Ranibizumab pour la prise en charge des saignements de nez récurrents chez les patients atteints de télangiectasie hémorragique héréditaire (THH)
Ranibizumab pour la prise en charge des épistaxis récurrentes chez les patients atteints de télangiectasie hémorragique héréditaire (THH)
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude ouverte de phase I sur le ranibizumab administré par voie intranasale chez des sujets atteints de THH. Il est prévu de recruter des patients atteints de THH à la Clinique de dysfonction nasale de l'UCSD.
Ceux qui viennent pour une évaluation et qui sont jugés appropriés pour le ranibizumab topique sans laser seront recrutés pour cette étude. Dix (10) sujets inscrits et consentants recevront un irrigateur nasal pulsatile pour se nettoyer le nez deux fois par jour. Ils compléteront l'ESS initial et subiront un test sanguin pour l'Hct, l'Hb, la ferritine sérique, des tests de la fonction hépatique, des tests de la fonction rénale et, s'ils sont en âge de procréer, un test de grossesse urinaire. Ils reviendront 1 semaine plus tard et recevront ensuite des sprays intranasaux de ranibizumab administrés une fois par semaine pendant la clinique. Les patients seront traités avec un total de 4 applications de ranibizumab dans un fin brouillard de pulvérisation. Cela se fera avec 2 mg dans 0,2 cc; 0,1 cc pulvérisé dans chaque narine par jour ; donc 8 mg nécessiteront 4 jours d'application. Si, suite aux premiers traitements, ils présentent des saignements récurrents (diminution égale ou inférieure à 75 % de leur nombre ESS par rapport au prétraitement), il leur sera proposé de se faire prescrire une deuxième administration, à compléter dans le de la même manière (4 applications de 4 mg dans 0,4 cc à 0,2 cc par narine).
À la fin du traitement, les sujets seront observés mensuellement pour examen et ESS jusqu'à 6 mois à compter du premier traitement. À 3 et 6 mois, des tests de laboratoire seront effectués.
Type d'étude
Phase
- La phase 1
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration
Les sujets seront éligibles si les critères suivants sont remplis :
- Capacité à fournir un consentement éclairé écrit et à se conformer aux évaluations de l'étude pendant toute la durée de l'étude
- Âge > 18 ans
- Diagnostiqué avec HHT
- Jugé approprié pour le ranibizumab topique sans laser, tel que déterminé par la gravité. Pour que le Ranibizumab soit efficace, le spray doit atteindre la muqueuse nasale. Les patients recevront des instructions sur l'irrigation nasale et ne seront traités que s'ils peuvent garder leur nez propre.
- Les patients sévères n'atteindront vraisemblablement pas cet objectif, donc les sujets seront des patients atteints d'une maladie modérée telle que définie par la feuille de score de gravité de l'épistaxis (Annexe B)
Critère d'exclusion
Les sujets qui répondent à l'un des critères suivants seront exclus de cette étude :
- Coagulopathie
- Grossesse (test de grossesse positif) ou allaitement
- Femmes préménopausées n'utilisant pas de contraception adéquate. Les éléments suivants sont considérés comme des moyens de contraception efficaces : la stérilisation chirurgicale ou l'utilisation de contraceptifs oraux, la contraception de barrière avec un préservatif ou un diaphragme en conjonction avec un gel spermicide, un DIU ou un implant ou patch hormonal contraceptif
- Toute autre condition qui, selon l'investigateur, poserait un risque important pour le sujet si la thérapie expérimentale était initiée
- Participation à une autre investigation médicale simultanée ou à un essai
- Patients ayant reçu un traitement, une injection ou un vaporisateur de bévacizumab
- Patients présentant une réaction connue basée sur le traitement de la dégénérescence maculaire
- Patients ayant reçu des inhibiteurs du VEGF au cours des 2 dernières années pour le traitement de toute maladie ophtalmologique
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Ranibizumab
Patients traités par ranibizumab topique.
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Les patients seront traités avec un total de 4 applications de ranibizumab dans un fin brouillard de pulvérisation.
Cela se fera avec 2 mg dans 0,2 cc; 0,1 cc pulvérisé dans chaque narine par jour ; donc 8 mg nécessiteront 4 jours d'application.
Si, suite aux premiers traitements, ils présentent des saignements récurrents (diminution égale ou inférieure à 75 % de leur nombre ESS par rapport au prétraitement), il leur sera proposé de se faire prescrire une deuxième administration, à compléter dans le de la même manière (4 applications de 4 mg dans 0,4 cc à 0,2 cc par narine).
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Épistaxis tel que mesuré par le HHT Epistaxis Severity Score (ESS), l'hématocrite et les taux d'hémoglobine et de feritine sérique.
Délai: Mensuel jusqu'à 6 mois après le premier traitement.
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L'épistaxis sera évaluée sur une base mensuelle par le HHT Epistaxis Severity Score (ESS), l'hématocrite et les taux d'hémoglobine et de ferritine sérique.
Cela se poursuivra pendant 6 mois après le premier traitement.
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Mensuel jusqu'à 6 mois après le premier traitement.
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Terence Davidson, M.D., UCSD
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies cardiovasculaires
- Maladies vasculaires
- Maladies des voies respiratoires
- Anomalies congénitales
- Maladies hématologiques
- Hémorragie
- Troubles hémorragiques
- Maladies oto-rhino-laryngologiques
- Troubles hémostatiques
- Signes et symptômes respiratoires
- Maladies du nez
- Anomalies cardiovasculaires
- Malformations vasculaires
- Épistaxis
- Télangiectasies
- Télangiectasie, hémorragique héréditaire
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents antinéoplasiques
- Inhibiteurs de l'angiogenèse
- Agents modulateurs de l'angiogenèse
- Substances de croissance
- Inhibiteurs de croissance
- Ranibizumab
Autres numéros d'identification d'étude
- 091219
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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