Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Nordamerikansk undersøgelse af epistaxis i arvelig hæmoragisk telangiektasi (HHT) (NOSE)

9. oktober 2018 opdateret af: James Gossage

Nordamerikansk undersøgelse af epistaxis i HHT (NOSE)

Formålet med NÆSE-undersøgelsen er omhyggeligt at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​3 næsespray (bevacizumab, estriol og tranexamsyre) sammenlignet med placebo til behandling af HHT-relaterede næseblod.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

140 patienter med moderat til svær epistaxis sekundært til HHT vil blive randomiseret til at modtage en af ​​fire intranasale sprays i en periode på 12 uger og derefter fulgt i yderligere 12 ugers pause. Tilmelding vil ske over en periode på 18-36 måneder. Det primære endepunkt vil være hyppigheden af ​​epistaxis. Sekundære endepunkter vil omfatte varigheden af ​​epistaxis, Hoag Epistaxis Severity Score (ESS), en livskvalitetsundersøgelse, tilfredshed med behandlingen, hæmoglobin- og ferritinniveauer, transfusionskrav og behandlingssvigt. Sprayene vil være: saltvandsspray (Placebo); østriol 0,1 % i methylcellulosesuspension (EST); tranexamsyre 10 % i saltvand (TA) og bevacizumab 1 % i saltvand (BEV). Alle sprays påføres næseslimhinden med en identisk sprayflaske med en dosis på 0,1 ml pr. næsebor to gange dagligt (samlet dosis på 0,4 ml dagligt). De afgivne doser vil således være: EST, 0,4 mg/dag; TA, 40 mg/dag; BEV, 4 mg/dag.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

123

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • University of California Los Angeles
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Georgia Regents University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. En diagnose af bestemt eller mulig HHT efter Curacao-kriterierne (Shovlin 2000) eller en positiv DNA-test for HHT (som karakteriseret ved en sygdom, der forårsager mutation i genet, der koder for endoglin, activin-lignende kinase 1 eller SMAD-4). I henhold til Curacao-kriterierne er en sikker diagnose af HHT defineret som at have mindst 3 af følgende kriterier, mens en mulig diagnose er defineret som 2 kriterier:

    1. Spontan og tilbagevendende epistaxis.
    2. Flere telangiektasier på karakteristiske steder (læber, mundhule, fingre, næse).
    3. Viscerale læsioner såsom gastrointestinale telangiektasier og arteriovenøse misdannelser (AVM) i lunger, hjerne, rygsøjle og lever.
    4. En historie med bestemt HHT i en første grads slægtning ved hjælp af de samme kriterier.
  2. Næseblødning på mindst 1 minut (i gennemsnit), og som forekommer mindst én gang om ugen, når gennemsnittet er over de foregående 8 uger.
  3. Epistaxis severity score (ESS) på mindst 3,0.
  4. Alder på mindst 18 år.
  5. Skriftligt og informeret samtykke opnået før studiestart.
  6. Forsøgspersonen kan og er villig til at vende tilbage til ambulant besøg.
  7. Epistaxis anses for at være klinisk stabil i løbet af de sidste 8 uger efter investigators kliniske vurdering (dvs. ingen større ændringer i hyppighed eller varighed af næseblod eller i transfusionsbehov).
  8. Negativ graviditetstest ved tilmelding.

Ekskluderingskriterier:

  1. Allergi over for nogen af ​​de aktive behandlingsmidler eller deres spraytilsætningsstoffer.
  2. Estimeret levealder mindre end 1 år.
  3. Et psykiatrisk eller stofmisbrugsproblem, der forventes at forstyrre undersøgelsens efterlevelse.
  4. Anamnese med dyb venetrombose (DVT), lungeemboli (PE), akut myokardieinfarkt (MI), arteriel tromboemboli eller iskæmisk slagtilfælde inden for de seneste 6 måneder.6. Anamnese med at have modtaget mere end 12 enheder røde blodlegemer inden for de seneste 12 uger.

