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Cellcept zur Behandlung der juvenilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (JUMP)

7. Mai 2019 aktualisiert von: Erika Augustine, University of Rochester

Phase II, randomisierte, Placebo-kontrollierte Studie zur Sicherheit und Verträglichkeit von Mycophenolat bei Kindern mit juveniler neuronaler Ceroid-Lipofuszinose

Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, die Sicherheit und Verträglichkeit einer kurzzeitigen (8 Wochen) Verabreichung von Mycophenolatmofetil bei ambulanten Kindern mit JNCL festzustellen. Das sekundäre Ziel besteht darin, vorläufige Beweise für die kurzfristige (8 Wochen) Wirkung von Mycophenolatmofetil auf klinisch relevante Merkmale von JNCL zu sammeln, gemessen anhand der Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS), einschließlich motorischer Merkmale, Anfälle, Verhalten, kognitiver und funktionale Maßnahmen.

Finanzierungsquelle – FDA Office of Orphan Product Development (OOPD).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die juvenile neuronale Ceroid-Lipofuszinose (JNCL) ist eine tödliche Erkrankung. Derzeit ist die Behandlung symptomatisch. Daher besteht ein echter Bedarf, einzugreifen und das Fortschreiten dieser Krankheit zu verlangsamen. Vorläufige Daten zum genetischen Knock-down der Fähigkeit, eine Immunantwort in cln3-Knockout-Mäusen aufzubauen, unterstützen eine Strategie zur Behandlung von JNCL mit einem immunsuppressiven Mittel. Viele Medikamente mit der Fähigkeit, das Immunsystem zu unterdrücken, sind steroidal und gelten als ungeeignet für die langfristige Verabreichung an Kinder. Mycophenolatmofetil (CellCept) wird als Immunsuppressivum bei allogenen Transplantationen bei pädiatrischen Patienten eingesetzt und ist daher von der Food and Drug Administration (FDA) für die pädiatrische Anwendung zugelassen.

Das Studiendesign ist eine doppelblinde, randomisierte, 22-wöchige Crossover-Studie mit Mycophenolatmofetil vs. Placebo. Nach einer 4-wöchigen Auswaschphase werden die Probanden einem verblindeten Crossover vom aktiven Studienmedikament zum Placebo oder vom Placebo zum aktiven Studienmedikament unterzogen.

Probanden und Betreuer werden persönlich im Batten Center der University of Rochester (URBC) beim Screening/Ausgangswert und in den Wochen 8, 12 und 20 untersucht. Darüber hinaus werden die Probanden von ihrem örtlichen Kliniker bewertet, der ein formalisiertes Mitglied des Forschungsteams ist. Solche Kontakte werden in den Wochen 2, 4, 14, 16 und bei allen außerplanmäßigen oder vorzeitigen Terminierungsbesuchen stattfinden. Es wird auch einen regelmäßigen telefonischen Kontakt zwischen dem URBC und dem örtlichen Kliniker geben.

Wir haben die Dosierung ausgewählt, die derzeit von der FDA für die Anwendung bei Kindern zugelassen ist, die zur Prophylaxe einer Nierentransplantatabstoßung behandelt werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

19

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 25 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • JNCL, bestimmt durch ein charakteristisches klinisches Erscheinungsbild und bestätigende genetische Beweise.
  • In der Lage, 10 Fuß ohne Hilfe zu gehen, die über die Sehbehinderung hinausgeht.
  • Probanden mit örtlichem behandelndem Kliniker (Kinderarzt oder Neurologe), der bereit ist, die Studie gemäß dem Protokoll, der guten klinischen Praxis und den geltenden Vorschriften durchzuführen.
  • Probanden mit einem Elternteil/Erziehungsberechtigten, der bereit ist, sie zu allen Studienbesuchen zu begleiten, die Einhaltung der Studienmedikation zu überwachen und alle Anzeichen von Widrigkeiten zu überwachen und dem behandelnden Kliniker/Prüfer vor Ort und dem URBC-Untersuchungspersonal zu melden.

Ausschlusskriterien:

  • Unfähigkeit, die orale Verabreichung von Medikamenten zu tolerieren
  • Begleiterkrankungen, die nach Ansicht des behandelnden Arztes vor Ort, der Eltern/Erziehungsberechtigten oder des Prüfarztes der URBC-Studie das Kind einem größeren als akzeptablen Risiko aussetzen würden durch: 1) Reisen mit dem Flugzeug oder Auto zum URBC viermal im Verlauf von 22 Wochen, 2) Exposition gegenüber Mycophenolatmofetil in protokolldefinierten Dosierungen für Zeiträume von bis zu 8 Wochen.
  • Voraussichtliche Unfähigkeit des Kindes (auf Seiten des Prüfarztes, der Eltern/Erziehungsberechtigten oder des URBC-Studienpersonals), die Anforderungen des Protokolls zu erfüllen.
  • Verwendung von nicht zugelassenen Begleitmedikationen.
  • Verabreichung von immunsuppressiven Medikamenten
  • Vorgeschichte einer früheren Exposition gegenüber Mycophenolatmofetil
  • Vorgeschichte einer Überempfindlichkeit gegen Mycophenolatmofetil oder einen anderen Bestandteil des Produkts
  • Vorgeschichte offener gastrointestinaler Blutungen, Ulzerationen oder Meläna
  • Leukozytenzahl < 3000/μl, absolute Neutrophilenzahl (ANC) < 1500/μl, Hämoglobin < 10 g/dl oder Thrombozytopenie < 100.000/μl.
  • Abnormale Leberfunktion (Aspartat-Aminotransferase (AST) oder Alanin-Aminotransferase (ALT) oder Bilirubin größer als das 3-fache der Obergrenze des Normalwerts)
  • Schwangerschaft oder Anfälligkeit für Geschlechtsverkehr basierend auf dem Bericht des Elternteils/Erziehungsberechtigten, der Beurteilung des behandelnden Arztes/Untersuchers vor Ort oder der Beurteilung des URBC-Studienpersonals.
  • Positiver Tuberkulose-Test
  • Impfungen, die gemäß den Richtlinien der Centers for Disease Control für das Alter nicht aktuell sind

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: ÜBERQUERUNG
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
ACTIVE_COMPARATOR: Mycophenolatmofetil
Arzneimittel: Mycophenolatmofetil
Die Flüssigkeitsdosierung wird individuell angepasst und hängt vom Gewicht des Probanden ab. Die Probanden erhalten 50 % der Zieldosis (300 mg/m2/Dosis BID) in Woche 0 bis Woche 2, erhöhen dann in Woche 3 auf die volle Dosis (600 mg/m2/Dosis BID) und setzen diese Dosis bis Woche 8 fort. Aufgrund des Risikos von Magen-Darm-Störungen (Blutungen, Geschwüre) erhalten die Kinder außerdem prophylaktisch Prilosec (Omeprazol) für die Dauer der Studie sowohl im Mycophenolat- als auch im Placebo-Arm.
Andere Namen:
  • Cellcept
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo-Flüssigkeit
Arzneimittel: Flüssiges Placebo
Die Dosierung wird individuell angepasst und hängt vom Gewicht des Patienten ab. Die Probanden erhalten 50 % der Zieldosis (300 mg/m2/Dosis BID) in Woche 0 bis Woche 2, erhöhen dann in Woche 3 auf die volle Dosis (600 mg/m2/Dosis BID) und setzen diese Dosis bis Woche 8 fort. Aufgrund des Risikos von Magen-Darm-Störungen (Blutungen, Geschwüre) erhalten die Kinder außerdem prophylaktisch Prilosec (Omeprazol) für die Dauer der Studie sowohl im Mycophenolat- als auch im Placebo-Arm.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verträglichkeit – Anzahl der Teilnehmer, die jeden Arm mit der zugewiesenen Dosis des Studienmedikaments abgeschlossen haben
Zeitfenster: Baseline bis 8 Wochen
Das primäre Ergebniskriterium ist die Verträglichkeit, definiert als das Ende von 8 Wochen mit der zugewiesenen Dosierung des Studienmedikaments.
Baseline bis 8 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Unified Batten Disease Rating Scale Physische Subskalenänderung
Zeitfenster: Baseline bis 8 Wochen

Die Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) ist eine krankheitsspezifische klinische Bewertung. Die motorische Beeinträchtigung wurde anhand der körperlichen Subskala des UBDRS mit einem Bereich von 0-112 gemessen, wobei null ein besseres Ergebnis anzeigt.

Der Gesamtbehandlungseffekt wurde bestimmt – mittlerer Unterschied in der Änderung der körperlichen Subskala (Mycophenolat minus Placebo-Perioden) im Ergebnis, bereinigt um den Ausgangswert und Periodeneffekte.
Baseline bis 8 Wochen
Unified Batten Disease Rating Scale Anfallssubskala Änderung
Zeitfenster: Baseline bis 8 Wochen

Die Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) ist eine krankheitsspezifische klinische Bewertung. Die Schwere der Anfälle wurde anhand der Anfalls-Subskala des UBDRS mit einem Bereich von 0–54 gemessen, wobei null ein besseres Ergebnis anzeigt.

Der Gesamtbehandlungseffekt wurde bestimmt – mittlerer Unterschied in der Veränderung der Anfalls-Subskala (Mycophenolat minus Placebo-Perioden) im Ergebnis, adjustiert für Ausgangswert und Periodeneffekte.
Baseline bis 8 Wochen
Unified Batten Disease Rating Scale Behavior Subscale Change
Zeitfenster: Baseline bis 8 Wochen

Die Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) ist eine krankheitsspezifische klinische Bewertung. Die Schwere der Stimmung und des Verhaltens wurde anhand der Verhaltens-Subskala des UBDRS mit einem Bereich von 0-55 gemessen, wobei null ein besseres Ergebnis anzeigt.

Der Gesamtbehandlungseffekt wurde bestimmt – mittlerer Unterschied in der Änderung der Verhaltenssubskala (Mycophenolat minus Placebo-Perioden) im Ergebnis, bereinigt um den Ausgangswert und Periodeneffekte.
Baseline bis 8 Wochen
Unified Batten Disease Rating Scale Capability Subscale Change
Zeitfenster: Baseline bis 8 Wochen

Die Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) ist eine krankheitsspezifische klinische Bewertung. Der Schweregrad der Fähigkeit wurde anhand der Fähigkeits-Subskala des UBDRS mit einem Bereich von 0-14 gemessen, wobei höhere Werte ein besseres Ergebnis anzeigen.

Der Gesamtbehandlungseffekt wurde bestimmt – mittlerer Unterschied in der Änderung der Fähigkeits-Subskala (Mycophenolat minus Placebo-Perioden) im Ergebnis, bereinigt um den Ausgangswert und Periodeneffekte.
Baseline bis 8 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Rochester

Mitarbeiter

Batten Disease Support and Research Assocation (BDSRA)

Ermittler

  • Hauptermittler: Erika F Augustine, MD, University of Rochester

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juli 2011

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. November 2015

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. November 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Juli 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Juli 2011

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

21. Juli 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

21. Mai 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Mai 2019

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 3908

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