Ранибизумаб для лечения рецидивирующих носовых кровотечений у пациентов с наследственными геморрагическими телеангиэктазиями (НГТ)
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это открытое исследование I фазы интраназального введения ранибизумаба у пациентов с ГГТ. Планируется набрать пациентов с HHT из Клиники носовой дисфункции UCSD.
Те, кто придут на оценку и будут признаны подходящими для местного применения ранибизумаба без лазера, будут привлечены к участию в этом исследовании. Десять (10) зарегистрированных субъектов получат импульсный ирригатор для носа для очистки носа два раза в день. Они завершат начальную ЭСС и проведут анализ крови на Hct, Hgb, ферритин в сыворотке, функциональные тесты печени, почечные тесты и, если они находятся в детородном возрасте, тест мочи на беременность. Они вернутся через 1 неделю и затем будут получать интраназальные спреи ранибизумаба, вводимые один раз в неделю во время клиники. Пациентам будет назначено в общей сложности 4 применения ранибизумаба в виде мелкодисперсного спрея. Это будет сделано с 2 мг в 0,2 см3; 0,1мл впрыскивают в каждую ноздрю в день; поэтому 8 мг потребуют 4 дня применения. Если после первого лечения у них возникнут рецидивирующие кровотечения (равное или менее 75% снижения числа ESS по сравнению с предшествующим лечением), им будет предложена возможность прописать второе введение, которое должно быть завершено в таким же образом (4 раза по 4 мг в 0,4 мл по 0,2 мл в ноздрю).
По завершении лечения субъекты будут наблюдаться ежемесячно для обследования и ЭСС до 6 месяцев после первого лечения. В 3 и 6 месяцев будут проведены лабораторные исследования.
Тип исследования
Фаза
- Фаза 1
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения
Субъекты будут допущены к участию, если будут соблюдены следующие критерии:
- Возможность предоставить письменное информированное согласие и соблюдать оценки исследования в течение всего периода исследования.
- Возраст > 18 лет
- Диагноз HHT
- Сочтено целесообразным местное ранибизумаб без лазера, в зависимости от степени тяжести. Чтобы ранибизумаб был эффективным, спрей должен достичь слизистой оболочки носа. Пациенты будут проинструктированы о промывании носа и будут лечиться только в том случае, если они смогут поддерживать чистоту носа.
- Тяжелые пациенты, по-видимому, не достигнут этой цели, поэтому испытуемыми будут пациенты с умеренным заболеванием, как определено в таблице оценки тяжести носового кровотечения (Приложение B).
Критерий исключения
Субъекты, которые соответствуют любому из следующих критериев, будут исключены из этого исследования:
- Коагулопатия
- Беременность (положительный тест на беременность) или лактация
- Женщины в пременопаузе, не использующие адекватную контрацепцию. Следующие средства считаются эффективными средствами контрацепции: хирургическая стерилизация или использование оральных контрацептивов, барьерная контрацепция с использованием презерватива или диафрагмы в сочетании со спермицидным гелем, ВМС или имплантатом или пластырем контрацептивного гормона.
- Любое другое состояние, которое, по мнению исследователя, может представлять значительную опасность для субъекта, если будет начата исследуемая терапия.
- Участие в другом одновременном медицинском расследовании или испытании
- Пациенты, которые получали терапию бевацизумабом, инъекцию или спрей
- Пациенты с известной реакцией на фоне лечения дегенерации желтого пятна
- Пациенты, получавшие ингибиторы VEGF в течение последних 2 лет для лечения любого офтальмологического заболевания.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Ранибизумаб
Пациенты, получавшие местный ранибизумаб.
|
Пациентам будет назначено в общей сложности 4 применения ранибизумаба в виде мелкодисперсного спрея.
Это будет сделано с 2 мг в 0,2 см3; 0,1мл впрыскивают в каждую ноздрю в день; поэтому 8 мг потребуют 4 дня применения.
Если после первого лечения у них возникнут рецидивирующие кровотечения (равное или менее 75% снижения числа ESS по сравнению с предшествующим лечением), им будет предложена возможность прописать второе введение, которое должно быть завершено в таким же образом (4 раза по 4 мг в 0,4 мл по 0,2 мл в ноздрю).
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Носовое кровотечение, измеряемое по шкале тяжести носового кровотечения HHT (ESS), гематокриту, уровням гемоглобина и феритина в сыворотке.
Временное ограничение: Ежемесячно до 6 месяцев с момента первой обработки.
|
Носовое кровотечение будет оцениваться ежемесячно по шкале тяжести носового кровотечения HHT (ESS), гематокриту, уровням гемоглобина и ферритина в сыворотке.
Это будет продолжаться в течение 6 месяцев после первой обработки.
|
Ежемесячно до 6 месяцев с момента первой обработки.
|
Соавторы и исследователи
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Terence Davidson, M.D., UCSD
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Сосудистые заболевания
- Заболевания дыхательных путей
- Врожденные аномалии
- Гематологические заболевания
- Кровотечение
- Геморрагические расстройства
- Оториноларингологические заболевания
- Нарушения гемостаза
- Признаки и симптомы, Респираторные
- Заболевания носа
- Сердечно-сосудистые нарушения
- Сосудистые мальформации
- Носовое кровотечение
- Телеангиэктазии
- Телеангиэктазии, наследственные геморрагические
- Физиологические эффекты лекарств
- Противоопухолевые агенты
- Ингибиторы ангиогенеза
- Агенты, модулирующие ангиогенез
- Вещества роста
- Ингибиторы роста
- Ранибизумаб
Другие идентификационные номера исследования
- 091219
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .