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소아 신경세로이드 리포푸스증증의 치료를 위한 Cellcept (JUMP)

2019년 5월 7일 업데이트: Erika Augustine, University of Rochester

청소년 신경세로이드 리포푸스증이 있는 소아에서 마이코페놀레이트의 안전성 및 내약성에 대한 II상, 무작위, 위약 대조 시험

이 임상시험의 주요 목적은 JNCL이 있는 걸을 수 있는 소아에서 마이코페놀레이트 모페틸의 단기(8주) 투여의 안전성과 내약성을 확립하는 것입니다. 2차 목적은 미코페놀레이트 모페틸이 운동 기능, 발작, 행동, 인지 및 기능적 조치.

자금 출처 - FDA 희귀 제품 개발국(OOPD).

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

JNCL(Juvenile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis)은 치명적인 장애입니다. 현재 치료는 증상이 있습니다. 따라서 개입하여 이 질병의 진행을 늦출 실제적인 필요성이 있습니다. cln3-녹아웃 마우스에서 면역 반응을 개시하는 능력의 유전적 녹다운에 대한 예비 데이터는 면역억제제로 JNCL을 치료하기 위한 전략을 뒷받침합니다. 면역 체계를 억제하는 능력이 있는 많은 약물은 스테로이드성이며 어린이에게 장기간 투여하기에 적합하지 않은 것으로 간주됩니다. Mycophenolate mofetil(CellCept)은 소아 환자의 동종 이식에서 면역억제제로 사용되므로 식품의약국(FDA)에서 소아용으로 승인했습니다.

연구 설계는 미코페놀레이트 모페틸 대 위약에 대한 이중 맹검, 무작위, 22주 교차 연구입니다. 4주 휴약 기간 후, 피험자는 활성 연구 약물에서 위약으로 또는 위약에서 활성 연구 약물로 맹검 교차를 받게 됩니다.

피험자와 간병인은 로체스터 대학교 배튼 센터(URBC)에서 스크리닝/기준 시점과 8주, 12주 및 20주차에 직접 평가됩니다. 또한 연구 팀의 정식 구성원인 지역 임상의가 피험자를 평가할 것입니다. 이러한 연락은 2주, 4주, 14주, 16주 및 예정되지 않은 방문 또는 조기 종료 방문에 이루어집니다. 또한 URBC와 지역 임상의 사이에 정기적인 전화 연락이 있을 것입니다.

우리는 신장 이식 거부 예방 치료를 받고 있는 어린이에게 현재 FDA가 승인한 용량을 선택했습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

19

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • New York
      • Rochester, New York, 미국, 14642
        • University of Rochester

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 (성인, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • JNCL은 특징적인 임상 양상과 확증적인 유전적 증거에 의해 결정됩니다.
  • 시각 장애로 인해 필요한 것 이상으로 도움 없이 10피트를 걸을 수 있습니다.
  • 프로토콜, 우수한 임상 실습 및 적용 가능한 규정에 따라 시험을 수행하고자 하는 현지 치료 임상의(소아과 의사 또는 신경과 전문의)가 있는 피험자.
  • 모든 연구 방문에 기꺼이 동반하고, 연구 약물 준수를 감독하고, 역경의 징후를 모니터링하고 현지 치료 임상의/연구자 및 URBC 조사 요원에게 보고할 부모/법적 보호자가 있는 피험자.

제외 기준:

  • 약물의 경구 투여를 견딜 수 없음
  • 현지 치료 임상의, 부모(들)/보호자 또는 URBC 연구 조사자의 의견에 따라 다음과 같은 경우 아동을 허용 가능한 위험보다 더 큰 위험에 빠뜨릴 수 있는 동반 의료 상태: 1) 비행기나 자동차로 URBC로 이동 22주 동안 4번, 2) 최대 8주 동안 프로토콜에 정의된 용량으로 마이코페놀레이트 모페틸에 노출.
  • (조사자, 부모/보호자 또는 URBC 연구 인력 측에서) 아동이 프로토콜의 엄격함을 준수하지 못할 것으로 예상됩니다.
  • 허용되지 않는 병용 약물의 사용.
  • 면역억제제 투여
  • 마이코페놀레이트 모페틸에 대한 이전 노출 이력
  • 미코페놀레이트 모페틸 또는 제품의 다른 성분에 대한 과민증의 병력
  • 솔직한 위장관 출혈, 궤양 또는 혈변의 병력
  • 백혈구 수 < 3000/μL, 절대 호중구 수(ANC) < 1500/μL, 헤모글로빈 < 10g/dL 또는 혈소판 감소증 < 100,000/μL.
  • 비정상적인 간 기능(AST(aspartate aminotransferase) 또는 ALT(alanine aminotransferase) 또는 정상 상한치의 3배를 초과하는 빌리루빈)
  • 부모/보호자의 보고, 현지 치료 임상의/조사자의 판단 또는 URBC 연구 인력의 판단에 근거한 임신 또는 성관계 취약성.
  • 양성 결핵 검사
  • 질병 통제 센터 지침에 따라 연령에 맞지 않는 예방 접종

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
ACTIVE_COMPARATOR: 마이코페놀레이트 모페틸
의약품: 마이코페놀레이트 모페틸
액체 투여량은 피험자의 체중에 따라 개별화됩니다. 피험자는 0주차부터 2주차까지 목표 용량의 50%(300mg/m2/용량 BID)를 투여받은 다음 3주차에 전체 용량(600mg/m2/용량 BID)으로 증량하고 8주차까지 이 용량을 계속 유지합니다. 또한, 위장 장애(출혈, 궤양)의 위험으로 인해 소아는 연구 기간 동안 미코페놀레이트 및 위약군 모두에서 예방적 프릴로섹(오메프라졸)을 투여받습니다.
다른 이름들:
  • 셀셉트
플라시보_COMPARATOR: 위약 액체
의약품: 액체 위약
복용량은 개체의 체중에 따라 개별화됩니다. 피험자는 0주차부터 2주차까지 목표 용량의 50%(300mg/m2/용량 BID)를 투여받은 다음 3주차에 전체 용량(600mg/m2/용량 BID)으로 증량하고 8주차까지 이 용량을 계속 유지합니다. 또한, 위장관 장애(출혈, 궤양)의 위험으로 인해 소아는 마이코페놀레이트 및 위약군 모두에서 연구 기간 동안 예방적 Prilosec(오메프라졸)을 투여받게 됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
내약성 - 할당된 연구 약물 용량으로 각 팔을 완료한 참가자 수
기간: 기준선에서 8주
1차 결과 측정은 내약성이며 연구 약물의 할당된 투여량에서 8주의 완료로 정의됩니다.
기준선에서 8주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
통합 판막병 평가 척도 물리적 하위척도 변화
기간: 기준선에서 8주

UBDRS(Unified Batten Disease Rating Scale)는 질병별 임상 평가입니다. 운동 장애는 0-112 범위의 UBDRS의 물리적 하위 척도에 의해 측정되었으며 0은 더 나은 결과를 나타냅니다.

전반적인 치료 효과가 결정되었습니다 - 결과의 물리적 하위 척도 변화(미코페놀레이트에서 위약 기간을 뺀 값)의 평균 차이, 기준선 값 및 기간 효과에 대해 조정됨.
기준선에서 8주
통합 판막병 등급 척도 발작 하위 척도 변경
기간: 기준선에서 8주

UBDRS(Unified Batten Disease Rating Scale)는 질병별 임상 평가입니다. 발작 중증도는 0-54 범위의 UBDRS 발작 하위척도에 의해 측정되었으며 0은 더 나은 결과를 나타냅니다.

전반적인 치료 효과가 결정되었습니다 - 결과에서 발작 하위 척도 변화의 평균 차이(마이코페놀레이트에서 위약 기간을 뺀 값), 기준 값 및 기간 효과에 대해 조정되었습니다.
기준선에서 8주
통합 배튼 질병 등급 척도 행동 하위 척도 변경
기간: 기준선에서 8주

UBDRS(Unified Batten Disease Rating Scale)는 질병별 임상 평가입니다. 기분 및 행동 심각도는 0-55 범위의 UBDRS 행동 하위 척도로 측정되었으며 0은 더 나은 결과를 나타냅니다.

전반적인 치료 효과가 결정되었습니다 - 기준 값 및 기간 효과에 대해 조정된 결과에서 행동 하위 척도 변화의 평균 차이(마이코페놀레이트에서 위약 기간을 뺀 값).
기준선에서 8주
통합 판막병 등급 척도 기능 하위 척도 변경
기간: 기준선에서 8주

UBDRS(Unified Batten Disease Rating Scale)는 질병별 임상 평가입니다. 능력 심각도는 0-14 범위의 UBDRS의 능력 하위 척도에 의해 측정되었으며 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.

전반적인 치료 효과가 결정되었습니다 - 기준 값 및 기간 효과에 대해 조정된 결과의 능력 하위 척도 변화(마이코페놀레이트에서 위약 기간을 뺀 값)의 평균 차이.
기준선에서 8주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University of Rochester

협력자

Batten Disease Support and Research Assocation (BDSRA)

수사관

  • 수석 연구원: Erika F Augustine, MD, University of Rochester

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2011년 7월 1일

기본 완료 (실제)

2015년 11월 1일

연구 완료 (실제)

2015년 11월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 7월 5일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 7월 19일

처음 게시됨 (추정)

2011년 7월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 5월 21일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 5월 7일

마지막으로 확인됨

2019년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 3908

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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