Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Cellcept pro léčbu juvenilní neuronální ceroidní lipofuscinózy (JUMP)

7. května 2019 aktualizováno: Erika Augustine, University of Rochester

Fáze II, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie bezpečnosti a snášenlivosti mykofenolátu u dětí s juvenilní neuronální ceroidní lipofuscinózou

Primárním cílem této studie je stanovit bezpečnost a snášenlivost krátkodobého (8 týdnů) podávání mykofenolát mofetilu u ambulantních dětí s JNCL. Sekundárním cílem je shromáždit předběžné důkazy o krátkodobém (8týdenním) dopadu mykofenolátmofetilu na klinicky relevantní rysy JNCL měřené Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS), včetně motorických rysů, záchvatů, chování, kognitivních a funkční opatření.

Zdroj financování-FDA Office of Orphan Product Development (OOPD).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Juvenilní neuronální ceroidní lipofuscinóza (JNCL) je smrtelná porucha. V současné době je léčba symptomatická. Je tedy skutečně potřeba zasáhnout a zpomalit progresi tohoto onemocnění. Předběžné údaje o genetickém snížení schopnosti vyvolat imunitní odpověď u myší s vyřazením cln3 podporují strategii léčby JNCL imunosupresivním činidlem. Mnoho léků se schopností potlačit imunitní systém je steroidních a považuje se za nevhodné pro dlouhodobé podávání dětem. Mykofenolát mofetil (CellCept) se používá jako imunosupresivní činidlo při alogenních transplantacích u dětských pacientů, a proto je schválen Food and Drug Administration (FDA) pro pediatrické použití.

Design studie je dvojitě zaslepená, randomizovaná, 22týdenní zkřížená studie mykofenolát mofetil vs. placebo. Po 4týdenním vymývacím období budou subjekty podrobeny slepému přechodu z aktivního studovaného léčiva na placebo nebo z placeba na aktivní studované léčivo.

Subjekty a pečovatelé budou osobně hodnoceni v University of Rochester Batten Center (URBC) při screeningu/základním stavu a v 8., 12. a 20. týdnu. Kromě toho budou subjekty hodnoceny jejich místním lékařem, který je formalizovaným členem výzkumného týmu. K takovým kontaktům dojde ve 2., 4., 14., 16. týdnu a při jakýchkoli neplánovaných nebo předčasně ukončených návštěvách. Mezi URBC a místním lékařem bude také pravidelný telefonický kontakt.

Zvolili jsme dávkování v současnosti schválené FDA pro použití u dětí léčených pro profylaxi rejekce ledvinového transplantátu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

19

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 25 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • JNCL, jak je určeno charakteristickou klinickou prezentací a potvrzujícím genetickým důkazem.
  • Schopnost ujít 10 stop bez pomoci nad rámec toho, co je vyžadováno kvůli poškození zraku.
  • Subjekty s místním ošetřujícím lékařem (pediatr nebo neurolog), kteří jsou ochotni provést studii podle protokolu, správné klinické praxe a platných předpisů.
  • Subjekty s rodičem/zákonným zástupcem ochotným je doprovázet na všechny studijní návštěvy, dohlížet na dodržování studijního léku a monitorovat a hlásit místnímu ošetřujícímu lékaři/zkoušejícímu a vyšetřujícímu personálu URBC jakékoli známky nepříznivosti.

Kritéria vyloučení:

  • Neschopnost tolerovat perorální podávání léků
  • Doprovodný zdravotní stav, který by podle názoru místního ošetřujícího lékaře, rodiče/opatrovníka nebo výzkumníka studie URBC vystavil dítě většímu než přijatelnému riziku z: 1) cesty letadlem nebo autem do URBC dne čtyřikrát v průběhu 22 týdnů, 2) expozice mykofenolát mofetilu v dávkách definovaných protokolem po dobu až 8 týdnů.
  • Předpokládaná neschopnost dítěte (ze strany zkoušejícího, rodiče/opatrovníka nebo personálu studie URBC) dodržet přísnost protokolu.
  • Užívání zakázaných souběžných léků.
  • Podávání imunosupresivních léků
  • Jakákoli předchozí expozice mykofenolát mofetilu v anamnéze
  • Anamnéza přecitlivělosti na mykofenolát mofetil nebo kteroukoli jinou složku přípravku
  • Historie zjevného gastrointestinálního krvácení, ulcerace nebo meleny
  • Počet bílých krvinek < 3000/μL, absolutní počet neutrofilů (ANC) < 1500/μL, hemoglobin < 10 g/dl nebo trombocytopenie <100 000/μL.
  • Abnormální funkce jater (aspartátaminotransferáza (AST) nebo alaninaminotransferáza (ALT) nebo bilirubin vyšší než trojnásobek horní hranice normy)
  • Těhotenství nebo zranitelnost k pohlavnímu styku na základě zprávy rodiče/opatrovníka, posouzení místního ošetřujícího lékaře/zkoušejícího nebo posouzení personálu studie URBC.
  • Pozitivní test na tuberkulózu
  • Očkování není aktuální vzhledem k věku podle pokynů Centers for Disease Control

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: CROSSOVER
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
ACTIVE_COMPARATOR: Mykofenolát mofetil
Lék: Mykofenolát mofetil
Kapalná dávka bude individualizována v závislosti na hmotnosti subjektu. Subjekty dostanou 50 % cílové dávky (300 mg/m2/dávka BID) během týdne 0 až týdne 2, poté se zvýší na plnou dávku (600 mg/m2/dávka BID) v týdnu 3, přičemž v této dávce budou pokračovat až do týdne 8. Navíc, kvůli riziku gastrointestinálních poruch (hemoragie, vředy), budou děti dostávat profylakticky Prilosec (Omeprazol) po dobu trvání studie, a to jak v rameni s mykofenolátem, tak s placebem.
Ostatní jména:
  • Cellcept
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo kapalina
Lék: Tekuté placebo
Dávkování bude individualizováno v závislosti na hmotnosti subjektu. Subjekty dostanou 50 % cílové dávky (300 mg/m2/dávka BID) během týdne 0 až týdne 2, poté se zvýší na plnou dávku (600 mg/m2/dávka BID) v týdnu 3, přičemž v této dávce budou pokračovat až do týdne 8. Navíc kvůli riziku gastrointestinálních poruch (hemoragie, vředy) budou děti dostávat profylakticky Prilosec (omeprazol) po dobu trvání studie, a to jak v rameni s mykofenolátem, tak s placebem.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Snášenlivost – Počet účastníků, kteří dokončili každou ruku na přidělené studijní dávce léku
Časové okno: Výchozí stav do 8 týdnů
Primárním měřítkem výsledku je snášenlivost, definovaná jako dokončení 8 týdnů na přidělené dávce studovaného léku.
Výchozí stav do 8 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Unified Batten Disease Rating Scale Physical Subscale Change
Časové okno: Výchozí stav do 8 týdnů

Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) je klinické hodnocení specifické pro onemocnění. Motorické postižení bylo měřeno fyzickou subškálou UBDRS s rozsahem 0-112 s nulou indikující lepší výsledek.

Byl stanoven celkový účinek léčby - průměrný rozdíl ve fyzické změně subškály (mykofenolát minus období placeba) ve výsledku, upravený o výchozí hodnotu a účinky období.
Výchozí stav do 8 týdnů
Unified Batten Disease Rating Scale Záchvat Subscale Change
Časové okno: Výchozí stav do 8 týdnů

Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) je klinické hodnocení specifické pro onemocnění. Závažnost záchvatů byla měřena pomocí subškály záchvatů UBDRS s rozsahem 0-54 s nulou indikující lepší výsledek.

Byl stanoven celkový účinek léčby - průměrný rozdíl ve změně subškály záchvatů (mykofenolát mínus období placeba) ve výsledku, upravený o výchozí hodnotu a účinky období.
Výchozí stav do 8 týdnů
Unified Batten Disease Rating Scale Behavior Subscale Change
Časové okno: Výchozí stav do 8 týdnů

Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) je klinické hodnocení specifické pro onemocnění. Závažnost nálady a chování byla měřena pomocí subškály chování UBDRS s rozsahem 0-55 s nulou indikující lepší výsledek.

Byl stanoven celkový účinek léčby - průměrný rozdíl ve změně dílčí škály chování (mykofenolát minus období placeba) ve výsledku, upravený o výchozí hodnotu a účinky období.
Výchozí stav do 8 týdnů
Unified Batten Disease Rating Scale Capability Subscale Change
Časové okno: Výchozí stav do 8 týdnů

Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) je klinické hodnocení specifické pro onemocnění. Závažnost schopností byla měřena pomocí subškály schopností UBDRS s rozsahem 0-14, přičemž vyšší skóre indikovalo lepší výsledek.

Byl stanoven celkový účinek léčby - průměrný rozdíl ve změně subškály schopnosti (mykofenolát minus období placeba) ve výsledku, upravený o výchozí hodnotu a účinky období.
Výchozí stav do 8 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Rochester

Spolupracovníci

Batten Disease Support and Research Assocation (BDSRA)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Erika F Augustine, MD, University of Rochester

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. července 2011

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. listopadu 2015

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. listopadu 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. července 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. července 2011

První zveřejněno (ODHAD)

21. července 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

21. května 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. května 2019

Naposledy ověřeno

1. května 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 3908

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Mykofenolát mofetil

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Serbia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit