Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Cellcept do leczenia młodzieńczej neuronalnej lipofuscynozy ceroidowej (JUMP)

7 maja 2019 zaktualizowane przez: Erika Augustine, University of Rochester

Faza II, randomizowane, kontrolowane placebo badanie bezpieczeństwa i tolerancji mykofenolanu u dzieci z młodzieńczą neuronalną lipofuscynozą ceroidową

Głównym celem tego badania jest ustalenie bezpieczeństwa i tolerancji krótkotrwałego (8 tygodni) podawania mykofenolanu mofetylu dzieciom ambulatoryjnym z JNCL. Celem drugorzędnym jest zebranie wstępnych dowodów krótkoterminowego (8 tygodni) wpływu mykofenolanu mofetylu na istotne klinicznie cechy JNCL mierzone za pomocą Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS), w tym cechy motoryczne, napady padaczkowe, zachowanie, funkcje poznawcze i środki funkcjonalne.

Źródło finansowania – FDA Office of Orphan Product Development (OOPD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Młodzieńcza neuronalna lipofuscynoza ceroidowa (JNCL) jest chorobą śmiertelną. Obecnie leczenie jest objawowe. Istnieje więc realna potrzeba interwencji i spowolnienia postępu tej choroby. Wstępne dane dotyczące genetycznego powalenia zdolności do wywołania odpowiedzi immunologicznej u myszy z nokautem cln3 potwierdzają strategię leczenia JNCL środkiem immunosupresyjnym. Wiele leków, które mają zdolność hamowania układu odpornościowego, to leki steroidowe i uważa się je za nieodpowiednie do długotrwałego podawania dzieciom. Mykofenolan mofetylu (CellCept) jest stosowany jako środek immunosupresyjny w allogenicznych przeszczepach u pacjentów pediatrycznych i dlatego został zatwierdzony przez Food and Drug Administration (FDA) do stosowania w pediatrii.

Projekt badania to podwójnie ślepe, randomizowane, 22-tygodniowe badanie krzyżowe mykofenolanu mofetylu w porównaniu z placebo. Po 4-tygodniowym okresie wymywania, uczestnicy zostaną poddani ślepej próbie przejścia z aktywnego badanego leku na placebo lub z placebo na aktywny badany lek.

Uczestnicy i opiekunowie będą oceniani osobiście w University of Rochester Batten Center (URBC) podczas badania przesiewowego/poziomu wyjściowego oraz w 8, 12 i 20 tygodniu. Ponadto osoby badane będą oceniane przez lokalnego klinicystę, który jest sformalizowanym członkiem zespołu badawczego. Takie kontakty będą miały miejsce w 2., 4., 14., 16. tygodniu oraz podczas wszelkich nieplanowanych lub wcześniejszych wizyt kończących. Będzie również regularny kontakt telefoniczny między URBC a lokalnym klinicystą.

Wybraliśmy dawkę obecnie zatwierdzoną przez FDA do stosowania u dzieci leczonych w profilaktyce odrzucania przeszczepu nerki.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

19

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 25 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • JNCL określony na podstawie charakterystycznej prezentacji klinicznej i potwierdzających dowodów genetycznych.
  • Potrafi przejść 10 stóp bez pomocy poza tym wymaganym z powodu upośledzenia wzroku.
  • Pacjenci z miejscowym lekarzem prowadzącym (pediatrą lub neurologiem) chętni do przeprowadzenia badania zgodnie z protokołem, dobrą praktyką kliniczną i obowiązującymi przepisami.
  • Pacjenci z rodzicem/opiekunem prawnym chcą towarzyszyć im podczas wszystkich wizyt badawczych, nadzorować zgodność badanego leku oraz monitorować i zgłaszać lokalnemu klinicyście/badaczowi prowadzącemu oraz personelowi badawczemu URBC wszelkie oznaki przeciwności losu.

Kryteria wyłączenia:

  • Nietolerancja doustnego podawania leków
  • Współistniejący stan chorobowy, który w opinii miejscowego lekarza prowadzącego, rodzica/opiekunów lub badacza badania URBC naraziłby dziecko na większe niż akceptowalne ryzyko związane z: 1) podróżą samolotem lub samochodem do URBC na cztery razy w ciągu 22 tygodni, 2) ekspozycja na mykofenolan mofetylu w dawkach określonych w protokole przez okres do 8 tygodni.
  • Przewidywana niezdolność dziecka (ze strony badacza, rodzica/opiekuna lub personelu badawczego URBC) do przestrzegania rygorów protokołu.
  • Stosowanie niedozwolonych leków towarzyszących.
  • Podawanie leków immunosupresyjnych
  • Historia jakiejkolwiek wcześniejszej ekspozycji na mykofenolan mofetylu
  • Historia nadwrażliwości na mykofenolan mofetylu lub jakikolwiek inny składnik produktu
  • Historia szczerego krwotoku z przewodu pokarmowego, owrzodzenia lub meleny
  • Liczba białych krwinek < 3000/μl, bezwzględna liczba neutrofilów (ANC) < 1500/μl, hemoglobina < 10 g/dl lub trombocytopenia <100 000/μl.
  • Nieprawidłowa czynność wątroby (aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) lub aminotransferaza alaninowa (ALT) lub stężenie bilirubiny powyżej 3-krotności górnej granicy normy)
  • Ciąża lub podatność na odbycie stosunku płciowego na podstawie zgłoszenia rodzica/opiekuna, oceny miejscowego klinicysty/badacza lub oceny personelu badawczego URBC.
  • Pozytywny test na gruźlicę
  • Szczepienia nieaktualne dla wieku zgodnie z wytycznymi Centrum Kontroli Chorób

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: KRZYŻOWANIE
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
ACTIVE_COMPARATOR: Mykofenolan mofetylu
Lek: Mykofenolan mofetylu
Dawka płynu będzie ustalana indywidualnie, w zależności od wagi pacjenta. Pacjenci otrzymają 50% dawki docelowej (300 mg/m2 pc./dawkę dwa razy na dobę) w tygodniu 0-tygodniu 2, a następnie zwiększą dawkę do pełnej dawki (600 mg/m2 pc./dawkę dwa razy na dobę) w tygodniu 3, kontynuując tę ​​dawkę do tygodnia 8. Dodatkowo, ze względu na ryzyko wystąpienia zaburzeń żołądkowo-jelitowych (krwotoki, wrzody), dzieci otrzymają profilaktycznie Prilosec (omeprazol) na czas trwania badania, zarówno w grupie otrzymującej mykofenolan, jak i placebo.
Inne nazwy:
  • Cellcept
PLACEBO_COMPARATOR: Płyn placebo
Lek: Płynne placebo
Dawkowanie będzie ustalane indywidualnie, w zależności od wagi pacjenta. Pacjenci otrzymają 50% dawki docelowej (300 mg/m2 pc./dawkę dwa razy na dobę) w tygodniu 0-tygodniu 2, a następnie zwiększą dawkę do pełnej dawki (600 mg/m2 pc./dawkę dwa razy na dobę) w tygodniu 3, kontynuując tę ​​dawkę do tygodnia 8. Dodatkowo, ze względu na ryzyko wystąpienia zaburzeń żołądkowo-jelitowych (krwotoki, wrzody), dzieci otrzymają profilaktycznie Prilosec (omeprazol) na czas trwania badania, zarówno w grupie otrzymującej mykofenolan, jak i placebo.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Tolerancja — liczba uczestników, którzy ukończyli każdą grupę z przypisaną badaną dawką leku
Ramy czasowe: Linia bazowa do 8 tygodni
Podstawową miarą wyniku jest tolerancja, zdefiniowana jako ukończenie 8 tygodni na przypisanej dawce badanego leku.
Linia bazowa do 8 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zunifikowana skala oceny choroby Battena Zmiana podskali fizycznej
Ramy czasowe: Linia bazowa do 8 tygodni

Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) to ocena kliniczna specyficzna dla choroby. Upośledzenie motoryczne mierzono za pomocą fizycznej podskali UBDRS w zakresie 0-112, gdzie zero oznaczało lepszy wynik.

Określono ogólny efekt leczenia - średnią różnicę w fizycznej zmianie podskali (mykofenolan minus okresy placebo) w wyniku, skorygowaną o wartość wyjściową i efekty okresu.
Linia bazowa do 8 tygodni
Zunifikowana skala oceny choroby Battena Zmiana podskali napadów padaczkowych
Ramy czasowe: Linia bazowa do 8 tygodni

Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) to ocena kliniczna specyficzna dla choroby. Nasilenie napadu mierzono za pomocą podskali napadów UBDRS w zakresie od 0 do 54, przy czym zero oznaczało lepsze wyniki.

Określono ogólny efekt leczenia - średnią różnicę w zmianie podskali napadów padaczkowych (mykofenolan minus okresy placebo) w wyniku, skorygowaną o wartość wyjściową i efekty okresu.
Linia bazowa do 8 tygodni
Zmiana podskali zachowania ujednoliconej skali oceny choroby Battena
Ramy czasowe: Linia bazowa do 8 tygodni

Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) to ocena kliniczna specyficzna dla choroby. Nasilenie nastroju i zachowania mierzono za pomocą podskali zachowania UBDRS w zakresie od 0 do 55, przy czym zero oznaczało lepszy wynik.

Określono ogólny efekt leczenia - średnią różnicę w zmianie podskali zachowania (mykofenolan minus okresy placebo) w wyniku, skorygowaną o wartość wyjściową i efekty okresu.
Linia bazowa do 8 tygodni
Zunifikowana zmiana podskali oceny możliwości choroby Battena
Ramy czasowe: Linia bazowa do 8 tygodni

Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) to ocena kliniczna specyficzna dla choroby. Nasilenie zdolności mierzono za pomocą podskali zdolności UBDRS w zakresie 0-14, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszy wynik.

Określono ogólny efekt leczenia — średnią różnicę w zmianie podskali wydolności (mykofenolan minus okresy placebo) w wyniku, skorygowaną o wartość wyjściową i efekty okresu.
Linia bazowa do 8 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Rochester

Współpracownicy

Batten Disease Support and Research Assocation (BDSRA)

Śledczy

  • Główny śledczy: Erika F Augustine, MD, University of Rochester

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2011

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 listopada 2015

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 listopada 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 lipca 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 lipca 2011

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

21 lipca 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

21 maja 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 maja 2019

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 3908

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Młodzieńcza neuronalna lipofuscynoza ceroidowa

Badania kliniczne na Mykofenolan mofetylu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Pakistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj