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Cellcept 用于治疗幼年神经元蜡样脂褐质沉着症 (JUMP)

2019年5月7日 更新者：Erika Augustine、University of Rochester

霉酚酸酯在儿童神经元蜡样脂褐质沉积症中的安全性和耐受性的 II 期随机安慰剂对照试验

该试验的主要目的是确定短期（8 周）霉酚酸酯对 JNCL 门诊儿童给药的安全性和耐受性。 次要目标是收集霉酚酸酯对 JNCL 临床相关特征的短期（8 周）影响的初步证据，这些特征由统一巴顿疾病评定量表 (UBDRS) 测量，包括运动特征、癫痫发作、行为、认知和功能措施。

资金来源——FDA孤儿产品开发办公室（OOPD）。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

幼年神经元蜡样脂褐质沉积症 (JNCL) 是一种致命疾病。 目前治疗是对症治疗。 因此，确实需要干预和减缓这种疾病的进展。 关于在 cln3 基因敲除小鼠中产生免疫反应的能力的基因敲低的初步数据支持用免疫抑制剂治疗 JNCL 的策略。 许多具有抑制免疫系统能力的药物都是甾体类药物，被认为不适合长期给儿童服用。 霉酚酸酯 (CellCept) 在儿科患者的同种异体移植中用作免疫抑制剂，因此获得食品和药物管理局 (FDA) 批准用于儿科。

该研究设计是一项双盲、随机、为期 22 周的霉酚酸酯与安慰剂的交叉研究。 在 4 周的清除期后，受试者将接受从活性研究药物到安慰剂或从安慰剂到活性研究药物的盲法交叉。

受试者和护理人员将在筛选/基线时以及第 8、12 和 20 周时在罗​​切斯特大学板条中心 (URBC) 亲自接受评估。 此外，受试者将由作为研究团队正式成员的当地临床医生进行评估。 此类接触将发生在第 2、4、14、16 周，以及任何计划外或提前终止的访问。 URBC 和当地临床医生之间也会定期进行电话联系。

我们选择了目前 FDA 批准用于正在接受肾移植排斥预防治疗的儿童的剂量。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

19

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • New York
      • Rochester、New York、美国、14642
        • University of Rochester

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6年 至 25年 (成人、孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • JNCL 由特征性临床表现和确认性遗传证据确定。
  • 由于视力障碍，能够在没有帮助的情况下行走 10 英尺。
  • 当地治疗临床医生（儿科医生或神经科医生）愿意根据方案、良好临床实践和适用法规进行试验的受试者。
  • 受试者的父母/法定监护人愿意陪同他们参加所有研究访问，监督研究药物的依从性，并监测并向当地治疗临床医生/研究人员和 URBC 调查人员报告任何逆境迹象。

排除标准：

  • 无法耐受口服药物
  • 伴随的医疗条件，根据当地治疗临床医生、父母/监护人或 URBC 研究调查员的意见，将孩子置于大于可接受的风险中：1) 乘飞机或汽车前往 URBC在 22 周的过程中有四次，2) 在长达 8 周的时间内按照方案规定的剂量暴露于吗替麦考酚酯。
  • 预期儿童（研究者、家长/监护人或 URBC 研究人员）无法遵守方案的严格规定。
  • 使用不允许的伴随药物。
  • 免疫抑制药物的给药
  • 任何先前接触吗替麦考酚酯的历史
  • 对霉酚酸酯或产品的任何其他成分过敏史
  • 明确的胃肠道出血、溃疡或黑便病史
  • 白细胞计数 < 3000/μL，中性粒细胞绝对计数 (ANC) < 1500/μL，血红蛋白 < 10g/dL，或血小板减少症 <100,000/μL。
  • 肝功能异常（天冬氨酸氨基转移酶（AST）或丙氨酸氨基转移酶（ALT）或胆红素大于正常上限的 3 倍）
  • 根据父母/监护人的报告、当地治疗临床医生/研究人员的判断或 URBC 研究人员的判断，怀孕或易发生性交。
  • 阳性结核试验
  • 根据疾病控制中心的指南，免疫接种未按年龄更新

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：跨界
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
ACTIVE_COMPARATOR：霉酚酸酯
药品：霉酚酸酯
液体剂量将因人而异，视受试者的体重而定。 受试者将在第 0 周至第 2 周期间接受 50% 的目标剂量（300mg/m2/剂量 BID），然后在第 3 周增加至全剂量（600mg/m2/剂量 BID），并在第 8 周继续保持该剂量。此外，由于胃肠道紊乱（出血、溃疡）的风险，儿童还将在研究期间接受霉酚酸酯和安慰剂组的预防性 Prilosec（奥美拉唑）。
其他名称：
  • 赛普普
PLACEBO_COMPARATOR：安慰剂液体
药品：液体安慰剂
剂量将因人而异，视受试者的体重而定。 受试者将在第 0 周至第 2 周期间接受 50% 的目标剂量（300mg/m2/剂量 BID），然后在第 3 周增加至全剂量（600mg/m2/剂量 BID），并在第 8 周继续保持该剂量。此外，由于存在胃肠道紊乱（出血、溃疡）的风险，儿童还将在研究期间接受霉酚酸酯和安慰剂组的预防性 Prilosec（奥美拉唑）。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
耐受性——完成每组分配的研究药物剂量的参与者人数
大体时间：基线至 8 周
主要结果指标是耐受性，定义为完成指定剂量的研究药物治疗 8 周。
基线至 8 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
统一的 Batten 疾病评定量表物理分量表变化
大体时间：基线至 8 周

统一巴顿疾病评定量表 (UBDRS) 是针对特定疾病的临床评估。 运动障碍通过 UBDRS 的物理分量表测量，范围为 0-112，零表示更好的结果。

确定总体治疗效果——结果中物理分量表变化的平均差异（霉酚酸酯减去安慰剂期），并根据基线值和时期效应进行调整。
基线至 8 周
统一 Batten 疾病评定量表癫痫发作子量表变化
大体时间：基线至 8 周

统一巴顿疾病评定量表 (UBDRS) 是针对特定疾病的临床评估。 癫痫严重程度通过 UBDRS 的癫痫分量表测量，范围为 0-54，零表示更好的结果。

确定总体治疗效果——结果中癫痫分量表变化的平均差异（霉酚酸酯减去安慰剂期），并根据基线值和时期效应进行调整。
基线至 8 周
统一 Batten 疾病评定量表行为子量表变化
大体时间：基线至 8 周

统一巴顿疾病评定量表 (UBDRS) 是针对特定疾病的临床评估。 情绪和行为的严重程度通过 UBDRS 的行为子量表测量，范围为 0-55，零表示更好的结果。

确定总体治疗效果——结果中行为子量表变化（霉酚酸酯减去安慰剂期）的平均差异，针对基线值和时期效应进行调整。
基线至 8 周
统一的 Batten 疾病评定量表能力子量表变化
大体时间：基线至 8 周

统一巴顿疾病评定量表 (UBDRS) 是针对特定疾病的临床评估。 能力严重程度由 UBDRS 的能力分量表衡量，范围为 0-14，分数越高表明结果越好。

确定总体治疗效果——结果中能力子量表变化的平均差异（霉酚酸酯减去安慰剂期），针对基线值和时期效应进行调整。
基线至 8 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

University of Rochester

合作者

Batten Disease Support and Research Assocation (BDSRA)

调查人员

  • 首席研究员：Erika F Augustine, MD、University of Rochester

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2011年7月1日

初级完成 (实际的)

2015年11月1日

研究完成 (实际的)

2015年11月1日

研究注册日期

首次提交

2011年7月5日

首先提交符合 QC 标准的

2011年7月19日

首次发布 (估计)

2011年7月21日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年5月21日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年5月7日

最后验证

2019年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 3908

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