7. Tilstedeværelse af en ubehandlet koagulopati, der menes at bidrage til 5. Historien om østrogenreceptorpositiv brystkræft. epistaxis. 8. Tilstedeværelse af aktiv dissemineret intravaskulær koagulation. 9. Ukontrolleret hypertension (systolisk BP >160 og/eller diastolisk BP >100). 10. Tilstedeværelse af ubehandlet hjerne AVM. 11. Tilstedeværelse af aktiv malignitet i hjernen, lungen eller tyktarmen. 12. Tilstedeværelse af symptomatisk hjertesvigt. 13. Brug af østrogener, epsilon aminocapronsyre, tranexamsyre eller thalidomid ad en hvilken som helst måde i mere end 1 uge inden for de seneste 12 uger. Enhver brug af en VEGF-hæmmer ad enhver vej inden for de seneste 24 uger.

14. Baselinebrug af følgende antikoagulantia er ikke tilladt: warfarin eller andre vitamin K-antagonister i enhver dosis; ufraktionerede eller lavmolekylære hepariner i standarddoser til behandling af venøs tromboemboli (VTE); eller aspirin ved >325 mg/dag. Baseline brug af følgende antikoagulantia er tilladt: hepariner i standarddoser til VTE-profylakse; clopidogrel; eller aspirin ved ≤325 mg/dag.

15. Tilføjelse af nye behandlinger for epistaxis inden for de seneste 12 uger (inklusive laserablation af nasale telangiektasier og håndkøbsmedicin).

16. Tilstedeværelse af en anden åbenlys årsag (f.eks. åbenlys gastrointestinal blødning), som menes at bidrage væsentligt til anæmi.

17. Ammende kvinder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo spray
sterilt saltvand
Medicin: Steril saltvand
0,9 %, 0,1 ml spray i hvert næsebor bid
Andre navne:
  • Saltvand
ACTIVE_COMPARATOR: Bevacizumab spray
bevacizumab 1 %
Medicin: Bevacizumab
1% opløsning i saltvand, 0,1 ml spray i hvert næsebor bid
Andre navne:
  • Avastin
  • Vaskulær endotelvækstfaktor (VEGF) hæmmer
ACTIVE_COMPARATOR: Estriol spray
Østriol 0,1 %
Medicin: Estriol
0,1% suspension i methylcellulose, 0,1 ml spray i hvert næsebor bid
Andre navne:
  • Østrogen
ACTIVE_COMPARATOR: Tranexamsyre spray
tranexamsyre 10%
Medicin: Tranexaminsyre
10% opløsning i saltvand, 0,1 ml spray i hvert næsebor bid
Andre navne:
  • Lysteda

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed af epistaxis
Tidsramme: Uge 5-12 i aktiv behandlingsfase
Blødningsepisoder om ugen
Uge 5-12 i aktiv behandlingsfase

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Varighed af epistaxis
Tidsramme: 5-12 ugers aktiv behandling
Samlet minuts blødning om ugen
5-12 ugers aktiv behandling
Hoag Epistaxis Sværhedsgrad
Tidsramme: 12 uger
Hoag Epistaxis Severity Score (ESS) er baseret på 6 næseblodsvariabler såsom hyppighed og varighed, som patienterne indtaster. ESS har en minimumsværdi på 0 og en maksimumværdi på 10, hvor 10 repræsenterer mere alvorlig epistaxis.
12 uger
Hæmoglobin niveau
Tidsramme: 12 uger
gram/100 ml, vurderet i uge 12
12 uger
Antal deltagere, der kræver transfusion af røde blodlegemer (RBC).
Tidsramme: 12 uger
Antal deltagere, der har behov for RBC-transfusion i uge 1-12
12 uger
Antal deltagere med behandlingssvigt
Tidsramme: Baseline gennem 12 uger
Behandlingssvigt defineres som forekomsten af ​​et eller flere af følgende under undersøgelsen: behov for nasal kirurgi eller kemisk kauterisering eller anden ny behandlingsmodalitet til at kontrollere epistaxis; transfusion af mere end 12 enheder RBC; alvorlige komplikationer såsom akut myokardieinfarkt, venøs tromboemboli, hjerneblødning; eller død
Baseline gennem 12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

James Gossage

Samarbejdspartnere

HHT Foundation International

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: James R Gossage, MD, Augusta University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2011

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. september 2014

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. september 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. august 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. august 2011

Først opslået (SKØN)

2. august 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

19. oktober 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. oktober 2018

Sidst verificeret

1. oktober 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GHSU 1008041

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Epistaxis

Kliniske forsøg med Steril saltvand

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Taiwan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner