Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ranibizumab for behandling av tilbakevendende neseblod hos pasienter med arvelig hemorragisk telangiectasia (HHT)

26. april 2013 oppdatert av: Terence Davidson, University of California, San Diego

Ranibizumab for behandling av tilbakevendende neseblødning hos pasienter med arvelig hemorragisk telangiectasia (HHT)

Denne studien er for pasienter med tilbakevendende neseblødning (neseblødning) som følge av arvelig hemorragisk telangiectasia (HHT). Målet er å avgjøre om ranibizumab, lokalt påført, vil redusere neseblødningen hos pasienter med HHT målt ved HHT Epistaxis Severity Score (ESS), hematokrit og hemoglobin- og serumferritinnivåer.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en åpen fase I-studie av intranasal administrert ranibizumab hos personer med HHT. Planer er å rekruttere pasienter med HHT fra UCSD Nasal Dysfunction Clinic.

De som kommer for evaluering og anses som passende for aktuell ranibizumab uten laser vil bli rekruttert til denne studien. Ti (10) samtykkende, registrerte forsøkspersoner vil motta en pulserende neseskylling for å rense nesen to ganger daglig. De vil fullføre den innledende ESS og ha en blodprøve for Hct, Hgb, serumferritin, leverfunksjonstester, nyrefunksjonstester og hvis de er i fertil alder, en uringraviditetstest. De kommer tilbake 1 uke senere og vil deretter motta intranasale sprayer med ranibizumab administrert en gang i uken under klinikken. Pasientene vil bli behandlet med totalt 4 påføringer av ranibizumab i en fin tåkespray. Dette vil bli gjort med 2 mg i 0,2cc; 0,1 cc sprayet inn i hvert nesebor om dagen; derfor vil 8 mg kreve 4 dagers påføring. Hvis de etter de første behandlingene opplever tilbakevendende blødninger (lik eller mindre enn en 75 % reduksjon i ESS-tallet sammenlignet med førbehandlingen), vil de bli tilbudt muligheten til å bli foreskrevet en ny administrasjon, som skal fullføres i samme måte (4 påføringer av 4 mg i 0,4 cc med 0,2 cc per nesebor).

Ved avslutning av behandlingen vil forsøkspersonene bli observert månedlig for undersøkelse og ESS inntil 6 måneder fra første behandling. Etter 3 og 6 måneder vil det bli utført laboratorietester.

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 1

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

Emner vil være kvalifisert hvis følgende kriterier er oppfylt:

  • Evne til å gi skriftlig informert samtykke og overholde studievurderinger under hele studiets varighet
  • Alder > 18 år
  • Diagnostisert med HHT
  • Anses som passende for topisk Ranibizumab uten laser, bestemt av alvorlighetsgrad. For at Ranibizumab skal være effektivt, må sprayen nå neseslimhinnen. Pasienter vil bli instruert i neseskylling og vil kun bli behandlet hvis de kan holde nesen ren.
  • Alvorlige pasienter vil antagelig ikke oppnå dette målet, så forsøkspersonene vil være pasienter med moderat sykdom som definert av neseblødningen (vedlegg B)

Eksklusjonskriterier

Emner som oppfyller noen av følgende kriterier vil bli ekskludert fra denne studien:

  • Koagulopati
  • Graviditet (positiv graviditetstest) eller amming
  • Premenopausale kvinner som ikke bruker tilstrekkelig prevensjon. Følgende regnes som effektive prevensjonsmidler: kirurgisk sterilisering eller bruk av p-piller, barriereprevensjon med enten kondom eller membran i forbindelse med sæddrepende gel, spiral eller prevensjonshormonimplantat eller -plaster
  • Enhver annen tilstand som etterforskeren mener vil utgjøre en betydelig fare for forsøkspersonen hvis den undersøkelsesterapien ble igangsatt
  • Deltakelse i annen samtidig medisinsk undersøkelse eller rettssak
  • Pasienter som har hatt bevacizumab-behandling, injeksjon eller spray
  • Pasienter med kjent reaksjon basert på makuladegenerasjonsbehandling
  • Pasienter som har mottatt VEGF-hemmere i løpet av de siste 2 årene for behandling av enhver oftalmologisk sykdom

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ranibizumab
Pasienter behandlet med topisk ranibizumab.
Legemiddel: Ranibizumab
Pasientene vil bli behandlet med totalt 4 påføringer av ranibizumab i en fin tåkespray. Dette vil bli gjort med 2 mg i 0,2cc; 0,1 cc sprayet inn i hvert nesebor om dagen; derfor vil 8 mg kreve 4 dagers påføring. Hvis de etter de første behandlingene opplever tilbakevendende blødninger (lik eller mindre enn en 75 % reduksjon i ESS-tallet sammenlignet med førbehandlingen), vil de bli tilbudt muligheten til å bli foreskrevet en ny administrasjon, som skal fullføres i samme måte (4 påføringer av 4 mg i 0,4 cc med 0,2 cc per nesebor).
Andre navn:
  • Lucentis

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Epistaxis målt ved HHT Epistaxis Severity Score (ESS), hematokrit og hemoglobin- og serumferitinnivåer.
Tidsramme: Månedlig inntil 6 måneder fra første behandling.
Epistaxis vil bli evaluert på månedlig basis av HHT Epistaxis Severity Score (ESS), hematokrit og hemoglobin- og serumferritinnivåer. Dette vil fortsette i 6 måneder etter første behandling.
Månedlig inntil 6 måneder fra første behandling.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of California, San Diego

Samarbeidspartnere

Genentech, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Terence Davidson, M.D., UCSD

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juli 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. mai 2012

Studiet fullført (Faktiske)

1. mai 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. juli 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. juli 2011

Først lagt ut (Anslag)

1. august 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

29. april 2013

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. april 2013

Sist bekreftet

1. april 2013

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 091219

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere