estado funcional de Karnofsky/Lansky ≥ 40
- Esperanza de vida de al menos 6 meses.
- Las mujeres no deben estar embarazadas ni amamantando y, si están en edad fértil, deben usar métodos anticonceptivos adecuados durante el estudio.
10. Capacidad para proporcionar consentimiento informado por escrito o, si no puede proporcionarlo, tener un tutor legal o representante que proporcione consentimiento informado por escrito
Criterio de exclusión:
- Evidencia de enfermedades renales, hepáticas o pulmonares manifiestas previas o actuales o infección activa no controlada
- El sujeto y/o padre/tutor no quiere o no puede cumplir con este protocolo
- El sujeto tiene un historial conocido de alergia o intolerancia al hCRF u otros ingredientes en la solución de Xerecept® (p. ej., metionina, manitol)
- El sujeto tiene antecedentes conocidos de virus de la hepatitis C, hepatitis B de superficie o virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Xerecept
Todos los pacientes recibirán hCRF (XERECEPT)
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Dosificación BID, subcutánea durante 1 año
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Dosis máxima tolerada
Periodo de tiempo: 2 meses
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Definir la dosis máxima tolerada (DMT) de Xerecept® en pacientes pediátricos; la MTD se definirá como la dosis a la que 1 o menos de seis pacientes experimenta un evento adverso limitante de la dosis de cualquier tipo.
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2 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Dosificación de dexametasona
Periodo de tiempo: 1 año
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Explorar si Xerecept®, cuando se administra a pacientes pediátricos, es efectivo para permitir reducciones en la dosis de dexametasona
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1 año
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Incidencia y gravedad de los efectos secundarios relacionados con los esteroides especificados
Periodo de tiempo: 1 año
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Explorar el beneficio clínico asociado con una reducción en la dosis de esteroides durante el transcurso del estudio mediante la comparación de la incidencia y la gravedad de los efectos secundarios relacionados con los esteroides preespecificados en todos los pacientes.
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1 año
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Número de pacientes con eventos adversos
Periodo de tiempo: 1 año
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Los eventos adversos se registrarán en cada visita del estudio y el SOC los detallará para definir el perfil de seguridad de Xerecept en pacientes pediátricos.
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1 año
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Cambio desde el inicio en las medidas de química clínica, hematología y análisis de orina
Periodo de tiempo: 1 año
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Las medidas estándar de química clínica, hematología y análisis de orina se analizarán al inicio del estudio y mensualmente durante el estudio; los cambios desde la línea de base se medirán a lo largo del estudio
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1 año
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Puntuaciones del Inventario de Calidad de Vida PedsQL™
Periodo de tiempo: 1 año
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El autoinforme del niño y los informes de representación de los padres se realizan en cada visita del estudio para evaluar los cambios en la calidad de vida relacionada con la salud a lo largo del estudio.
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1 año
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de junio de 2010
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de octubre de 2012
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de marzo de 2013
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de junio de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de junio de 2011
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
8 de junio de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ESTIMAR)
30 de julio de 2013
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de julio de 2013
Última verificación
1 de julio de 2013
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Neoplasias
- Neoplasias por sitio
- Neoplasias del Sistema Nervioso Central
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Neoplasias Cerebrales
- Edema cerebral
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Hormonas
- Hormonas, sustitutos hormonales y antagonistas hormonales
- Hormona liberadora de corticotropina
Otros números de identificación del estudio
- CPDS 1001
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .