遗传性出血性毛细血管扩张症 (HHT) 鼻出血的北美研究 (NOSE)
北美 HHT 鼻出血研究 (NOSE)
研究概览
详细说明
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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California
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Los Angeles、California、美国、90095
- University of California Los Angeles
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Georgia
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Augusta、Georgia、美国、30912
- Georgia Regents University
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21205
- Johns Hopkins University
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health Sciences University
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84132
- University of Utah
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
根据 Curacao 标准 (Shovlin 2000) 诊断明确或可能的 HHT 或 HHT DNA 检测呈阳性（其特征是编码内皮糖蛋白、激活素样激酶 1 或 SMAD-4 的基因发生突变引起的疾病）。 根据 Curacao 标准，HHT 的明确诊断定义为具有以下至少 3 个标准，而可能的诊断定义为具有 2 个标准：
- 自发性和复发性鼻出血。
- 特征部位（嘴唇、口腔、手指、鼻子）的多发性毛细血管扩张。
- 肺、脑、脊柱和肝脏的内脏病变，如胃肠道毛细血管扩张和动静脉畸形（AVM）。
- 使用这些相同的标准，一级亲属中明确的 HHT 病史。
- 至少 1 分钟（平均）的鼻出血，并且在前 8 周内平均每周至少发生一次。
- 鼻出血严重程度评分 (ESS) 至少为 3.0。
- 年龄至少 18 岁。
- 在进入研究之前获得书面和知情同意书。
- 受试者能够并愿意返回门诊就诊。
- 根据研究者的临床判断（即，在过去 8 周内，鼻出血被认为临床稳定） 鼻出血的频率或持续时间或输血要求没有重大变化）。
- 入学时妊娠试验阴性。
排除标准：
- 对任何活性治疗剂或其喷雾添加剂过敏。
- 预计寿命不到1年。
- 预期会干扰研究依从性的精神病或药物滥用问题。
- 过去6个月内有深静脉血栓形成（DVT）、肺栓塞（PE）、急性心肌梗死（MI）、动脉血栓栓塞或缺血性中风病史。 6． 在过去 12 周内接受超过 12 个单位的红细胞的历史。
7. 存在未经治疗的凝血病，被认为是导致 5. 雌激素受体阳性乳腺癌病史的原因。 鼻出血。 8. 存在活动性弥散性血管内凝血。 9. 未控制的高血压（收缩压>160 和/或舒张压>100）。 10. 存在未经治疗的脑动静脉畸形。 11. 脑、肺或结肠中存在活动性恶性肿瘤。 12. 出现症状性心力衰竭。 13. 在过去 12 周内通过任何途径使用雌激素、ε-氨基己酸、氨甲环酸或沙利度胺超过 1 周。 在过去 24 周内通过任何途径使用过 VEGF 抑制剂。
14. 不允许在基线使用以下抗凝剂：任何剂量的华法林或其他维生素 K 拮抗剂；标准剂量的普通肝素或低分子量肝素，用于治疗静脉血栓栓塞症 (VTE)；或阿司匹林 >325 毫克/天。 允许在基线使用以下抗凝剂： 用于预防 VTE 的标准剂量肝素；氯吡格雷；或阿司匹林 ≤325 毫克/天。
15. 在过去 12 周内增加了鼻出血的新疗法（包括激光消融鼻毛细血管扩张和非处方药）。
16. 存在其他明显原因（例如 明显的胃肠道出血）被认为是导致贫血的主要原因。
17. 哺乳期妇女。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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PLACEBO_COMPARATOR：安慰剂喷雾
无菌生理盐水
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0.9%，每次鼻孔喷0.1ml bid
其他名称：
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ACTIVE_COMPARATOR：贝伐珠单抗喷雾剂
贝伐珠单抗 1%
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1%生理盐水溶液，每次鼻孔喷0.1ml bid
其他名称：
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ACTIVE_COMPARATOR：雌三醇喷剂
雌三醇 0.1%
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0.1% 甲基纤维素悬浮液，每次鼻孔喷 0.1 毫升
其他名称：
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ACTIVE_COMPARATOR：氨甲环酸喷剂
氨甲环酸 10%
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10%生理盐水溶液，每次鼻孔喷0.1ml bid
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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鼻出血的频率
大体时间：积极治疗阶段的第 5-12 周
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每周出血次数
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积极治疗阶段的第 5-12 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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鼻出血持续时间
大体时间：5-12周的积极治疗
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每周总出血分钟数
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5-12周的积极治疗
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Hoag 鼻出血严重程度评分
大体时间：12周
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Hoag 鼻出血严重程度评分 (ESS) 基于 6 个流鼻血变量，例如患者输入的频率和持续时间。
ESS 的最小值为 0，最大值为 10，其中 10 代表更严重的鼻出血。
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12周
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血红蛋白水平
大体时间：12周
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克/100 毫升，第 12 周评估
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12周
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需要输注红细胞 (RBC) 的参与者人数
大体时间：12周
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第 1-12 周期间需要输注红细胞的参与者人数
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12周
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治疗失败的参与者人数
大体时间：通过 12 周的基线
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治疗失败定义为在研究期间出现以下一项或多项： 需要鼻部手术或化学烧灼或其他新的治疗方式来控制鼻出血；输注超过 12 个单位的红细胞；急性心肌梗死、静脉血栓栓塞、脑出血等严重并发症；或死亡
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通过 12 周的基线
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合作者和调查者
出版物和有用的链接
有用的网址
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- GHSU 1008041
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