Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Cellcept for behandling av juvenil neuronal ceroid lipofuscinose (JUMP)

7. mai 2019 oppdatert av: Erika Augustine, University of Rochester

Fase II, randomisert, placebokontrollert studie av sikkerheten og toleransen til mykofenolat hos barn med juvenil neuronal ceroid lipofuscinose

Hovedmålet med denne studien er å fastslå sikkerheten og toleransen ved kortvarig (8 uker) administrering av mykofenolatmofetil hos ambulerende barn med JNCL. Det sekundære målet er å samle foreløpige bevis for den kortsiktige (8 ukers) virkningen av mykofenolatmofetil på klinisk relevante egenskaper ved JNCL målt ved Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS), inkludert motoriske egenskaper, anfall, atferd, kognitiv og funksjonelle tiltak.

Finansieringskilde - FDA Office of Orphan Product Development (OOPD).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Juvenil Neuronal Ceroid Lipofuscinosis (JNCL) er en dødelig lidelse. For tiden er behandlingen symptomatisk. Dermed er det et reelt behov for å gripe inn og bremse utviklingen av denne sykdommen. Foreløpige data om genetisk knock-down av evnen til å montere en immunrespons hos cln3-knockout-mus støtter en strategi for behandling av JNCL med et immunsuppressivt middel. Mange legemidler med evnen til å undertrykke immunsystemet er steroide og anses som uegnet for langvarig administrering til barn. Mykofenolatmofetil (CellCept) brukes som et immunsuppressivt middel i allogene transplantasjoner hos pediatriske pasienter og er derfor godkjent av Food and Drug Administration (FDA) for pediatrisk bruk.

Studiedesignet er en dobbeltblind, randomisert, 22-ukers cross-over studie av mykofenolatmofetil vs. placebo. Etter en 4-ukers utvaskingsperiode vil forsøkspersonene gjennomgå blind overgang fra aktivt studiemedisin til placebo eller fra placebo til aktivt studiemedisin.

Forsøkspersoner og omsorgspersoner vil bli evaluert personlig i University of Rochester Batten Center (URBC) ved screening/baseline og i uke 8, 12 og 20. I tillegg vil forsøkspersonene bli evaluert av deres lokale kliniker som er et formalisert medlem av forskningsteamet. Slike kontakter vil finne sted i uke 2, 4, 14, 16, og eventuelle uplanlagte eller tidlige avslutningsbesøk. Det vil også være jevnlig telefonkontakt mellom URBC og den lokale klinikeren.

Vi har valgt den doseringen som for øyeblikket er godkjent av FDA for bruk hos barn som behandles for profylakse av nyretransplantasjonsavstøting.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 25 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • JNCL som bestemt av en karakteristisk klinisk presentasjon og bekreftende genetisk bevis.
  • Kan gå 10 fot uten hjelp utover det som kreves på grunn av synshemming.
  • Forsøkspersoner med lokal behandlende kliniker (barnelege eller nevrolog) som er villig til å gjennomføre studien i henhold til protokollen, god klinisk praksis og gjeldende forskrifter.
  • Forsøkspersoner med en forelder/verge som er villig til å følge dem til alle studiebesøk, overvåke etterlevelse av studiemedikamenter, og overvåke og rapportere til den lokale behandlende klinikeren/etterforskeren og URBCs etterforskningspersonell alle tegn på motgang.

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til å tolerere oral administrering av medisiner
  • Samtidig medisinsk tilstand, som etter oppfatning av den lokale behandlende klinikeren, foreldrene/foresatte eller URBC-studieutforskeren vil sette barnet i en større risiko enn akseptabelt fra: 1) reise med fly eller bil til URBC på fire ganger i løpet av 22 uker, 2) eksponering for mykofenolatmofetil ved protokolldefinerte doser i perioder opptil 8 uker.
  • Forventet manglende evne til barnet (fra etterforskeren, foreldre/foresatte eller URBC-studiepersonell) til å overholde strenghetene i protokollen.
  • Bruk av ikke-tillatte samtidige medisiner.
  • Administrering av immundempende medisiner
  • Anamnese med tidligere eksponering for mykofenolatmofetil
  • Anamnese med overfølsomhet overfor mykofenolatmofetil eller en hvilken som helst annen komponent i produktet
  • Historie med ærlig gastrointestinal blødning, sårdannelse eller melena
  • Antall hvite blodlegemer < 3000/μL, absolutt nøytrofiltall (ANC) < 1500/μL, hemoglobin < 10 g/dL, eller trombocytopeni <100 000/μL.
  • Unormal leverfunksjon (aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) eller bilirubin større enn 3 ganger øvre normalgrense)
  • Graviditet eller sårbarhet for å delta i seksuell omgang basert på rapport fra forelder/verge, vurdering fra den lokale behandlende klinikeren/etterforskeren eller vurdering fra URBC-studiepersonell.
  • Positiv tuberkulosetest
  • Vaksinasjoner er ikke oppdatert for alder i henhold til retningslinjer for Centers for Disease Control

