Ruxolitinib 和 Lenalidomide 治疗骨髓纤维化患者

研究药物管理局：

如果发现您有资格参加这项研究，您将开始在每个 28 天的周期内每天口服 ruxolitinib 2 次。 您应该早上服用 1 次 ruxolitinib，晚上服用 1 次（间隔约 12 小时）。 Ruxolitinib 应随餐和一杯水一起服用。 如果您错过了一剂 ruxolitinib，则不应补足剂量或在下一次预定剂量之前再服用。

您还将在每个周期的第 1-21 天早上口服一次来那度胺。 来那度胺胶囊应整粒吞服，不得弄碎、咀嚼或打开。 如果错过一剂来那度胺，应在同一天尽快服用。 如果一整天都错过了，就不要再补了。

如果您的研究医生认为有必要或如果您有副作用，您的芦可替尼和/或来那度胺的剂量可能会在研究期间停止、降低或延迟最多 8 周。

在研究期间，您需要在每次门诊就诊时将所有未使用的研究药物归还给研究人员。

其他药物：

如果您的疾病在 3 个周期后对研究药物没有反应，并且研究医生认为这对您最有利，您可以开始服用泼尼松和研究药物。 泼尼松是一种皮质类固醇，类似于您身体产生的天然激素。 泼尼松通常与其他化疗药物联合使用。 在第 4 和第 5 个周期中，您将每天早上服用泼尼松，然后在第 6 个周期中每隔一天服用一次。 第 6 个周期后，您将不再服用泼尼松。 如果您忘记服用一剂泼尼松并且已经超过 8 小时，请等到第二天再服用泼尼松（如果您在第 6 周期中每隔一天服用一次，则等到 2 天后）。

如果您的医生认为有必要，您可以在本研究期间服用阿司匹林以帮助防止血栓形成。 如果您对阿司匹林过敏或不能服用阿司匹林，您的医生可能会建议您服用另一种药物以帮助防止血栓形成。

研究药物日记：

在您开始服用研究药物之前，您将获得一份研究药物日记，以写下您服用每剂研究药物的时间。 您需要在每次研究访问时随身携带日记，以便对其进行审查。

您应该在所有研究访视时随身携带研究药物（包括空瓶）。 在第 1 周期第 15 天和第 2 周期第 1 天就诊之前，您将被要求不要服用早上服用的研究药物。

考察访问：

在第 1 周期和第 2 周期的第 1 天：

• 您将进行身体检查，包括测量您的生命体征和体重。
• 您将被问及您可能正在服用的任何药物以及您可能有的任何副作用。
• 将抽取血液（约 3 茶匙）进行常规检查并检查您的肾脏和肝脏功能。 如果您能够怀孕，这种常规抽血将包括妊娠试验。
• 您将完成 2 份关于您的生活质量的调查问卷。 完成问卷大约需要 10 分钟。 可以在计算机上填写其中一份问卷。 研究人员将帮助您使用计算机。

在第 1 周期和第 2 周期的第 8 天和第 22 天：

° 将抽取血液（约 3 茶匙）进行常规测试。 如果您能够怀孕，这种常规抽血将包括妊娠试验。

在第 1 周期和第 2 周期的第 15 天：

• 您将进行身体检查，包括测量您的生命体征和体重。
• 您将被问及您可能有的任何副作用。
• 将抽取血液（约 3 茶匙）进行常规检查并检查您的肾脏和肝脏功能。 如果您能够怀孕，这种常规抽血将包括妊娠试验。

在第 3 周期的第 1 天和之后的每 3 到 6 个周期：

• 您将进行身体检查，包括测量您的生命体征和体重。
• 您将对过去 3 个月内可能接受过的任何输血进行审查。
• 您将被问及您可能正在服用的任何药物以及您可能有的任何副作用。
• 将抽取血液（约 3 茶匙）进行常规检查并检查您的肾脏和肝脏功能。 如果您能够怀孕，这种常规抽血将包括妊娠试验。
• 您将完成 2 份关于您的生活质量的调查问卷。 完成问卷大约需要 10 分钟。

您将在第 3、6、9 和 12 周期后进行骨髓活检和抽吸，然后在您的医生认为有必要时进行。

交互式语音应答 (IVR) 系统：

在前 3 个周期中，您将每月使用一次交互式语音应答 (IVR) 系统告诉研究人员您可能有的任何副作用。 IVR 系统是一种自动呼叫系统，您可以通过按下手机上的按钮来回答有关您可能出现的任何副作用的问题。 研究人员将为您提供有关如何使用 IVR 的说明。 如果您无法使用 IVR 系统，研究人员将与您联系。

第 3 周期后，研究人员将每月一次到您家打电话询问您可能出现的任何副作用，并检查您的血液检查结果。

学习时间：

您可能会接受长达 6 年的研究药物组合。 如果疾病恶化，如果出现无法忍受的副作用，或者如果您无法遵循研究指导，您将无法再服用研究药物。

在您的后续访问后，您将被视为停止学习。

研究结束访问：

在您停止学习的那天，您将进行一次学习结束访视。 将执行以下测试和程序：

• 您将进行身体检查，包括测量您的生命体征和体重。
• 您将对过去 3 个月内可能接受过的任何输血进行审查。
• 您将被问及您可能正在服用的任何药物以及您可能有的任何副作用。
• 将抽取血液（约 3 茶匙）进行常规检查并检查您的肾脏和肝脏功能。 如果您能够怀孕，这种常规抽血将包括妊娠试验。
• 您将完成 2 份关于您的生活质量的调查问卷。 完成问卷大约需要 10 分钟。
• 您将进行骨髓活检和/或抽吸检查疾病的状况。

跟进：

研究人员将在您停止服用研究药物后 30 天和 60 天给您打电话，询问您的感觉以及自上次就诊以来是否有任何副作用。

这是一项调查研究。 来那度胺未经 FDA 批准，也未在市场上出售用于 MF 患者。 Ruxolitinib 已获得 FDA 批准，可用于治疗中度或高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后（PV 后）骨髓纤维化和原发性血小板增多症后（ET 后）骨髓纤维化。 来那度胺经 FDA 批准用于治疗某些形式的骨髓增生异常综合征 (MDS) 和多发性骨髓瘤 (MM)。 它在 MF 患者中的应用尚处于研究阶段。

多达 49 名患者将参加这项研究。 所有人都将在 MD Anderson 就读。