骨髄線維症患者に対するルキソリチニブとレナリドマイド

治験薬投与：

この研究に参加する資格があると判断された場合、ルキソリチニブの経口摂取を 28 日サイクルごとに 1 日 2 回開始します。 ルキソリチニブは、朝に 1 回、夕方に 1 回 (約 12 時間間隔で) 服用する必要があります。 ルキソリチニブは、食事とコップ一杯の水で服用する必要があります。 ルキソリチニブの服用を忘れた場合は、次の予定の服用までに、服用量を補充したり、それ以上服用したりしないでください。

また、各サイクルの 1 日目から 21 日目に朝 1 回、レナリドミドを経口で服用します。 レナリドミドのカプセルは丸ごと飲み込む必要があり、壊したり、噛んだり、開けたりしないでください。 レナリドミドを飲み忘れた場合は、同じ日にできるだけ早く服用する必要があります。 一日中欠席した場合は、補うべきではありません。

治験担当医師が必要と判断した場合、または副作用がある場合は、ルキソリチニブおよび/またはレナリドマイドの投与を中止、減量、または治験中に最大 8 週間延期することができます。

治験中は、診療所を訪れるたびに、未使用の治験薬をすべて治験スタッフに返却する必要があります。

追加の薬:

3 サイクル後に疾患が治験薬に反応せず、治験担当医師が治験薬があなたの最善の利益であると判断した場合、治験薬と一緒にプレドニゾンの服用を開始することができます。 プレドニゾンは、体内で作られる天然のホルモンに似たコルチコステロイドです。 プレドニゾンは、多くの場合、他の化学療法薬と組み合わせて投与されます。 サイクル 4 と 5 では毎朝プレドニゾンを服用し、サイクル 6 では隔日で服用します。 サイクル 6 の後、プレドニゾンを服用しなくなります。 プレドニゾンを飲み忘れてから 8 時間以上経過した場合は、次の日まで待ってから再度プレドニゾンを服用してください (サイクル 6 で 1 日おきに服用している場合は 2 日後)。

医師が必要と判断した場合は、この研究中にアスピリンを服用して、血栓の形成を防ぐことができます. アスピリンにアレルギーがある場合、またはアスピリンを服用できない場合、医師は、血栓の形成を防ぐために別の種類の薬を服用することを勧める場合があります.

治験薬日誌:

治験薬の服用を開始する前に、治験薬の各用量を何時に服用するかを書き留めるために、治験薬日誌が渡されます。 日記を確認できるように、各研究訪問時に日記を持参する必要があります。

治験薬（空のボトルを含む）は、すべての治験来院時に持参する必要があります。 15 日目のサイクル 1 および 1 日目のサイクル 2 の訪問前に、朝の治験薬を服用しないように求められます。

研究訪問:

サイクル 1 および 2 の 1 日目:

• バイタルサインや体重の測定を含む身体検査を受けます。
• 服用している可能性のある薬や副作用について尋ねられます。
• 定期的な検査と、腎臓と肝臓の機能をチェックするために、血液 (小さじ 3 杯程度) が採取されます。 この定期的な採血には、妊娠できる場合の妊娠検査が含まれます。
• 生活の質に関する 2 つのアンケートに回答します。 アンケートの所要時間は約 10 分です。 アンケートの 1 つは、コンピューターで記入することができます。 学習スタッフがコンピュータの使用をお手伝いします。

サイクル 1 および 2 の 8 日目および 22 日目:

° 血液（ティースプーン約 3 杯）を定期検査のために採取します。 この定期的な採血には、妊娠できる場合の妊娠検査が含まれます。

サイクル 1 および 2 の 15 日目:

• バイタルサインや体重の測定を含む身体検査を受けます。
• 副作用についてお聞きします。
• 定期的な検査と、腎臓と肝臓の機能をチェックするために、血液 (小さじ 3 杯程度) が採取されます。 この定期的な採血には、妊娠できる場合の妊娠検査が含まれます。

サイクル 3 の 1 日目とその後 3 ～ 6 サイクルごとに:

• バイタルサインや体重の測定を含む身体検査を受けます。
• 過去 3 か月間に受けた可能性のある輸血のレビューが表示されます。
• 服用している可能性のある薬や副作用について尋ねられます。
• 定期的な検査と、腎臓と肝臓の機能をチェックするために、血液 (小さじ 3 杯程度) が採取されます。 この定期的な採血には、妊娠できる場合の妊娠検査が含まれます。
• 生活の質に関する 2 つのアンケートに回答します。 アンケートの所要時間は約 10 分です。

サイクル 3、6、9、12 の後に骨髄生検と吸引を行い、医師が必要と判断したときに行います。

対話型音声応答 (IVR) システム:

最初の 3 サイクルでは、月に 1 回、対話型音声応答 (IVR) システムを使用して、副作用について研究スタッフに伝えます。 IVR システムは、電話のボタンを押すだけで、副作用に関する質問に答えることができる自動通話システムです。 スタディ スタッフが IVR の使用方法について説明します。 IVR システムを使用できない場合は、研究スタッフが代わりに連絡します。

サイクル 3 の後、研究スタッフのメンバーが月に 1 回あなたの家に電話して、あなたが抱えている可能性のある副作用について尋ね、血液検査の結果を確認します.

学習期間:

最長 6 年間、治験薬の組み合わせを受け取ることができます。 病気が悪化した場合、耐え難い副作用が発生した場合、または治験の指示に従えない場合は、治験薬を服用できなくなります。

フォローアップの訪問の後、あなたは勉強をやめたと見なされます。

研究終了時の訪問:

勉強を休んだ日には、勉強の終わりの訪問があります。 次のテストと手順が実行されます。

• バイタルサインや体重の測定を含む身体検査を受けます。
• 過去 3 か月間に受けた可能性のある輸血のレビューが表示されます。
• 服用している可能性のある薬や副作用について尋ねられます。
• 定期的な検査と、腎臓と肝臓の機能をチェックするために、血液 (小さじ 3 杯程度) が採取されます。 この定期的な採血には、妊娠できる場合の妊娠検査が含まれます。
• 生活の質に関する 2 つのアンケートに回答します。 アンケートの所要時間は約 10 分です。
• 病気の状態を確認するために、骨髄生検および/または吸引を行います。

ファローアップ：

治験薬の服用を中止してから 30 日後と 60 日後に、治験スタッフのメンバーが電話をかけて、どのように感じているか、前回の診察以降に副作用があったかどうかを尋ねます。

これは調査研究です。 レナリドマイドは、MF 患者に使用するための FDA 承認を受けていないか、市販されていません。 ルキソリチニブは、原発性骨髄線維症、真性赤血球増加症後（PV後）の骨髄線維症、本態性血小板血症後（ET後）の骨髄線維症を含む中程度または高リスクの骨髄線維症の治療薬としてFDAに承認され、市販されています。 レナリドマイドは、一部の形態の骨髄異形成症候群 (MDS) および多発性骨髄腫 (MM) の治療薬として FDA の承認を受けています。 MF 患者におけるその使用は調査中です。

最大49人の患者がこの研究に参加します。 全員が MD アンダーソンに入学します。