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Cellcept per il trattamento della ceroidolipofuscinosi neuronale giovanile (JUMP)

7 maggio 2019 aggiornato da: Erika Augustine, University of Rochester

Studio di fase II, randomizzato, controllato con placebo sulla sicurezza e tollerabilità del micofenolato nei bambini con ceroidolipofuscinosi neuronale giovanile

L'obiettivo principale di questo studio è stabilire la sicurezza e la tollerabilità della somministrazione a breve termine (8 settimane) di micofenolato mofetile nei bambini deambulanti con JNCL. L'obiettivo secondario è quello di raccogliere prove preliminari dell'impatto a breve termine (8 settimane) del micofenolato mofetile sulle caratteristiche clinicamente rilevanti di JNCL misurate dalla Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS), comprese le caratteristiche motorie, convulsioni, comportamento, cognitivo e misure funzionali.

Fonte di finanziamento-FDA Office of Orphan Product Development (OOPD).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Ceroidolipofuscinosi neuronale giovanile (JNCL) è una malattia mortale. Attualmente il trattamento è sintomatico. Quindi, c'è una reale necessità di intervenire e rallentare la progressione di questa malattia. I dati preliminari sul knock-down genetico della capacità di montare una risposta immunitaria nei topi knockout cln3 supportano una strategia per il trattamento di JNCL con un agente immunosoppressivo. Molti farmaci con la capacità di sopprimere il sistema immunitario sono steroidei e ritenuti inadatti alla somministrazione a lungo termine nei bambini. Il micofenolato mofetile (CellCept) è utilizzato come agente immunosoppressore nei trapianti allogenici in pazienti pediatrici ed è pertanto approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) per l'uso pediatrico.

Il disegno dello studio è uno studio incrociato in doppio cieco, randomizzato, di 22 settimane di micofenolato mofetile rispetto a placebo. Dopo un periodo di sospensione di 4 settimane, i soggetti verranno sottoposti a passaggio in cieco dal farmaco attivo in studio al placebo o dal placebo al farmaco attivo in studio.

I soggetti e gli operatori sanitari saranno valutati di persona presso l'Università di Rochester Batten Center (URBC) allo screening/basale e alle settimane 8, 12 e 20. Inoltre, i soggetti saranno valutati dal loro medico locale che è un membro ufficiale del gruppo di ricerca. Tali contatti si verificheranno alle settimane 2, 4, 14, 16 ea qualsiasi visita non programmata o di cessazione anticipata. Ci saranno anche regolari contatti telefonici tra l'URBC e il medico locale.

Abbiamo selezionato il dosaggio attualmente approvato dalla FDA per l'uso nei bambini in trattamento per la profilassi del rigetto del trapianto renale.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

19

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 25 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • JNCL come determinato da una presentazione clinica caratteristica e da prove genetiche di conferma.
  • In grado di camminare per 10 piedi senza assistenza oltre a quella richiesta a causa di problemi alla vista.
  • - Soggetti con medico curante locale (pediatra o neurologo) disposto a condurre la sperimentazione secondo il protocollo, la buona pratica clinica e le normative applicabili.
  • - Soggetti con un genitore/tutore legale disposto ad accompagnarli a tutte le visite dello studio, supervisionare la compliance del farmaco in studio e monitorare e segnalare al medico curante/ricercatore locale e al personale investigativo URBC qualsiasi segno di avversità.

Criteri di esclusione:

  • Incapacità di tollerare la somministrazione orale di farmaci
  • Condizione medica concomitante che, secondo l'opinione del medico curante locale, del/i genitore/i/tutore/i o dello sperimentatore dello studio URBC, esporrebbe il bambino a un rischio superiore a quello accettabile derivante da: 1) viaggio in aereo o in auto verso l'URBC il quattro occasioni nel corso di 22 settimane, 2) esposizione a micofenolato mofetile a dosaggi definiti dal protocollo per periodi fino a 8 settimane.
  • Incapacità prevista del bambino (da parte dello sperimentatore, del genitore/tutore o del personale dello studio URBC) di conformarsi ai rigori del protocollo.
  • Uso di farmaci concomitanti non consentiti.
  • Somministrazione di farmaci immunosoppressori
  • Storia di qualsiasi precedente esposizione al micofenolato mofetile
  • Storia di ipersensibilità al micofenolato mofetile o a qualsiasi altro componente del prodotto
  • Storia di franca emorragia gastrointestinale, ulcerazione o melena
  • Conta leucocitaria < 3000/μL, conta assoluta dei neutrofili (ANC) < 1500/μL, emoglobina < 10 g/dL o trombocitopenia <100.000/μL.
  • Funzionalità epatica anormale (aspartato aminotransferasi (AST) o alanina aminotransferasi (ALT) o bilirubina superiore a 3 volte il limite superiore del normale)
  • Gravidanza o vulnerabilità ad avere rapporti sessuali sulla base del rapporto del genitore/tutore, del giudizio del medico curante/ricercatore locale o del personale dello studio URBC.
  • Test tubercolosi positivo
  • Immunizzazioni non aggiornate per età secondo le linee guida dei Centers for Disease Control

