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若年性ニューロンセロイドリポフスチン症の治療のためのセルセプト (JUMP)

2019年5月7日 更新者：Erika Augustine、University of Rochester

若年性ニューロンセロイドリポフスチン症の小児におけるミコフェノール酸の安全性と忍容性に関する第II相無作為化プラセボ対照試験

この試験の主な目的は、JNCL の歩行可能な小児におけるミコフェノール酸モフェチルの短期 (8 週間) 投与の安全性と忍容性を確立することです。 第 2 の目的は、運動機能、発作、行動、認知機能、認知機能を含む統合バッテン病評価尺度 (UBDRS) によって測定される、JNCL の臨床的に関連する機能に対するミコフェノール酸モフェチルの短期的 (8 週間) の影響の予備的な証拠を収集することです。機能対策。

資金源 - FDA オーファン製品開発局 (OOPD)。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

若年性神経セロイド リポフスチン症 (JNCL) は、致命的な疾患です。 現在の治療は対症療法です。 したがって、介入してこの病気の進行を遅らせることが本当に必要です。 cln3 ノックアウト マウスで免疫応答を開始する能力の遺伝子ノックダウンに関する予備データは、JNCL を免疫抑制剤で治療するための戦略を支持しています。 免疫系を抑制する能力を持つ多くの薬はステロイド性であり、子供への長期投与には適していないと考えられています. ミコフェノール酸モフェチル (CellCept) は、小児患者の同種移植における免疫抑制剤として使用されているため、食品医薬品局 (FDA) によって小児への使用が承認されています。

研究デザインは、ミコフェノール酸モフェチルとプラセボの二重盲検無作為化 22 週間クロスオーバー研究です。 4週間のウォッシュアウト期間の後、被験者は、アクティブな治験薬からプラセボへ、またはプラセボからアクティブな治験薬への盲検クロスオーバーを受けます。

被験者と介護者は、スクリーニング/ベースライン時、および8、12、および20週目に、ロチェスター大学バッテンセンター（URBC）で直接評価されます。 さらに、被験者は、研究チームの正式なメンバーである地元の臨床医によって評価されます。 このような接触は、2、4、14、16 週目、および予定外または早期終了の訪問時に行われます。 また、URBC と地元の臨床医との間で定期的に電話連絡が行われます。

我々は、腎移植拒絶反応の予防のために治療を受けている小児に使用するために現在FDAが承認している投与量を選択しました.

研究の種類

介入

入学 (実際)

19

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • New York
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
        • University of Rochester

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年～25年 (アダルト、子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -特徴的な臨床症状および確認的な遺伝的証拠によって決定されるJNCL。
  • 視力障害のため、必要以上の補助なしで 10 フィート歩くことができる。
  • -地元の治療臨床医（小児科医または神経科医）が治験を実施することをいとわない被験者 プロトコル、優れた臨床実践、および適用される規制に従って。
  • -すべての治験訪問に同行し、治験薬のコンプライアンスを監督し、地元の治療臨床医/治験責任医師およびURBC治験担当者に逆境の兆候を監視および報告することをいとわない親/法定後見人がいる被験者。

除外基準:

  • 薬物の経口投与に耐えられない
  • -付随する病状、地元の治療臨床医、親/保護者、またはURBC研究調査員の意見では、子供を次の許容リスクよりも大きくする：1）飛行機または車でURBCに旅行する22 週間の間に 4 回、2) プロトコルで定義された用量で最大 8 週間のミコフェノール酸モフェチルへの曝露。
  • -子供が（治験責任医師、親/保護者、またはURBC研究担当者の一部として）プロトコルの厳格さを順守できないと予想される..
  • 許可されていない併用薬の使用。
  • 免疫抑制剤の投与
  • ミコフェノール酸モフェチルへの以前の暴露歴
  • -ミコフェノール酸モフェチル、または製品の他の成分に対する過敏症の病歴
  • 明らかな消化管出血、潰瘍、またはメレナの病歴
  • 白血球数 < 3000/μL、絶対好中球数 (ANC) < 1500/μL、ヘモグロビン < 10g/dL、または血小板減少 < 100,000/μL。
  • -異常な肝機能（アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）またはアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）または正常の上限の3倍を超えるビリルビン）
  • -親/保護者の報告、地元の治療臨床医/調査官の判断、またはURBC研究担当者の判断に基づく妊娠または性交への脆弱性。
  • 結核検査陽性
  • Centers for Disease Controlのガイドラインによると、予防接種は年齢に応じて最新ではありません

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー
  • マスキング：四重

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
ACTIVE_COMPARATOR：ミコフェノール酸モフェチル
薬：ミコフェノール酸モフェチル
液体の投与量は、被験者の体重に応じて個別化されます。 被験者は、0週目から2週目の間に目標用量（300mg / m2 /用量BID）の50％を受け取り、その後、3週目に最大用量（600mg / m2 /用量BID）まで増やし、この用量を8週目まで続けます。さらに、胃腸障害（出血、潰瘍）のリスクがあるため、ミコフェノール酸群とプラセボ群の両方で、研究期間中、子供には予防薬プリロセック（オメプラゾール）も投与されます。
他の名前：
  • セルセプト
PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ液
薬：液体プラセボ
投与量は、被験者の体重に応じて個別化されます。 被験者は、0週目から2週目の間に目標用量（300mg / m2 /用量BID）の50％を受け取り、その後、3週目に最大用量（600mg / m2 /用量BID）まで増やし、この用量を8週目まで続けます。さらに、胃腸障害（出血、潰瘍）のリスクがあるため、研究期間中、ミコフェノール酸群とプラセボ群の両方で、予防薬プリロセック（オメプラゾール）も投与されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
忍容性 - 割り当てられた治験薬用量で各アームを完了した参加者の数
時間枠：ベースラインから8週間
主要な結果の尺度は忍容性であり、割り当てられた治験薬の投与量で8週間の完了として定義されます。
ベースラインから8週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
統一バテン病評価尺度 物理的下位尺度の変化
時間枠：ベースラインから8週間

Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) は、疾患固有の臨床評価です。 運動障害は、UBDRS の物理的サブスケールによって測定され、範囲は 0 から 112 で、0 はより良い結果を示します。

全体的な治療効果が決定されました - ベースライン値と期間効果で調整された、結果における身体的サブスケール変化の平均差 (ミコフェノール酸からプラセボ期間を差し引いたもの)。
ベースラインから8週間
統一バテン病評価尺度 発作サブスケールの変化
時間枠：ベースラインから8週間

Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) は、疾患固有の臨床評価です。 発作の重症度は、UBDRS の発作サブスケールによって 0 ～ 54 の範囲で測定され、0 はより良い結果を示します。

全体的な治療効果が決定されました - ベースライン値と期間効果で調整された、結果の発作サブスケール変化の平均差 (ミコフェノール酸からプラセボ期間を差し引いたもの)。
ベースラインから8週間
ユニファイド バテン病評価尺度の動作 サブスケールの変更
時間枠：ベースラインから8週間

Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) は、疾患固有の臨床評価です。 気分および行動の重症度は、0 ～ 55 の範囲の UBDRS の行動サブスケールによって測定され、0 はより良い結果を示します。

全体的な治療効果が決定されました - ベースライン値と期間効果について調整された、結果における行動サブスケール変化の平均差 (ミコフェノール酸からプラセボ期間を差し引いたもの)。
ベースラインから8週間
統一バッテン病評価スケール 能力サブスケール変更
時間枠：ベースラインから8週間

Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) は、疾患固有の臨床評価です。 能力の重大度は、0 ～ 14 の範囲の UBDRS の能力サブスケールによって測定され、スコアが高いほど転帰が良好であることを示します。

全体的な治療効果が決定されました - ベースライン値と期間効果で調整された、結果における能力サブスケール変化（ミコフェノール酸マイナスプラセボ期間）の平均差。
ベースラインから8週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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University of Rochester

協力者

Batten Disease Support and Research Assocation (BDSRA)

捜査官

  • 主任研究者：Erika F Augustine, MD、University of Rochester

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2011年7月1日

一次修了 (実際)

2015年11月1日

研究の完了 (実際)

2015年11月1日

試験登録日

最初に提出

2011年7月5日

QC基準を満たした最初の提出物

2011年7月19日

最初の投稿 (見積もり)

2011年7月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年5月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年5月7日

最終確認日

2019年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 3908

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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