Ranibizumab w leczeniu nawracających krwawień z nosa u pacjentów z dziedziczną krwotoczną teleangiektazją (HHT)
Ranibizumab w leczeniu nawracających krwawień z nosa u pacjentów z dziedziczną teleangiektazją krwotoczną (HHT)
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to otwarte badanie I fazy nad ranibizumabem podawanym donosowo pacjentom z HHT. Planuje się rekrutację pacjentów z HHT z Kliniki Dysfunkcji Nosa UCSD.
Ci, którzy przyjdą na ocenę i zostaną uznani za odpowiednich do miejscowego ranibizumabu bez lasera, zostaną zrekrutowani do tego badania. Dziesięciu (10) zarejestrowanych pacjentów, którzy wyrażą zgodę, otrzyma pulsacyjny irygator do nosa w celu oczyszczenia nosa dwa razy dziennie. Przejdą wstępne ESS i wykonają badanie krwi na Hct, Hgb, ferrytynę w surowicy, testy czynności wątroby, testy czynności nerek, a jeśli są w wieku rozrodczym, test ciążowy z moczu. Wrócą tydzień później, a następnie otrzymają donosowe aerozole ranibizumabu podawane raz w tygodniu w klinice. Pacjenci otrzymają w sumie 4 podania ranibizumabu w postaci drobnej mgiełki w aerozolu. Zostanie to zrobione z 2 mg w 0,2 cm3; 0,1 cm3 rozpylane do każdego otworu nosowego dziennie; dlatego 8 mg będzie wymagało 4 dni stosowania. Jeśli po pierwszym leczeniu wystąpią u nich nawracające krwawienia (zmniejszenie liczby ESS równe lub mniejsze niż 75% w porównaniu z leczeniem przed leczeniem), zostanie im zaoferowana możliwość przepisania drugiego podania, które należy uzupełnić w ciągu w ten sam sposób (4 podania 4 mg w 0,4 cm3 z 0,2 cm3 na nozdrze).
Po zakończeniu kuracji pacjenci będą obserwowani co miesiąc w celu badania i ESS do 6 miesięcy od pierwszego zabiegu. W wieku 3 i 6 miesięcy zostaną wykonane badania laboratoryjne.
Typ studiów
Faza
- Faza 1
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia
Przedmioty będą kwalifikować się, jeśli zostaną spełnione następujące kryteria:
- Zdolność do wyrażenia pisemnej świadomej zgody i przestrzegania ocen badania przez cały czas trwania badania
- Wiek > 18 lat
- Zdiagnozowano HHT
- Uznany za odpowiedni do stosowania miejscowego ranibizumabu bez lasera, w zależności od ciężkości. Aby ranibizumab był skuteczny, aerozol musi dotrzeć do błony śluzowej nosa. Pacjenci zostaną poinstruowani, jak irygować nos i będą leczeni tylko wtedy, gdy będą w stanie utrzymać nos w czystości.
- Ciężcy pacjenci przypuszczalnie nie osiągną tego celu, więc będą to pacjenci z umiarkowaną chorobą, jak określono w arkuszu ocen ciężkości krwawienia z nosa (Załącznik B).
Kryteria wyłączenia
Osoby, które spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów, zostaną wykluczone z tego badania:
- Koagulopatia
- Ciąża (pozytywny test ciążowy) lub laktacja
- Kobiety przed menopauzą, które nie stosują odpowiedniej antykoncepcji. Następujące środki antykoncepcyjne są uważane za skuteczne: sterylizacja chirurgiczna lub stosowanie doustnych środków antykoncepcyjnych, antykoncepcja mechaniczna z prezerwatywą lub diafragmą w połączeniu z żelem plemnikobójczym, wkładka domaciczna lub implant lub plaster hormonu antykoncepcyjnego
- Każdy inny stan, który zdaniem badacza stanowiłby znaczące zagrożenie dla pacjenta, gdyby rozpoczęto terapię badawczą
- Uczestnictwo w innym równoczesnym badaniu lekarskim lub rozprawie
- Pacjenci, którzy przeszli terapię bewacyzumabem, wstrzyknięcie lub spray
- Pacjenci ze znaną reakcją opartą na leczeniu zwyrodnienia plamki żółtej
- Pacjenci, którzy otrzymywali inhibitory VEGF w ciągu ostatnich 2 lat w leczeniu jakiejkolwiek choroby okulistycznej
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Ranibizumab
Pacjenci leczeni miejscowym ranibizumabem.
|
Pacjenci otrzymają w sumie 4 podania ranibizumabu w postaci drobnej mgiełki w aerozolu.
Zostanie to zrobione z 2 mg w 0,2 cm3; 0,1 cm3 rozpylane do każdego otworu nosowego dziennie; dlatego 8 mg będzie wymagało 4 dni stosowania.
Jeśli po pierwszym leczeniu wystąpią u nich nawracające krwawienia (zmniejszenie liczby ESS równe lub mniejsze niż 75% w porównaniu z leczeniem przed leczeniem), zostanie im zaoferowana możliwość przepisania drugiego podania, które należy uzupełnić w ciągu w ten sam sposób (4 podania 4 mg w 0,4 cm3 z 0,2 cm3 na nozdrze).
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Krwawienie z nosa mierzone na podstawie oceny ciężkości krwawienia z nosa (ang. HHT Epistaksja Severity Score, ESS), hematokrytu oraz poziomu hemoglobiny i ferytyny w surowicy.
Ramy czasowe: Co miesiąc do 6 miesięcy od pierwszego zabiegu.
|
Krwawienie z nosa będzie oceniane co miesiąc na podstawie oceny ciężkości krwawienia z nosa (ang. HHT Epistaksja Severity Score, ESS), hematokrytu oraz poziomu hemoglobiny i ferrytyny w surowicy.
Trwa to przez 6 miesięcy po pierwszym zabiegu.
|
Co miesiąc do 6 miesięcy od pierwszego zabiegu.
|
Współpracownicy i badacze
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Terence Davidson, M.D., UCSD
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroby układu krążenia
- Choroby naczyniowe
- Choroby Układu Oddechowego
- Wady wrodzone
- Choroby hematologiczne
- Krwotok
- Zaburzenia krwotoczne
- Choroby otorynolaryngologiczne
- Zaburzenia hemostatyczne
- Oznaki i objawy, układ oddechowy
- Choroby nosa
- Nieprawidłowości sercowo-naczyniowe
- Malformacje naczyniowe
- Krwawienie z nosa
- Teleangiektazja
- Teleangiektazje, dziedziczna choroba krwotoczna
- Fizjologiczne skutki leków
- Środki przeciwnowotworowe
- Inhibitory angiogenezy
- Środki modulujące angiogenezę
- Substancje wzrostowe
- Inhibitory wzrostu
- Ranibizumab
Inne numery identyfikacyjne badania
- 091219
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .