Ranibizumab para o tratamento de hemorragias nasais recorrentes em pacientes com telangiectasia hemorrágica hereditária (THH)
Ranibizumabe para o manejo da epistaxe recorrente em pacientes com telangiectasia hemorrágica hereditária (THH)
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo aberto de Fase I de ranibizumabe administrado por via intranasal em indivíduos com HHT. Os planos são recrutar pacientes com HHT da Clínica de Disfunção Nasal da UCSD.
Aqueles que vierem para avaliação e forem considerados adequados para ranibizumabe tópico sem laser serão recrutados para este estudo. Dez (10) indivíduos inscritos e consentidos receberão um irrigador nasal pulsátil para limpar o nariz duas vezes ao dia. Eles completarão o ESS inicial e farão um exame de sangue para Hct, Hgb, ferritina sérica, testes de função hepática, testes de função renal e, se estiver em idade fértil, um teste de gravidez na urina. Eles retornarão 1 semana depois e receberão sprays intranasais de ranibizumabe administrados uma vez por semana durante a clínica. Os pacientes serão tratados com um total de 4 aplicações de ranibizumabe em spray fino. Isso será feito com 2 mg em 0,2 cc; 0,1 cc pulverizado em cada narina por dia; portanto, 8 mgs exigirão 4 dias de aplicação. Se, após os primeiros tratamentos, eles apresentarem sangramento recorrente (igual ou inferior a 75% de redução em seu número de ESS em comparação com o pré-tratamento), será oferecida a eles a oportunidade de receber uma segunda administração, a ser concluída no mesma forma (4 aplicações de 4 mg em 0,4 cc com 0,2 cc por narina).
Após a conclusão do tratamento, os indivíduos serão observados mensalmente para exame e ESS até 6 meses a partir do primeiro tratamento. Aos 3 e 6 meses serão realizados exames laboratoriais.
Tipo de estudo
Estágio
- Fase 1
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão
Os indivíduos serão elegíveis se os seguintes critérios forem atendidos:
- Capacidade de fornecer consentimento informado por escrito e cumprir as avaliações do estudo durante toda a duração do estudo
- Idade > 18 anos
- Diagnosticado com HHT
- Considerado apropriado para Ranibizumabe tópico sem laser, conforme determinado pela gravidade. Para que o Ranibizumab seja eficaz, o spray precisa atingir a mucosa nasal. Os pacientes serão instruídos sobre irrigação nasal e só serão tratados se conseguirem manter o nariz limpo.
- Presumivelmente, os pacientes graves não atingirão esse objetivo; portanto, os indivíduos serão pacientes com doença moderada, conforme definido pela planilha de pontuação da gravidade da epistaxe (Apêndice B)
Critério de exclusão
Os indivíduos que atenderem a qualquer um dos seguintes critérios serão excluídos deste estudo:
- Coagulopatia
- Gravidez (teste de gravidez positivo) ou lactação
- Mulheres na pré-menopausa que não usam métodos contraceptivos adequados. Os seguintes são considerados meios eficazes de contracepção: esterilização cirúrgica ou uso de contraceptivos orais, contracepção de barreira com preservativo ou diafragma em conjunto com gel espermicida, DIU ou implante ou adesivo de hormônio contraceptivo
- Qualquer outra condição que o investigador acredite que representaria um risco significativo para o sujeito se a terapia experimental fosse iniciada
- Participação em outra investigação ou ensaio médico simultâneo
- Pacientes que receberam terapia com bevacizumabe, injeção ou spray
- Pacientes com uma reação conhecida baseada no tratamento de degeneração macular
- Pacientes que receberam inibidores de VEGF nos últimos 2 anos para o tratamento de qualquer doença oftalmológica
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Ranibizumabe
Pacientes tratados com ranibizumabe tópico.
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Os pacientes serão tratados com um total de 4 aplicações de ranibizumabe em spray fino.
Isso será feito com 2 mg em 0,2 cc; 0,1 cc pulverizado em cada narina por dia; portanto, 8 mgs exigirão 4 dias de aplicação.
Se, após os primeiros tratamentos, eles apresentarem sangramento recorrente (igual ou inferior a 75% de redução em seu número de ESS em comparação com o pré-tratamento), será oferecida a eles a oportunidade de receber uma segunda administração, a ser concluída no mesma forma (4 aplicações de 4 mg em 0,4 cc com 0,2 cc por narina).
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Epistaxe medida pelo HHT Epistaxis Severity Score (ESS), hematócrito, hemoglobina e níveis séricos de feritina.
Prazo: Mensalmente até 6 meses a partir do primeiro tratamento.
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A epistaxe será avaliada mensalmente pelo HHT Epistaxis Severity Score (ESS), hematócrito e níveis de hemoglobina e ferritina sérica.
Isso continuará por 6 meses após o primeiro tratamento.
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Mensalmente até 6 meses a partir do primeiro tratamento.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Terence Davidson, M.D., UCSD
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Vasculares
- Doenças Respiratórias
- Anomalias congénitas
- Doenças Hematológicas
- Hemorragia
- Distúrbios hemorrágicos
- Doenças Otorrinolaringológicas
- Distúrbios hemostáticos
- Sinais e Sintomas Respiratórios
- Doenças do Nariz
- Anormalidades cardiovasculares
- Malformações Vasculares
- Epistaxe
- Telangiectasia
- Telangiectasia Hemorrágica Hereditária
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Antineoplásicos
- Inibidores de angiogênese
- Agentes Moduladores da Angiogênese
- Substâncias de crescimento
- Inibidores de crescimento
- Ranibizumabe
Outros números de identificação do estudo
- 091219
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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