Ranibizumab para el tratamiento de hemorragias nasales recurrentes en pacientes con telangiectasia hemorrágica hereditaria (HHT)
Ranibizumab para el tratamiento de la epistaxis recurrente en pacientes con telangiectasia hemorrágica hereditaria (HHT)
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio abierto de Fase I de ranibizumab administrado por vía intranasal en sujetos con HHT. Los planes son reclutar pacientes con HHT de la Clínica de Disfunción Nasal de UCSD.
Aquellos que vengan para evaluación y se consideren apropiados para ranibizumab tópico sin láser serán reclutados para este estudio. Diez (10) sujetos inscritos que hayan dado su consentimiento recibirán un irrigador nasal pulsátil para limpiarse la nariz dos veces al día. Completarán el ESS inicial y se les realizará un análisis de sangre para Hct, Hgb, ferritina sérica, pruebas de función hepática, pruebas de función renal y, si están en edad fértil, una prueba de embarazo en orina. Regresarán 1 semana después y luego recibirán aerosoles intranasales de ranibizumab administrados una vez por semana durante la clínica. Los pacientes serán tratados con un total de 4 aplicaciones de ranibizumab en un rocío fino. Esto se hará con 2 mgs en 0.2cc; 0.1cc rociado en cada fosa nasal al día; por lo tanto, 8 mg requerirán 4 días de aplicación. Si, después de los primeros tratamientos, experimenta sangrado recurrente (igual o inferior al 75% de reducción en su número de ESS en comparación con el pretratamiento), se le ofrecerá la oportunidad de que se le prescriba una segunda administración, que se completará en el de la misma forma (4 aplicaciones de 4 mg en 0,4 cc con 0,2 cc por fosa nasal).
Al finalizar el tratamiento, los sujetos serán observados mensualmente para examen y ESS hasta 6 meses desde el primer tratamiento. A los 3 y 6 meses se realizarán pruebas de laboratorio.
Tipo de estudio
Fase
- Fase 1
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión
Los sujetos serán elegibles si se cumplen los siguientes criterios:
- Capacidad para proporcionar consentimiento informado por escrito y cumplir con las evaluaciones del estudio durante toda la duración del estudio.
- Edad > 18 años
- Diagnosticado con HHT
- Se consideró apropiado para ranibizumab tópico sin láser, según lo determinado por la gravedad. Para que Ranibizumab sea efectivo, el aerosol debe llegar a la mucosa nasal. Los pacientes serán instruidos en la irrigación nasal y solo serán tratados si pueden mantener la nariz limpia.
- Presumiblemente, los pacientes graves no lograrán este objetivo, por lo que los sujetos serán pacientes con enfermedad moderada, tal como se define en la hoja de puntuación de la gravedad de la epistaxis (Apéndice B)
Criterio de exclusión
Los sujetos que cumplan con cualquiera de los siguientes criterios serán excluidos de este estudio:
- coagulopatía
- Embarazo (prueba de embarazo positiva) o lactancia
- Mujeres premenopáusicas que no utilizan métodos anticonceptivos adecuados. Los siguientes se consideran medios anticonceptivos efectivos: esterilización quirúrgica o uso de anticonceptivos orales, anticonceptivos de barrera con un condón o diafragma junto con gel espermicida, un DIU o un implante o parche de hormonas anticonceptivas.
- Cualquier otra condición que el investigador crea que representaría un riesgo significativo para el sujeto si se iniciara la terapia en investigación.
- Participación en otra investigación o ensayo médico simultáneo
- Pacientes que han recibido terapia, inyección o aerosol de bevacizumab
- Pacientes con una reacción conocida basada en el tratamiento de la degeneración macular
- Pacientes que hayan recibido inhibidores de VEGF en los últimos 2 años para el tratamiento de alguna enfermedad oftalmológica
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Ranibizumab
Pacientes tratados con ranibizumab tópico.
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Los pacientes serán tratados con un total de 4 aplicaciones de ranibizumab en un rocío fino.
Esto se hará con 2 mgs en 0.2cc; 0.1cc rociado en cada fosa nasal al día; por lo tanto, 8 mg requerirán 4 días de aplicación.
Si, después de los primeros tratamientos, experimenta sangrado recurrente (igual o inferior al 75% de reducción en su número de ESS en comparación con el pretratamiento), se le ofrecerá la oportunidad de que se le prescriba una segunda administración, que se completará en el de la misma forma (4 aplicaciones de 4 mg en 0,4 cc con 0,2 cc por fosa nasal).
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Epistaxis medida por HHT Epistaxis Severity Score (ESS), hematocrito y niveles de hemoglobina y feritina sérica.
Periodo de tiempo: Mensual hasta 6 meses desde el primer tratamiento.
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La epistaxis se evaluará mensualmente mediante la puntuación de gravedad de la epistaxis (ESS) de HHT, el hematocrito y los niveles de hemoglobina y ferritina sérica.
Esto continuará hasta 6 meses después del primer tratamiento.
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Mensual hasta 6 meses desde el primer tratamiento.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Terence Davidson, M.D., UCSD
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Anomalías congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Hemorragia
- Trastornos hemorrágicos
- Enfermedades Otorrinolaringológicas
- Trastornos hemostáticos
- Signos y Síntomas Respiratorios
- Enfermedades de la nariz
- Anomalías cardiovasculares
- Malformaciones Vasculares
- Epistaxis
- Telangiectasias
- Telangiectasia Hemorrágica Hereditaria
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes antineoplásicos
- Inhibidores de la angiogénesis
- Agentes moduladores de la angiogénesis
- Sustancias de crecimiento
- Inhibidores del crecimiento
- Ranibizumab
Otros números de identificación del estudio
- 091219
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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