Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Cellcept nuorten neuronaalisen seroidilipofuskinoosin hoitoon (JUMP)

tiistai 7. toukokuuta 2019 päivittänyt: Erika Augustine, University of Rochester

Vaihe II, satunnaistettu, lumekontrolloitu koe mykofenolaatin turvallisuudesta ja siedettävyydestä lapsilla, joilla on nuorten neuronaalinen seroidilipofuskinoosi

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on selvittää mykofenolaattimofetiilin lyhytaikaisen (8 viikkoa) annon turvallisuus ja siedettävyys ambulatorisilla lapsilla, joilla on JNCL. Toissijainen tavoite on kerätä alustavaa näyttöä mykofenolaattimofetiilin lyhytaikaisesta (8 viikon) vaikutuksesta JNCL:n kliinisesti merkittäviin piirteisiin mitattuna Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) -asteikolla, mukaan lukien motoriset ominaisuudet, kohtaukset, käyttäytyminen, kognitiiviset ja toiminnalliset toimenpiteet.

Rahoituslähde: FDA Office of Orphan Product Development (OOPD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Nuorten neuronaalinen seroidilipofuskinoosi (JNCL) on kuolemaan johtava sairaus. Tällä hetkellä hoito on oireenmukaista. Siksi on todellinen tarve puuttua asiaan ja hidastaa tämän taudin etenemistä. Alustavat tiedot immuunivasteen muodostamiskyvyn geneettisestä tuhoutumisesta cln3-knockout-hiirillä tukevat strategiaa JNCL:n hoitamiseksi immunosuppressiivisella aineella. Monet lääkkeet, joilla on kyky heikentää immuunijärjestelmää, ovat steroideja, eikä niiden katsota sovellu pitkäaikaiseen antamiseen lapsille. Mykofenolaattimofetiilia (CellCept) käytetään immunosuppressiivisena aineena allogeenisissa siirroissa lapsipotilailla, ja siksi Food and Drug Administration (FDA) on hyväksynyt sen lasten käyttöön.

Tutkimussuunnitelma on kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, 22 viikkoa kestävä mykofenolaattimofetiili vs. lumelääketutkimus. 4 viikon huuhtoutumisjakson jälkeen koehenkilöt läpikäyvät sokkoutumisen aktiivisesta tutkimuslääkkeestä lumelääkkeeseen tai lumelääkkeestä aktiiviseen tutkimuslääkkeeseen.

Koehenkilöt ja hoitajat arvioidaan henkilökohtaisesti Rochester Batten Centerissä (URBC) seulonnassa/perustilanteessa ja viikolla 8, 12 ja 20. Lisäksi paikallinen kliinikko, joka on tutkimusryhmän virallinen jäsen, arvioi koehenkilöt. Tällaisia ​​yhteydenottoja esiintyy viikoilla 2, 4, 14, 16 ja mahdollisilla suunnittelemattomilla tai ennenaikaisesti päättyvillä vierailuilla. URBC:n ja paikallisen lääkärin välillä on myös säännöllinen puhelinyhteys.

Olemme valinneet FDA:n tällä hetkellä hyväksymän annoksen lapsille, joita hoidetaan munuaissiirteen hylkimisreaktion ennaltaehkäisyyn.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

19

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • New York
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 25 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • JNCL määritettynä tyypillisen kliinisen esityksen ja vahvistavan geneettisen näytön perusteella.
  • Pystyy kävelemään 10 jalkaa ilman apua enemmän kuin mitä tarvitaan näön heikkenemisen vuoksi.
  • Koehenkilöt paikallisen hoitavan kliinikon (lastenlääkäri tai neurologi) kanssa, jotka ovat valmiita suorittamaan tutkimuksen protokollan, hyvän kliinisen käytännön ja sovellettavien määräysten mukaisesti.
  • Koehenkilöt, joiden vanhempi/laillinen huoltaja on valmis seuraamaan heitä kaikille tutkimuskäynneille, valvomaan tutkimuslääkkeiden noudattamista sekä seuraamaan ja raportoimaan paikalliselle hoitavalle lääkärille/tutkijalle ja URBC:n tutkintahenkilöstölle kaikista vastoinkäymisistä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Kyvyttömyys sietää lääkkeiden suun kautta antamista
  • Samanaikainen sairaus, joka paikallisen hoitavan lääkärin, vanhemman/huoltajan tai URBC-tutkimuksen tutkijan mielestä asettaisi lapselle hyväksyttävää riskiä: 1) matkustaminen lentokoneella tai autolla URBC:hen neljä kertaa 22 viikon aikana, 2) altistuminen mykofenolaattimofetiilille protokollan määritellyillä annoksilla enintään 8 viikon ajan.
  • Lapsen odotettu kyvyttömyys (tutkijan, vanhemman/huoltajan tai URBC-tutkimushenkilöstön puolelta) noudattaa protokollan vaatimuksia.
  • Kiellettyjen samanaikaisten lääkkeiden käyttö.
  • Immunosuppressiivisten lääkkeiden antaminen
  • Aikaisempi mykofenolaattimofetiilille altistuminen
  • Aiempi yliherkkyys mykofenolaattimofetiilille tai jollekin muulle valmisteen aineosalle
  • Aiemmin ollut avoin maha-suolikanavan verenvuoto, haavauma tai melena
  • Valkosolujen määrä < 3000/μl, absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) < 1500/μL, hemoglobiini < 10g/dl tai trombosytopenia <100 000/μl.
  • Epänormaali maksan toiminta (aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai bilirubiini on yli 3 kertaa normaalin yläraja)
  • Raskaus tai haavoittuvuus seksuaaliseen kanssakäymiseen vanhemman/huoltajan raportin, paikallisen hoitavan lääkärin/tutkijan tai URBC-tutkimuksen henkilökunnan arvion perusteella.
  • Positiivinen tuberkuloositesti
  • Rokotukset eivät ole ajan tasalla iän suhteen Centers for Disease Control -ohjeiden mukaan

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RISTO
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
ACTIVE_COMPARATOR: Mykofenolaattimofetiili
Lääke: Mykofenolaattimofetiili
Nesteannos on yksilöllinen potilaan painon mukaan. Koehenkilöt saavat 50 % tavoiteannoksesta (300 mg/m2/annos kahdesti vuorokaudessa) viikoilla 0–2, minkä jälkeen annokset nostetaan täyteen annokseen (600 mg/m2/annos BID) viikolla 3 ja jatketaan tällä annoksella viikkoon 8 asti. Lisäksi ruoansulatuskanavan häiriöiden (verenvuoto, haavauma) riskin vuoksi lapset saavat myös profylaktista Prilosec-lääkettä (omepratsolia) tutkimuksen ajan sekä mykofenolaatti- että lumeryhmässä.
Muut nimet:
  • Cellcept
PLACEBO_COMPARATOR: Nestemäinen plasebo
Lääke: Nestemäinen placebo
Annostus määräytyy yksilöllisesti potilaan painon mukaan. Koehenkilöt saavat 50 % tavoiteannoksesta (300 mg/m2/annos kahdesti vuorokaudessa) viikoilla 0–2, minkä jälkeen annokset nostetaan täyteen annokseen (600 mg/m2/annos BID) viikolla 3 ja jatketaan tällä annoksella viikkoon 8 asti. Lisäksi ruoansulatuskanavan häiriöiden (verenvuoto, haavauma) riskin vuoksi lapset saavat myös profylaktista Prilosec-valmistetta (omepratsolia) tutkimuksen ajan sekä mykofenolaatti- että lumeryhmässä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Siedettävyys – niiden osallistujien määrä, jotka suorittivat jokaisen käden määrätyllä tutkimuslääkeannoksella
Aikaikkuna: Perustaso 8 viikkoon
Ensisijainen tulosmitta on siedettävyys, joka määritellään 8 viikon kuluttua määrätyllä tutkimuslääkkeen annoksella.
Perustaso 8 viikkoon

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Unified Battenin taudin luokitusasteikon fyysinen ala-asteikon muutos
Aikaikkuna: Perustaso 8 viikkoon

Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) on sairauskohtainen kliininen arviointi. Motorinen vajaatoiminta mitattiin UBDRS:n fysikaalisella alaskaalalla alueella 0-112 ja nolla osoitti parempaa lopputulosta.

Hoidon kokonaisvaikutus määritettiin - keskimääräinen ero fysikaalisen ala-asteikon muutoksissa (mykofenolaatti miinus lumelääkejaksot) tuloksessa, mukautettuna lähtötilanteen arvoon ja jaksovaikutuksiin.
Perustaso 8 viikkoon
Unified Battenin taudin arviointiasteikon kohtauksen ala-asteikon muutos
Aikaikkuna: Perustaso 8 viikkoon

Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) on sairauskohtainen kliininen arviointi. Kohtauksen vakavuus mitattiin UBDRS:n kohtausten ala-asteikolla alueella 0-54, ja nolla osoitti parempaa lopputulosta.

Hoidon kokonaisvaikutus määritettiin - keskimääräinen ero kohtausten ala-asteikon muutoksissa (mykofenolaatti miinus lumelääkejaksot) tuloksissa, mukautettuna lähtötilanteen arvoon ja jakson vaikutuksiin.
Perustaso 8 viikkoon
Unified Batten Disease Rating Scale Behavior Alascale Change
Aikaikkuna: Perustaso 8 viikkoon

Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) on sairauskohtainen kliininen arviointi. Mielialan ja käyttäytymisen vakavuus mitattiin UBDRS:n käyttäytymisen ala-asteikolla välillä 0-55, ja nolla osoitti parempaa lopputulosta.

Hoidon kokonaisvaikutus määritettiin - keskimääräinen ero käyttäytymisen ala-asteikon muutoksissa (mykofenolaatti miinus lumelääkejaksot) tuloksessa, mukautettuna lähtötilanteen arvoon ja ajanjakson vaikutuksiin.
Perustaso 8 viikkoon
Unified Batten Disease Rating Scale Capability -aliasteikon muutos
Aikaikkuna: Perustaso 8 viikkoon

Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) on sairauskohtainen kliininen arviointi. Kykyjen vakavuus mitattiin UBDRS:n kyvykkyysala-asteikolla alueella 0–14, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa lopputulosta.

Hoidon kokonaisvaikutus määritettiin - keskimääräinen ero kyvyn ala-asteikon muutoksissa (mykofenolaatti miinus lumelääkejaksot) tuloksessa, mukautettuna lähtötilanteen arvoon ja ajanjakson vaikutuksiin.
Perustaso 8 viikkoon

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Rochester

Yhteistyökumppanit

Batten Disease Support and Research Assocation (BDSRA)

Tutkijat

  • Päätutkija: Erika F Augustine, MD, University of Rochester

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. heinäkuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Sunnuntai 1. marraskuuta 2015

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Sunnuntai 1. marraskuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 5. heinäkuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. heinäkuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Torstai 21. heinäkuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Tiistai 21. toukokuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 7. toukokuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. toukokuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 3908

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa