雷珠单抗用于治疗遗传性出血性毛细血管扩张症 (HHT) 患者的复发性流鼻血
2013年4月26日 更新者：Terence Davidson、University of California, San Diego
雷珠单抗用于治疗遗传性出血性毛细血管扩张症 (HHT) 患者复发性鼻出血
本研究针对因遗传性出血性毛细血管扩张症 (HHT) 而出现复发性鼻出血（流鼻血）的患者。
目的是通过 HHT 鼻出血严重程度评分 (ESS)、血细胞比容、血红蛋白和血清铁蛋白水平来确定局部应用雷珠单抗是否会减少 HHT 患者的鼻出血。
研究概览
详细说明
这是一项在 HHT 受试者中鼻内给药雷珠单抗的开放标签 I 期研究。 计划从 UCSD 鼻功能障碍诊所招募 HHT 患者。
那些前来评估并被认为适合不使用激光的局部雷珠单抗的人将被招募参加这项研究。 十 (10) 名同意的登记受试者将接受脉冲鼻腔冲洗器，每天清洁鼻子两次。 他们将完成初始 ESS 并进行 Hct、Hgb、血清铁蛋白、肝功能测试、肾功能测试的血液测试，如果处于育龄期，则进行尿液妊娠测试。 他们将在 1 周后返回，然后在门诊期间接受每周一次的雷珠单抗鼻内喷雾。 患者将接受总共 4 次雷珠单抗细雾喷雾治疗。 这将在 0.2cc 中使用 2 毫克来完成；每天每个鼻孔喷0.1cc；因此 8 毫克将需要 4 天的应用。 如果在第一次治疗后，他们出现复发性出血（与治疗前相比，他们的 ESS 数量减少等于或小于 75%），他们将有机会接受第二次给药，在同样的方法（4 次 4 毫克 0.4 毫升，每个鼻孔 0.2 毫升）。
在治疗完成时，将每月观察受试者进行检查和 ESS，直到第一次治疗后 6 个月。 在 3 个月和 6 个月时，将进行实验室测试。
研究类型
介入性
阶段
- 阶段1
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准
如果满足以下标准，受试者将有资格：
- 能够提供书面知情同意书并在整个研究期间遵守研究评估
- 年龄 > 18 岁
- 诊断为 HHT
- 根据严重程度确定，认为适用于不使用激光的局部雷珠单抗。 为了使雷珠单抗有效，喷雾需要到达鼻粘膜。 将指导患者进行鼻腔冲洗，并且只有在他们能够保持鼻子清洁的情况下才会接受治疗。
- 严重患者可能无法实现这一目标，因此受试者将是鼻出血严重程度评分表（附录 B）所定义的中度疾病患者
排除标准
符合以下任何标准的受试者将被排除在本研究之外：
- 凝血障碍
- 怀孕（妊娠试验阳性）或哺乳期
- 绝经前妇女未采取适当的避孕措施。 以下被认为是有效的避孕方法：手术绝育或使用口服避孕药、使用避孕套或隔膜结合杀精子凝胶、宫内节育器或避孕激素植入物或贴片进行屏障避孕
- 如果启动研究治疗，研究者认为会对受试者造成重大危害的任何其他情况
- 参与另一项同时进行的医学调查或试验
- 接受过贝伐珠单抗治疗、注射或喷雾的患者
- 基于黄斑变性治疗有已知反应的患者
- 在过去 2 年内接受过 VEGF 抑制剂治疗任何眼科疾病的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：雷珠单抗
接受局部雷珠单抗治疗的患者。
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患者将接受总共 4 次雷珠单抗细雾喷雾治疗。
这将在 0.2cc 中使用 2 毫克来完成；每天每个鼻孔喷0.1cc；因此 8 毫克将需要 4 天的应用。
如果在第一次治疗后，他们出现复发性出血（与治疗前相比，他们的 ESS 数量减少等于或小于 75%），他们将有机会接受第二次给药，在同样的方法（4 次 4 毫克 0.4 毫升，每个鼻孔 0.2 毫升）。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过 HHT 鼻出血严重程度评分 (ESS)、血细胞比容、血红蛋白和血清铁蛋白水平测量的鼻出血。
大体时间：每月一次，直到第一次治疗后的 6 个月。
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每月将通过 HHT 鼻出血严重程度评分 (ESS)、血细胞比容、血红蛋白和血清铁蛋白水平评估鼻出血。
这将持续到第一次治疗后的 6 个月。
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每月一次，直到第一次治疗后的 6 个月。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年7月1日
初级完成 (实际的)
2012年5月1日
研究完成 (实际的)
2012年5月1日
研究注册日期
首次提交
2011年7月29日
首先提交符合 QC 标准的
2011年7月29日
首次发布 (估计)
2011年8月1日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2013年4月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2013年4月26日
最后验证
2013年4月1日
更多信息
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