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: INCROCIO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
ACTIVE_COMPARATORE: Micofenolato Mofetile
Droga: Micofenolato mofetile
Il dosaggio liquido sarà individualizzato, a seconda del peso del soggetto. I soggetti riceveranno il 50% della dose target (300 mg/m2/dose BID) durante la settimana 0-settimana 2, quindi aumenterà fino alla dose completa (600 mg/m2/dose BID) nella settimana 3, continuando a questa dose fino alla settimana 8. Inoltre, a causa del rischio di disturbi gastrointestinali (emorragia, ulcera), i bambini riceveranno anche Prilosec profilattico (Omeprazolo) per la durata dello studio, durante entrambi i bracci micofenolato e placebo.
Altri nomi:
  • Cellcept
PLACEBO_COMPARATORE: Placebo liquido
Droga: Placebo liquido
Il dosaggio sarà individualizzato, in base al peso del soggetto. I soggetti riceveranno il 50% della dose target (300 mg/m2/dose BID) durante la settimana 0-settimana 2, quindi aumenterà fino alla dose completa (600 mg/m2/dose BID) nella settimana 3, continuando a questa dose fino alla settimana 8. Inoltre, a causa del rischio di disturbi gastrointestinali (emorragia, ulcera), i bambini riceveranno anche Prilosec profilattico (omeprazolo) per la durata dello studio, durante entrambi i bracci micofenolato e placebo.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tollerabilità - Numero di partecipanti che hanno completato ogni braccio con la dose del farmaco in studio assegnata
Lasso di tempo: Basale a 8 settimane
La misura dell'esito primario è la tollerabilità, definita come il completamento di 8 settimane sul dosaggio assegnato del farmaco in studio.
Basale a 8 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala di valutazione unificata della malattia di Batten Modifica della sottoscala fisica
Lasso di tempo: Basale a 8 settimane

La Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) è una valutazione clinica specifica per la malattia. La compromissione motoria è stata misurata dalla sottoscala fisica dell'UBDRS con un intervallo compreso tra 0 e 112 dove zero indica un risultato migliore.

L'effetto complessivo del trattamento è stato determinato - differenza media nella variazione della sottoscala fisica (periodi di micofenolato meno placebo) nell'esito, aggiustata per il valore basale e gli effetti del periodo.
Basale a 8 settimane
Modifica della sottoscala delle crisi epilettiche della scala di valutazione unificata della malattia di Batten
Lasso di tempo: Basale a 8 settimane

La Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) è una valutazione clinica specifica per la malattia. La gravità delle crisi è stata misurata dalla sottoscala delle crisi dell'UBDRS con un intervallo compreso tra 0 e 54, dove zero indicava un esito migliore.

L'effetto complessivo del trattamento è stato determinato - differenza media nella variazione della sottoscala delle crisi (periodi di micofenolato meno placebo) nell'esito, aggiustata per il valore basale e gli effetti del periodo.
Basale a 8 settimane
Modifica della sottoscala del comportamento della scala di valutazione unificata della malattia di Batten
Lasso di tempo: Basale a 8 settimane

La Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) è una valutazione clinica specifica per la malattia. La gravità dell'umore e del comportamento è stata misurata dalla sottoscala del comportamento dell'UBDRS con un intervallo compreso tra 0 e 55, dove zero indica un risultato migliore.

L'effetto complessivo del trattamento è stato determinato - differenza media nel cambiamento di sottoscala del comportamento (periodi di micofenolato meno placebo) nel risultato, aggiustato per il valore basale e gli effetti del periodo.
Basale a 8 settimane
Modifica della sottoscala della capacità della scala di valutazione della malattia di Batten unificata
Lasso di tempo: Basale a 8 settimane

La Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) è una valutazione clinica specifica per la malattia. La gravità della capacità è stata misurata dalla sottoscala della capacità dell'UBDRS con un intervallo di 0-14 con punteggi più alti che indicano un risultato migliore.

L'effetto complessivo del trattamento è stato determinato - differenza media nella variazione della sottoscala di capacità (periodi di micofenolato meno placebo) nell'esito, aggiustata per il valore basale e gli effetti del periodo.
Basale a 8 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Rochester

Collaboratori

Batten Disease Support and Research Assocation (BDSRA)

Investigatori

  • Investigatore principale: Erika F Augustine, MD, University of Rochester

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2011

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 novembre 2015

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 novembre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 luglio 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 luglio 2011

Primo Inserito (STIMA)

21 luglio 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

21 maggio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 maggio 2019

Ultimo verificato

1 maggio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 3908

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Ceroidolipofuscinosi neuronale giovanile

Prove cliniche su Micofenolato mofetile

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