이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

유전성 출혈성 모세혈관확장증(HHT)의 비출혈에 대한 북미 연구 (NOSE)

2018년 10월 9일 업데이트: James Gossage

HHT의 비출혈에 대한 북미 연구(NOSE)

NOSE 연구의 목적은 HHT 관련 코피 치료를 위해 3가지 비강 스프레이(베바시주맙, 에스트리올 및 트라넥삼산)의 효능과 안전성을 위약과 비교하여 주의 깊게 조사하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

HHT에 이차적인 중등도에서 중증 코피가 있는 140명의 환자는 12주 동안 4가지 비강 스프레이 중 하나를 무작위로 받은 후 추가로 12주 동안 요법을 중단합니다. 등록은 18-36개월에 걸쳐 이루어집니다. 일차 종점은 비출혈의 빈도가 될 것입니다. 2차 종점에는 비출혈 지속 기간, Hoag 비출혈 심각도 점수(ESS), 삶의 질 조사, 치료 만족도, 헤모글로빈 및 페리틴 수치, 수혈 요건 및 치료 실패가 포함됩니다. 스프레이는 식염수 스프레이(위약); 메틸셀룰로스 현탁액(EST) 중 에스트리올 0.1%; 식염수 중 트라넥삼산 10%(TA) 및 식염수 중 베바시주맙 1%(BEV). 모든 스프레이는 1일 2회 콧구멍당 0.1ml의 용량(1일 총 용량 0.4ml)으로 동일한 스프레이 병에 의해 코 점막에 적용됩니다. 따라서 전달되는 용량은 다음과 같습니다. EST, 0.4mg/일; TA, 40mg/일; BEV, 4mg/일.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

123

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • University of California Los Angeles
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, 미국, 30912
        • Georgia Regents University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
        • University of Utah

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. Curacao 기준(Shovlin 2000) 또는 HHT에 대한 양성 DNA 검사(endoglin, activin like kinase 1 또는 SMAD-4를 암호화하는 유전자에서 돌연변이를 유발하는 질병을 특징으로 함)에 의한 명확하거나 가능한 HHT의 진단. Curacao 기준에 따르면, HHT의 확실한 진단은 다음 기준 중 적어도 3개를 갖는 것으로 정의되고 가능한 진단은 2개의 기준으로 정의됩니다.

    1. 자발적이고 재발하는 비출혈.
    2. 특징적인 부위(입술, 구강, 손가락, 코)의 다발성 모세혈관확장증.
    3. 폐, 뇌, 척추 및 간의 위장관 모세혈관확장증 및 동정맥 기형(AVM)과 같은 내장 병변.
    4. 동일한 기준을 사용하는 1촌 친족의 명확한 HHT 이력.
  2. 최소 1분(평균)의 비출혈이 이전 8주 동안 평균했을 때 최소 일주일에 한 번 발생합니다.
  3. 3.0 이상의 비출혈 중증도 점수(ESS).
  4. 18세 이상
  5. 연구 시작 전에 얻은 서면 동의서.
  6. 피험자는 외래 방문을 위해 돌아올 수 있고 기꺼이 돌아올 것입니다.
  7. 비출혈은 조사자의 임상적 판단에서 지난 8주 동안 임상적으로 안정적인 것으로 간주됩니다(즉, 비출혈의 빈도나 기간 또는 수혈 요건에 큰 변화가 없음).
  8. 등록 시 음성 임신 검사.

제외 기준:

  1. 활성 처리제 또는 스프레이 첨가제에 대한 알레르기.
  2. 예상 수명은 1년 미만입니다.
  3. 연구 준수를 방해할 것으로 예상되는 정신과적 또는 약물 남용 문제.
  4. 심부 정맥 혈전증(DVT), 폐색전증(PE), 급성 심근 경색증(MI), 동맥 혈전색전증 또는 지난 6개월 동안의 허혈성 뇌졸중의 병력.6. 지난 12주 동안 12단위 이상의 적혈구를 받은 이력.

7. 5. 에스트로겐 수용체 양성 유방암의 병력. 비출혈. 8. 활성 파종성 혈관내 응고의 존재. 9. 조절되지 않는 고혈압(수축기 혈압 >160 및/또는 이완기 혈압 >100). 10. 치료되지 않은 뇌 AVM의 존재. 11. 뇌, 폐 또는 결장에 활동성 악성 종양이 존재합니다. 12. 증후성 심부전의 존재. 13. 지난 12주 동안 1주 이상 어떤 경로로든 에스트로겐, 입실론 아미노카프로산, 트라넥삼산 또는 탈리도마이드를 사용했습니다. 지난 24주 동안 어떤 경로로든 VEGF 억제제를 사용한 경우.

14. 다음 항응고제의 기본 사용은 허용되지 않습니다: 와파린 또는 기타 비타민 K 길항제 정맥 혈전색전증(VTE) 치료를 위한 표준 용량의 미분획 또는 저분자량 헤파린; 또는 >325mg/일의 아스피린. 다음 항응고제의 기본 사용이 허용됩니다: VTE 예방을 위한 표준 용량의 헤파린; 클로피도그렐; 또는 아스피린 ≤325mg/일.

15. 지난 12주 동안 비출혈에 대한 새로운 치료법 추가(비강 모세혈관확장증의 레이저 제거 및 일반 의약품 포함).

16. 다른 명백한 원인의 존재(예: 명백한 위장 출혈) 빈혈에 크게 기여하는 것으로 느껴집니다.

17. 수유중인 여성.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 평행한
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
플라시보_COMPARATOR: 위약 스프레이
멸균 식염수
의약품: 멸균 식염수
0.9%, 각 콧구멍 입찰에 0.1ml 스프레이
다른 이름들:
  • 식염
ACTIVE_COMPARATOR: 베바시주맙 스프레이
베바시주맙 1%
의약품: 베바시주맙
1% 식염수 용액, 각 콧구멍 입찰에 0.1ml 스프레이
다른 이름들:
  • 아바스틴
  • 혈관 내피 성장 인자(VEGF) 억제제
ACTIVE_COMPARATOR: 에스트리올 스프레이
에스트리올 0.1%
의약품: 에스트리올
0.1% 메틸셀룰로스 현탁액, 각 콧구멍에 0.1ml 스프레이
다른 이름들:
  • 에스트로겐
ACTIVE_COMPARATOR: 트라넥삼산 스프레이
트라넥삼산 10%
의약품: 트라넥삼산
10% 식염수 용액, 각 콧구멍 입찰에 0.1ml 스프레이
다른 이름들:
  • 리스테다

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
비출혈의 빈도
기간: 활성 치료 단계의 5-12주
주당 출혈 횟수
활성 치료 단계의 5-12주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
비출혈의 기간
기간: 5-12주의 적극적인 치료
주당 총 출혈 시간(분)
5-12주의 적극적인 치료
Hoag Epistaxis 심각도 점수
기간: 12주
Hoag Epistaxis Severity Score(ESS)는 환자가 입력한 빈도 및 기간과 같은 6가지 코피 변수를 기반으로 합니다. ESS의 최소값은 0이고 최대값은 10이며, 10은 더 심각한 비출혈을 나타냅니다.
12주
헤모글로빈 수준
기간: 12주
그램/100ml, 12주차에 평가
12주
적혈구(RBC) 수혈이 필요한 참가자 수
기간: 12주
1-12주 동안 RBC 수혈이 필요한 참가자 수
12주
치료 실패 참가자 수
기간: 기준선부터 12주까지
치료 실패는 연구 동안 다음 중 하나 이상의 발생으로 정의됩니다: 코피를 조절하기 위한 비강 수술 또는 화학적 소작 또는 기타 새로운 치료 양식의 필요성; 12 단위 이상의 RBC 수혈; 급성 심근 경색, 정맥 혈전색전증, 뇌출혈과 같은 중증 합병증; 아니면 죽음
기준선부터 12주까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

James Gossage

협력자

HHT Foundation International

수사관

  • 수석 연구원: James R Gossage, MD, Augusta University

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2011년 8월 1일

기본 완료 (실제)

2014년 9월 1일

연구 완료 (실제)

2014년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 8월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 8월 1일

처음 게시됨 (추정)

2011년 8월 2일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 10월 19일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 10월 9일

마지막으로 확인됨

2018년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • GHSU 1008041

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

비출혈에 대한 임상 시험

멸균 식염수에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Singapore

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다