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: CROSSOVER
  • Masking: FIDOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: Mykofenolatmofetil
Legemiddel: Mykofenolatmofetil
Væskedosen vil være individualisert, avhengig av pasientens vekt. Forsøkspersonene vil motta 50 % av måldosen (300 mg/m2/dose BID) i løpet av uke 0-uke 2, og deretter øke til full dose (600 mg/m2/dose BID) i uke 3, og fortsette med denne dosen gjennom uke 8. I tillegg, på grunn av risikoen for gastrointestinale forstyrrelser (blødning, magesår), vil barn også få profylaktisk Prilosec (Omeprazol) i løpet av studien, både under mykofenolat- og placebo-armen.
Andre navn:
  • Cellcept
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo væske
Legemiddel: Flytende placebo
Doseringen vil være individualisert, avhengig av pasientens vekt. Forsøkspersonene vil motta 50 % av måldosen (300 mg/m2/dose BID) i løpet av uke 0-uke 2, og deretter øke til full dose (600 mg/m2/dose BID) i uke 3, og fortsette med denne dosen gjennom uke 8. I tillegg, på grunn av risikoen for gastrointestinale forstyrrelser (blødning, magesår), vil barn også få profylaktisk Prilosec (omeprazol) i løpet av studien, både under mykofenolat- og placebo-armen.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tolerabilitet - Antall deltakere som fullførte hver arm på tildelt studiemedisinsdose
Tidsramme: Baseline til 8 uker
Det primære utfallsmålet er tolerabilitet, definert som fullføringen av 8 uker på den tildelte dosen av studiemedikamentet.
Baseline til 8 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Unified Batten Disease Rating Scale Physical Subscale Change
Tidsramme: Baseline til 8 uker

Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) er en sykdomsspesifikk klinisk vurdering. Motorisk svekkelse ble målt ved den fysiske subskalaen til UBDRS med et område på 0-112 med null som indikerer bedre resultat.

Den totale behandlingseffekten ble bestemt - gjennomsnittlig forskjell i fysisk subskalaendring (mykofenolat minus placeboperioder) i utfall, justert for baselineverdi og periodeeffekter.
Baseline til 8 uker
Unified Batten Disease Rating Scale Anfall Subscale Change
Tidsramme: Baseline til 8 uker

Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) er en sykdomsspesifikk klinisk vurdering. Alvorlighetsgraden av anfall ble målt ved anfallssubskalaen til UBDRS med et område på 0-54 med null som indikerer bedre utfall.

Den totale behandlingseffekten ble bestemt - gjennomsnittlig forskjell i anfallssubskalaendring (mykofenolat minus placeboperioder) i utfall, justert for baselineverdi og periodeeffekter.
Baseline til 8 uker
Unified Batten Disease Rating Scale Behavior Subscale Change
Tidsramme: Baseline til 8 uker

Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) er en sykdomsspesifikk klinisk vurdering. Humør og atferdsgrad ble målt ved atferdssubskalaen til UBDRS med et område på 0-55 med null som indikerer bedre resultat.

Den totale behandlingseffekten ble bestemt - gjennomsnittlig forskjell i atferdssubskalaendringer (mykofenolat minus placeboperioder) i utfall, justert for baselineverdi og periodeeffekter.
Baseline til 8 uker
Unified Batten Disease Rating Scale Capability Subscale Change
Tidsramme: Baseline til 8 uker

Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) er en sykdomsspesifikk klinisk vurdering. Kapabilitetsalvorlighetsgraden ble målt ved kapabilitetssubskalaen til UBDRS med et område på 0-14 med høyere score som indikerer bedre resultat.

Den totale behandlingseffekten ble bestemt - gjennomsnittlig forskjell i endring i evnesubskala (mykofenolat minus placeboperioder) i utfall, justert for baselineverdi og periodeeffekter.
Baseline til 8 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Rochester

Samarbeidspartnere

Batten Disease Support and Research Assocation (BDSRA)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Erika F Augustine, MD, University of Rochester

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juli 2011

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. november 2015

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. november 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. juli 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. juli 2011

Først lagt ut (ANSLAG)

21. juli 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

21. mai 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. mai 2019

Sist bekreftet

1. mai 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 3908

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere