Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ranibizumab för behandling av återkommande näsblod hos patienter med ärftlig hemorragisk telangiektasi (HHT)

26 april 2013 uppdaterad av: Terence Davidson, University of California, San Diego
Denna studie är avsedd för patienter med återkommande näsblod (näsblod) som ett resultat av ärftlig hemorragisk telangiektasi (HHT). Syftet är att fastställa om ranibizumab, lokalt applicerat, kommer att minska näsblod hos patienter med HHT mätt med HHT Epistaxis Severity Score (ESS), hematokrit och hemoglobin- och serumferritinnivåer.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en öppen fas I-studie av intranasal administrerat ranibizumab hos personer med HHT. Planer är att rekrytera patienter med HHT från UCSD Nasal Dysfunction Clinic.

De som kommer för utvärdering och bedöms lämpliga för topisk ranibizumab utan laser kommer att rekryteras till denna studie. Tio (10) samtyckta, inskrivna försökspersoner kommer att få en pulserande nässpolning för att rengöra näsan två gånger dagligen. De kommer att slutföra den inledande ESS och har ett blodprov för Hct, Hgb, serumferritin, leverfunktionstester, njurfunktionstester och om i fertil ålder, ett uringraviditetstest. De kommer tillbaka 1 vecka senare och kommer då att få intranasala sprayer med ranibizumab administrerat en gång i veckan under kliniken. Patienterna kommer att behandlas med totalt 4 appliceringar av ranibizumab i en fin dimmaspray. Detta kommer att göras med 2 mg i 0,2cc; 0,1 cc sprayas i varje näsborre om dagen; därför kommer 8 mg att kräva 4 dagars applicering. Om de, efter de första behandlingarna, upplever återkommande blödningar (lika med eller mindre än en 75 % minskning av deras ESS-tal jämfört med före behandling), kommer de att erbjudas möjligheten att ordineras en andra administrering, som ska slutföras i på samma sätt (4 appliceringar på 4 mg i 0,4 cc med 0,2 cc per näsborre).

Efter avslutad behandling kommer försökspersonerna att observeras varje månad för undersökning och ESS fram till 6 månader från den första behandlingen. Efter 3 och 6 månader kommer laboratorietester att utföras.

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 1

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier

Ämnen kommer att vara behöriga om följande kriterier är uppfyllda:

  • Förmåga att ge skriftligt informerat samtycke och följa studiebedömningar under hela studiens varaktighet
  • Ålder > 18 år
  • Diagnostiserats med HHT
  • Anses lämpligt för topikalt Ranibizumab utan laser, bestämt av svårighetsgrad. För att Ranibizumab ska vara effektivt måste sprayen nå nässlemhinnan. Patienterna kommer att instrueras i nässköljning och kommer endast att behandlas om de kan hålla näsan ren.
  • Allvarliga patienter kommer förmodligen inte att uppnå detta mål, så försökspersonerna kommer att vara patienter med måttlig sjukdom enligt definitionen av näsblodsallvarlighetsresultatet (bilaga B)

Exklusions kriterier

Försökspersoner som uppfyller något av följande kriterier kommer att exkluderas från denna studie:

  • Koagulopati
  • Graviditet (positivt graviditetstest) eller amning
  • Premenopausala kvinnor som inte använder adekvat preventivmedel. Följande anses vara effektiva preventivmedel: kirurgisk sterilisering eller användning av orala preventivmedel, barriärpreventivmedel med antingen kondom eller diafragma i kombination med spermiedödande gel, en spiral eller preventivmedelshormonimplantat eller plåster
  • Alla andra tillstånd som utredaren tror skulle utgöra en betydande fara för försökspersonen om undersökningsterapin inleddes
  • Deltagande i annan samtidig medicinsk utredning eller prövning
  • Patienter som har fått bevacizumabbehandling, injektion eller spray
  • Patienter med en känd reaktion baserad på makuladegenerationsbehandling
  • Patienter som har fått VEGF-hämmare under de senaste 2 åren för behandling av någon oftalmologisk sjukdom

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Ranibizumab
Patienter som behandlas med topikalt ranibizumab.
Läkemedel: Ranibizumab
Patienterna kommer att behandlas med totalt 4 appliceringar av ranibizumab i en fin dimmaspray. Detta kommer att göras med 2 mg i 0,2cc; 0,1 cc sprayas i varje näsborre om dagen; därför kommer 8 mg att kräva 4 dagars applicering. Om de, efter de första behandlingarna, upplever återkommande blödningar (lika med eller mindre än en 75 % minskning av deras ESS-tal jämfört med före behandling), kommer de att erbjudas möjligheten att ordineras en andra administrering, som ska slutföras i på samma sätt (4 appliceringar på 4 mg i 0,4 cc med 0,2 cc per näsborre).
Andra namn:
  • Lucentis

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Epistaxis mätt med HHT Epistaxis Severity Score (ESS), hematokrit och hemoglobin- och serumferitinnivåer.
Tidsram: En gång i månaden upp till 6 månader från första behandlingen.
Näsblod kommer att utvärderas på månadsbasis av HHT Epistaxis Severity Score (ESS), hematokrit och hemoglobin- och serumferritinnivåer. Detta kommer att fortsätta i 6 månader efter den första behandlingen.
En gång i månaden upp till 6 månader från första behandlingen.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of California, San Diego

Samarbetspartners

Genentech, Inc.

Utredare

  • Huvudutredare: Terence Davidson, M.D., UCSD

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juli 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

1 maj 2012

Avslutad studie (Faktisk)

1 maj 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 juli 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 juli 2011

Första postat (Uppskatta)

1 augusti 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

29 april 2013

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 april 2013

Senast verifierad

1 april 2013

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 091219

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera