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Étude de tolérance de Xerecept® chez les patients pédiatriques

29 juillet 2013 mis à jour par: Celtic Pharma Development Services

Un essai ouvert de phase I/II de titration de dose individuelle du facteur de libération de la corticotropine humaine (hCRF), l'injection d'acétate de corticoréline (Xerecept®), pour déterminer la tolérance de Xerecept® dans une population pédiatrique

Cette étude est menée pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de Xerecept® chez les enfants atteints de tumeurs du système nerveux central et pour identifier les doses appropriées de Xerecept® à utiliser dans les essais cliniques pédiatriques ultérieurs.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les effets secondaires liés aux stéroïdes sont beaucoup plus graves dans une population pédiatrique que chez les adultes. Les effets secondaires apparaissent plus rapidement et sont souvent apparents en aussi peu que 14 jours. Les effets secondaires de la dexaméthasone chez les enfants comprennent l'arrondi du visage, l'acné, l'augmentation de la pilosité, la faiblesse musculaire, l'ostéoporose, les changements d'humeur, la prise de poids, la rétention d'eau, l'instabilité du glucose, l'hypertension artérielle, la sensibilité accrue aux infections, le retard de croissance et la nécrose aseptique du articulations de la hanche14-16.

Bien que des études approfondies aient été réalisées avec Xerecept® chez des adultes, aucune étude n'a été réalisée avec Xerecept® chez des sujets pédiatriques. Par conséquent, cette étude est menée pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de Xerecept® chez les enfants atteints de tumeurs du système nerveux central et pour identifier les doses appropriées de Xerecept® à utiliser dans les essais cliniques pédiatriques ultérieurs. L'étude explorera également si Xerecept®, lorsqu'il est administré à des patients pédiatriques, est efficace pour permettre des diminutions de la dose de dexaméthasone

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

15

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60614
        • Children's Memorial Hospital, Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Dana-Farber Cancer Institute Pediatric Oncology

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 18 ans (ADULTE, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Avoir des tumeurs cérébrales primaires, récurrentes ou métastatiques histologiquement confirmées et nécessiter une dose chronique de stéroïdes pour gérer les symptômes d'œdème cérébral péritumoral (aucune confirmation histologique n'est requise pour les tumeurs des voies optiques ou les gliomes du tronc cérébral)
  2. Vous avez pris de la dexaméthasone (ou équivalent) à une dose ≥1 mg/jour pendant au moins 14 jours et avez eu une dose stable pendant au moins 7 jours.
  3. Avoir un ou plusieurs effets secondaires associés aux stéroïdes lors du dépistage (voir l'annexe A1 pour une liste des événements de qualification)
  4. Capable de s'auto-administrer des injections sous-cutanées deux fois par jour ou de bénéficier de l'aide d'un soignant.
  5. Statut de performance de Karnofsky/Lansky ≥ 40
  6. Espérance de vie d'au moins 6 mois
  7. Les sujets féminins ne doivent pas être enceintes ou allaitantes et, s'ils sont en âge de procréer, doivent utiliser des méthodes de contraception adéquates pendant l'étude

10. Capacité à fournir un consentement éclairé écrit ou, s'il n'est pas en mesure de le faire, demander à un tuteur légal ou à un représentant de fournir un consentement éclairé écrit.

Critère d'exclusion:

  1. Preuve de maladies rénales, hépatiques ou pulmonaires avérées antérieures ou actuelles ou d'une infection active non contrôlée
  2. Le sujet et/ou le parent/tuteur ne veut pas ou ne peut pas se conformer à ce protocole
  3. Le sujet a des antécédents connus d'allergie ou d'intolérance au hCRF ou à d'autres ingrédients de la solution Xerecept® (par exemple, la méthionine, le mannitol)
  4. Le sujet a des antécédents connus de virus de l'hépatite C, de surface de l'hépatite B ou du virus de l'immunodéficience humaine (VIH).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Xerecept
Tous les patients recevront hCRF (XERECEPT)
Médicament: XERECEPT
Dosage BID, sous-cutané pendant 1 an
Autres noms:
  • hCRF
  • Injection d'acétate de corticoréline

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Dose maximale tolérée
Délai: 2 mois
Définir la dose maximale tolérée (DMT) de Xerecept® chez les patients pédiatriques ; la DMT sera définie comme la dose à laquelle 1 patient ou moins sur six subit un événement indésirable limitant la dose de quelque nature que ce soit.
2 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Dosage de la dexaméthasone
Délai: 1 an
Explorer si Xerecept®, lorsqu'il est administré à des patients pédiatriques, est efficace pour permettre des diminutions de la dose de dexaméthasone
1 an
Incidence et gravité des effets secondaires spécifiques liés aux stéroïdes
Délai: 1 an
Explorer le bénéfice clinique associé à une réduction de la dose de stéroïdes au cours de l'étude en comparant l'incidence et la gravité des effets secondaires pré-spécifiés liés aux stéroïdes chez tous les patients.
1 an
Nombre de patients présentant des événements indésirables
Délai: 1 an
Les événements indésirables seront enregistrés à chaque visite d'étude et détaillés par le SOC pour définir le profil de sécurité de Xerecept chez les patients pédiatriques
1 an
Changement par rapport au départ dans les mesures de chimie clinique, d'hématologie et d'analyse d'urine
Délai: 1 an
Les mesures standard de chimie clinique, d'hématologie et d'analyse d'urine seront analysées au départ et mensuellement pendant l'étude ; les changements par rapport à la ligne de base seront mesurés au cours de l'étude
1 an
Scores d'inventaire de la qualité de vie PedsQL™
Délai: 1 an
Auto-évaluation de l'enfant et rapports par procuration des parents effectués à chaque visite d'étude pour évaluer les changements dans la qualité de vie liée à la santé au cours de l'étude
1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Celtic Pharma Development Services

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juin 2010

Achèvement primaire (RÉEL)

1 octobre 2012

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 mars 2013

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 juin 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 juin 2011

Première publication (ESTIMATION)

8 juin 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)

30 juillet 2013

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 juillet 2013

Dernière vérification

1 juillet 2013

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CPDS 1001

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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