Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Cellcept til behandling af juvenil neuronal ceroid lipofuscinose (JUMP)

7. maj 2019 opdateret af: Erika Augustine, University of Rochester

Fase II, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​mycophenolat hos børn med juvenil neuronal ceroid lipofuscinose

Det primære formål med dette forsøg er at fastslå sikkerheden og tolerabiliteten af ​​kortvarig (8 uger) administration af mycophenolatmofetil til ambulante børn med JNCL. Det sekundære mål er at indsamle foreløbige beviser for den kortsigtede (8 ugers) indvirkning af mycophenolatmofetil på klinisk relevante egenskaber ved JNCL målt ved Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS), herunder motoriske egenskaber, anfald, adfærd, kognitive og funktionelle foranstaltninger.

Finansieringskilde-FDA Office of Orphan Product Development (OOPD).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Juvenil Neuronal Ceroid Lipofuscinosis (JNCL) er en dødelig lidelse. I øjeblikket er behandlingen symptomatisk. Der er således et reelt behov for at gribe ind og bremse udviklingen af ​​denne sygdom. Foreløbige data om genetisk nedbrydning af evnen til at etablere et immunrespons hos cln3-knockout-mus understøtter en strategi til behandling af JNCL med et immunsuppressivt middel. Mange lægemidler med evnen til at undertrykke immunsystemet er steroide og anses for uegnede til langvarig administration til børn. Mycophenolatmofetil (CellCept) bruges som et immunsuppressivt middel i allogene transplantationer hos pædiatriske patienter og er derfor godkendt af Food and Drug Administration (FDA) til pædiatrisk brug.

Undersøgelsesdesignet er et dobbeltblindt, randomiseret, 22-ugers cross-over-studie af mycophenolatmofetil vs. placebo. Efter en 4-ugers udvaskningsperiode vil forsøgspersonerne gennemgå en blind overgang fra aktivt studielægemiddel til placebo eller fra placebo til aktivt studielægemiddel.

Forsøgspersoner og pårørende vil blive evalueret personligt i University of Rochester Batten Center (URBC) ved screening/baseline og i uge 8, 12 og 20. Derudover vil forsøgspersoner blive evalueret af deres lokale kliniker, som er et formaliseret medlem af forskerteamet. Sådanne kontakter vil finde sted i uge 2, 4, 14, 16 og eventuelle uplanlagte eller tidlige opsigelsesbesøg. Der vil også være regelmæssig telefonkontakt mellem URBC og den lokale kliniker.

Vi har valgt den dosis, der i øjeblikket er godkendt af FDA til brug hos børn, der behandles til profylakse af nyretransplantationsafstødning.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 25 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • JNCL som bestemt af en karakteristisk klinisk præsentation og bekræftende genetisk bevis.
  • Kan gå 10 fod uden hjælp ud over det, der kræves på grund af synsnedsættelse.
  • Forsøgspersoner med lokal behandlende kliniker (børnelæge eller neurolog), der er villige til at udføre forsøget i overensstemmelse med protokollen, god klinisk praksis og gældende regler.
  • Forsøgspersoner med en forælder/værge, der er villig til at ledsage dem til alle undersøgelsesbesøg, overvåge overholdelse af undersøgelseslægemidler og overvåge og rapportere til den lokale behandlende kliniker/investigator og URBC-undersøgelsespersonalet alle tegn på modgang.

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til at tolerere oral administration af medicin
  • Samtidig medicinsk tilstand, som efter den lokale behandlende klinikers mening, forældrene/værgene eller URBC-undersøgelsens investigator ville udsætte barnet for en større end acceptabel risiko fra: 1) rejse med fly eller bil til URBC d. fire gange i løbet af 22 uger, 2) eksponering for mycophenolatmofetil ved protokoldefinerede doser i perioder op til 8 uger.
  • Forventet manglende evne hos barnet (fra investigator, forælder/værge eller URBC-undersøgelsespersonale) til at overholde protokollens strenghed.
  • Brug af ikke tilladt samtidig medicin.
  • Administration af immunsuppressiv medicin
  • Anamnese med tidligere eksponering for mycophenolatmofetil
  • Anamnese med overfølsomhed over for mycophenolatmofetil eller enhver anden komponent i produktet
  • Anamnese med åbenhjertig gastrointestinal blødning, ulceration eller melena
  • Antal hvide blodlegemer < 3000/μL, absolut neutrofiltal (ANC) < 1500/μL, hæmoglobin < 10 g/dL eller trombocytopeni <100.000/μL.
  • Unormal leverfunktion (aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) eller bilirubin større end 3 gange den øvre normalgrænse)
  • Graviditet eller sårbarhed til at deltage i samleje baseret på rapport fra forælder/værge, vurdering fra den lokale behandlende kliniker/investigator eller vurdering fra URBC-undersøgelsespersonalet.
  • Positiv tuberkulose test
  • Vaccinationer er ikke opdateret for alder i henhold til retningslinjerne for Centers for Disease Control

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: OVERKRYDS
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: Mycophenolatmofetil
Medicin: Mycophenolatmofetil
Den flydende dosis vil være individualiseret, afhængig af individets vægt. Forsøgspersonerne vil modtage 50 % af måldosis (300 mg/m2/dosis BID) i uge 0-uge 2, derefter øges til den fulde dosis (600 mg/m2/dosis BID) i uge 3, og fortsætte med denne dosis gennem uge 8. På grund af risikoen for mave-tarmforstyrrelser (blødning, ulcus) vil børn desuden også modtage profylaktisk Prilosec (Omeprazol) i hele undersøgelsens varighed, både i mycophenolat- og placebo-armen.
Andre navne:
  • Cellcept
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo væske
Medicin: Flydende placebo
Doseringen vil være individualiseret, afhængig af individets vægt. Forsøgspersonerne vil modtage 50 % af måldosis (300 mg/m2/dosis BID) i uge 0-uge 2, derefter øges til den fulde dosis (600 mg/m2/dosis BID) i uge 3, og fortsætte med denne dosis gennem uge 8. På grund af risikoen for mave-tarmforstyrrelser (blødning, ulcus) vil børn desuden også modtage profylaktisk Prilosec (omeprazol) i løbet af undersøgelsen, både i mycophenolat- og placebo-armen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tolerabilitet - Antal deltagere, der fuldførte hver arm på tildelt undersøgelsesdosis
Tidsramme: Baseline til 8 uger
Det primære resultatmål er tolerabilitet, defineret som fuldførelsen af ​​8 uger på den tildelte dosis af undersøgelseslægemidlet.
Baseline til 8 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Unified Batten Disease Rating Scale Physical Subscale Change
Tidsramme: Baseline til 8 uger

Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) er en sygdomsspecifik klinisk vurdering. Motorisk svækkelse blev målt ved den fysiske subskala af UBDRS med et interval på 0-112 med nul, der indikerer bedre resultat.

Den overordnede behandlingseffekt blev bestemt - gennemsnitlig forskel i fysisk subskalaændring (Mycophenolat minus placeboperioder) i resultat, justeret for baselineværdi og periodeeffekter.
Baseline til 8 uger
Unified Batten Disease Rating Scale Seizure Subscale Change
Tidsramme: Baseline til 8 uger

Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) er en sygdomsspecifik klinisk vurdering. Sværhedsgraden af ​​anfald blev målt ved anfaldsunderskalaen af ​​UBDRS med et interval på 0-54, hvor nul indikerer bedre resultat.

Den overordnede behandlingseffekt blev bestemt - gennemsnitlig forskel i anfaldssubskalaændring (Mycophenolat minus placeboperioder) i resultat, justeret for baselineværdi og periodeeffekter.
Baseline til 8 uger
Unified Batten Disease Rating Scale Behavior Subscale Change
Tidsramme: Baseline til 8 uger

Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) er en sygdomsspecifik klinisk vurdering. Humør og adfærdssværhedsgrad blev målt ved adfærdssubskalaen af ​​UBDRS med et interval på 0-55 med nul, der indikerer bedre resultat.

Den overordnede behandlingseffekt blev bestemt - gennemsnitlig forskel i adfærdssubskalaændring (Mycophenolat minus placeboperioder) i resultat, justeret for baselineværdi og periodeeffekter.
Baseline til 8 uger
Unified Batten Disease Rating Scale Capability Subscale Change
Tidsramme: Baseline til 8 uger

Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) er en sygdomsspecifik klinisk vurdering. Kapacitets sværhedsgrad blev målt ved kapabilitetsunderskalaen for UBDRS med et interval på 0-14 med højere score, der indikerer bedre resultat.

Den overordnede behandlingseffekt blev bestemt - gennemsnitlig forskel i kapacitetssubskalaændring (Mycophenolat minus placeboperioder) i resultat, justeret for baselineværdi og periodeeffekter.
Baseline til 8 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Rochester

Samarbejdspartnere

Batten Disease Support and Research Assocation (BDSRA)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Erika F Augustine, MD, University of Rochester

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2011

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. november 2015

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. november 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. juli 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. juli 2011

Først opslået (SKØN)

21. juli 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

21. maj 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. maj 2019

Sidst verificeret

1. maj 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 3908

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Juvenil neuronal ceroid lipofuscinose

Kliniske forsøg med Mycophenolatmofetil

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in India

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner