Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Cellcept för behandling av juvenil neuronal ceroid lipofuscinosis (JUMP)

7 maj 2019 uppdaterad av: Erika Augustine, University of Rochester

Fas II, randomiserad, placebokontrollerad studie av mykofenolats säkerhet och tolerabilitet hos barn med juvenil neuronal ceroid lipofuscinos

Det primära syftet med denna studie är att fastställa säkerheten och tolerabiliteten för korttidsadministrering (8 veckor) av mykofenolatmofetil till ambulerande barn med JNCL. Det sekundära målet är att samla in preliminära bevis för den kortsiktiga (8 veckors) inverkan av mykofenolatmofetil på kliniskt relevanta egenskaper hos JNCL mätt med Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS), inklusive motoriska egenskaper, anfall, beteende, kognitiva och funktionella åtgärder.

Finansieringskälla-FDA Office of Orphan Product Development (OOPD).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Juvenil Neuronal Ceroid Lipofuscinosis (JNCL) är en dödlig sjukdom. För närvarande är behandlingen symptomatisk. Det finns alltså ett verkligt behov av att ingripa och bromsa utvecklingen av denna sjukdom. Preliminära data om genetisk nedbrytning av förmågan att skapa ett immunsvar hos cln3-knockout-möss stödjer en strategi för behandling av JNCL med ett immunsuppressivt medel. Många läkemedel med förmågan att undertrycka immunsystemet är steroida och anses olämpliga för långtidsadministrering till barn. Mykofenolatmofetil (CellCept) används som ett immunsuppressivt medel vid allogena transplantationer hos pediatriska patienter och är därför godkänt av Food and Drug Administration (FDA) för pediatrisk användning.

Studiens design är en dubbelblind, randomiserad, 22-veckors korsningsstudie av mykofenolatmofetil vs. placebo. Efter en 4-veckors tvättperiod kommer försökspersoner att genomgå en blind övergång från aktivt studieläkemedel till placebo eller från placebo till aktivt studieläkemedel.

Försökspersoner och vårdgivare kommer att utvärderas personligen i University of Rochester Batten Center (URBC) vid screening/baslinje och i veckorna 8, 12 och 20. Dessutom kommer försökspersoner att utvärderas av sin lokala läkare som är en formaliserad medlem av forskargruppen. Sådana kontakter kommer att ske vid vecka 2, 4, 14, 16 och alla oplanerade eller förtida avslutningsbesök. Det kommer också att finnas regelbunden telefonkontakt mellan URBC och den lokala läkaren.

Vi har valt den dos som för närvarande är godkänd av FDA för användning till barn som behandlas för profylax av avstötning av njurtransplantat.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

19

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • New York
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
        • University of Rochester

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 25 år (VUXEN, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • JNCL som bestäms av en karakteristisk klinisk presentation och bekräftande genetiska bevis.
  • Kan gå 10 fot utan hjälp utöver vad som krävs på grund av synnedsättning.
  • Försökspersoner med lokal behandlande läkare (barnläkare eller neurolog) som är villig att genomföra prövningen enligt protokollet, god klinisk praxis och tillämpliga bestämmelser.
  • Försökspersoner med en förälder/vårdnadshavare som är villig att följa med dem till alla studiebesök, övervaka efterlevnaden av studieläkemedel och övervaka och rapportera till den lokala behandlande läkaren/utredaren och URBC:s utredande personal om alla tecken på motgångar.

Exklusions kriterier:

  • Oförmåga att tolerera oral administrering av mediciner
  • Samtidigt medicinskt tillstånd, som enligt den lokala behandlande läkaren, föräldern/vårdnadshavarna eller URBC-studiens utredare skulle utsätta barnet för en större risk än acceptabelt från: 1) resa med flyg eller bil till URBC fyra tillfällen under loppet av 22 veckor, 2) exponering för mykofenolatmofetil vid protokolldefinierade doser under perioder upp till 8 veckor.
  • Förväntad oförmåga hos barnet (från utredarens, förälderns/vårdnadshavarens eller URBC-studiepersonalens sida) att följa protokollets strikta krav.
  • Användning av otillåtna samtidiga läkemedel.
  • Administrering av immunsuppressiva läkemedel
  • Historik om tidigare exponering för mykofenolatmofetil
  • Tidigare överkänslighet mot mykofenolatmofetil eller någon annan komponent i produkten
  • Historik med uppriktig gastrointestinal blödning, sår eller melena
  • Antal vita blodkroppar < 3000/μL, absolut neutrofilantal (ANC) < 1500/μL, hemoglobin < 10g/dL eller trombocytopeni <100 000/μL.
  • Onormal leverfunktion (aspartataminotransferas (AST) eller alaninaminotransferas (ALT) eller bilirubin större än 3 gånger den övre normalgränsen)
  • Graviditet eller sårbarhet för sexuellt umgänge baserat på rapport från förälder/vårdnadshavare, bedömning av den lokala behandlande läkaren/utredaren eller bedömning av URBC-studiepersonalen.
  • Positivt tuberkulostest
  • Immuniseringar som inte är uppdaterade för ålder enligt Centers for Disease Controls riktlinjer

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: CROSSOVER
  • Maskning: FYRDUBBLA

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: Mykofenolatmofetil
Läkemedel: Mykofenolatmofetil
Den flytande dosen kommer att vara individualiserad, beroende på patientens vikt. Försökspersonerna kommer att få 50 % av måldosen (300 mg/m2/dos två gånger dagligen) under vecka 0-vecka 2, och sedan öka till hela dosen (600 mg/m2/dos två gånger dagligen) i vecka 3, fortsätt med denna dos till och med vecka 8. På grund av risken för gastrointestinala störningar (blödning, sår) kommer barn dessutom att få profylaktisk Prilosec (Omeprazol) under hela studien, under både mykofenolat- och placeboarmen.
Andra namn:
  • Cellcept
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo vätska
Läkemedel: Flytande placebo
Doseringen kommer att vara individualiserad, beroende på patientens vikt. Försökspersonerna kommer att få 50 % av måldosen (300 mg/m2/dos två gånger dagligen) under vecka 0-vecka 2, och sedan öka till hela dosen (600 mg/m2/dos två gånger dagligen) i vecka 3, fortsätt med denna dos till och med vecka 8. På grund av risken för gastrointestinala störningar (blödning, sår) kommer barn dessutom att få profylaktisk Prilosec (omeprazol) under hela studien, under både mykofenolat- och placeboarmen.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tolerabilitet - Antal deltagare som fullföljde varje arm på tilldelad studieläkemedelsdos
Tidsram: Baslinje till 8 veckor
Det primära utfallsmåttet är tolerabilitet, definierat som fullbordandet av 8 veckor på den tilldelade dosen av studieläkemedlet.
Baslinje till 8 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Unified Batten Disease Rating Scale Physical Subscale Change
Tidsram: Baslinje till 8 veckor

Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) är en sjukdomsspecifik klinisk bedömning. Motorisk funktionsnedsättning mättes med den fysiska subskalan av UBDRS med ett intervall på 0-112 med noll som indikerar bättre resultat.

Den totala behandlingseffekten bestämdes - medelskillnad i fysisk subskalaförändring (mykofenolat minus placeboperioder) i utfall, justerat för baslinjevärde och periodeffekter.
Baslinje till 8 veckor
Unified Batten Disease Rating Scale Anfall Subscale Change
Tidsram: Baslinje till 8 veckor

Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) är en sjukdomsspecifik klinisk bedömning. Anfallsgraden mättes med anfallssubskalan av UBDRS med ett intervall på 0-54 med noll som indikerar bättre resultat.

Den totala behandlingseffekten bestämdes - medelskillnad i anfallssubskalaförändring (mykofenolat minus placeboperioder) i utfall, justerat för baslinjevärde och periodeffekter.
Baslinje till 8 veckor
Unified Batten Disease Rating Scale Behavior Subscale Change
Tidsram: Baslinje till 8 veckor

Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) är en sjukdomsspecifik klinisk bedömning. Humör och svårighetsgrad av beteende mättes med beteendesubskalan för UBDRS med ett intervall på 0-55 med noll som indikerar bättre resultat.

Den totala behandlingseffekten bestämdes - medelskillnad i beteendesubskalaförändring (mykofenolat minus placeboperioder) i utfall, justerat för baslinjevärde och periodeffekter.
Baslinje till 8 veckor
Unified Batten Disease Rating Skalkapacitet Subscale Change
Tidsram: Baslinje till 8 veckor

Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) är en sjukdomsspecifik klinisk bedömning. Förmågans svårighetsgrad mättes med kapacitetssubskalan för UBDRS med ett intervall på 0-14 med högre poäng som indikerar bättre resultat.

Den totala behandlingseffekten bestämdes - medelskillnad i förmågassubskalaförändring (mykofenolat minus placeboperioder) i utfall, justerat för baslinjevärde och periodeffekter.
Baslinje till 8 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Rochester

Samarbetspartners

Batten Disease Support and Research Assocation (BDSRA)

Utredare

  • Huvudutredare: Erika F Augustine, MD, University of Rochester

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juli 2011

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 november 2015

Avslutad studie (FAKTISK)

1 november 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 juli 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 juli 2011

Första postat (UPPSKATTA)

21 juli 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

21 maj 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 maj 2019

Senast verifierad

1 maj 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 3908

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Juvenil Neuronal Ceroid Lipofuscinosis

Kliniska prövningar på Mykofenolatmofetil

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Estonia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera