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Nordamerikanische Studie zur Epistaxis bei hereditärer hämorrhagischer Teleangiektasie (HHT) (NOSE)

9. Oktober 2018 aktualisiert von: James Gossage

Nordamerikanische Studie zur Epistaxis bei HHT (NOSE)

Der Zweck der NOSE-Studie ist die sorgfältige Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von 3 Nasensprays (Bevacizumab, Östriol und Tranexamsäure) im Vergleich zu Placebo zur Behandlung von HHT-bedingtem Nasenbluten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

140 Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Epistaxis infolge von HHT werden randomisiert und erhalten über einen Zeitraum von 12 Wochen eines von vier intranasalen Sprays und werden dann für weitere 12 Wochen ohne Therapie weiterverfolgt. Die Einschreibung erfolgt über einen Zeitraum von 18-36 Monaten. Der primäre Endpunkt wird die Häufigkeit von Nasenbluten sein. Zu den sekundären Endpunkten gehören die Dauer der Epistaxis, der Hoag Epistaxis Severity Score (ESS), eine Umfrage zur Lebensqualität, Zufriedenheit mit der Behandlung, Hämoglobin- und Ferritinspiegel, Transfusionsbedarf und Behandlungsversagen. Die Sprays sind: Kochsalzlösung (Placebo); Östriol 0,1 % in Methylcellulose-Suspension (EST); Tranexamsäure 10 % in Kochsalzlösung (TA) und Bevacizumab 1 % in Kochsalzlösung (BEV). Alle Sprays werden mit einer identischen Sprühflasche in einer Dosis von 0,1 ml pro Nasenloch zweimal täglich (Gesamtdosis von 0,4 ml täglich) auf die Nasenschleimhaut aufgetragen. Somit sind die verabreichten Dosen: EST, 0,4 mg/Tag; TA, 40 mg/Tag; BEV, 4 mg/Tag.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

123

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California Los Angeles
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Georgia Regents University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Eine Diagnose einer definitiven oder möglichen HHT nach den Curacao-Kriterien (Shovlin 2000) oder ein positiver DNA-Test für HHT (gekennzeichnet durch eine krankheitsverursachende Mutation im Gen, das für Endoglin, Aktivin wie Kinase 1 oder SMAD-4 kodiert). Gemäß den Curacao-Kriterien wird eine definitive Diagnose von HHT definiert, wenn mindestens 3 der folgenden Kriterien vorliegen, während eine mögliche Diagnose als 2 Kriterien definiert wird:

    1. Spontane und wiederkehrende Epistaxis.
    2. Multiple Teleangiektasien an charakteristischen Stellen (Lippen, Mundhöhle, Finger, Nase).
    3. Viszerale Läsionen wie gastrointestinale Teleangiektasien und arteriovenöse Malformationen (AVM) in Lunge, Gehirn, Wirbelsäule und Leber.
    4. Eine Vorgeschichte mit eindeutiger HHT bei einem Verwandten ersten Grades unter Verwendung derselben Kriterien.
  2. Epistaxis von mindestens 1 Minute (im Durchschnitt) und die im Durchschnitt der vorangegangenen 8 Wochen mindestens einmal wöchentlich auftritt.
  3. Epistaxis-Severity-Score (ESS) von mindestens 3,0.
  4. Alter von mindestens 18 Jahren.
  5. Schriftliche und informierte Zustimmung, die vor Studieneintritt eingeholt wurde.
  6. Das Subjekt ist in der Lage und bereit, für ambulante Besuche zurückzukehren.
  7. Die Epistaxis wird nach klinischer Beurteilung des Prüfarztes während der letzten 8 Wochen als klinisch stabil betrachtet (d.h. keine größeren Änderungen in der Häufigkeit oder Dauer des Nasenblutens oder im Transfusionsbedarf).
  8. Negativer Schwangerschaftstest bei der Einschreibung.

Ausschlusskriterien:

  1. Allergie gegen einen der Behandlungswirkstoffe oder deren Spritzzusätze.
  2. Geschätzte Lebenserwartung weniger als 1 Jahr.
  3. Ein psychiatrisches oder Drogenmissbrauchsproblem, von dem erwartet wird, dass es die Einhaltung der Studie beeinträchtigt.
  4. Vorgeschichte von tiefer Venenthrombose (TVT), Lungenembolie (PE), akutem Myokardinfarkt (MI), arterieller Thromboembolie oder ischämischem Schlaganfall in den letzten 6 Monaten.6. Vorgeschichte des Erhalts von mehr als 12 Einheiten roter Blutkörperchen in den letzten 12 Wochen.

7. Vorliegen einer unbehandelten Koagulopathie, von der angenommen wird, dass sie zum 5. Vorgeschichte von Östrogenrezeptor-positivem Brustkrebs beiträgt. Epistaxis. 8. Vorhandensein einer aktiven disseminierten intravaskulären Gerinnung. 9. Unkontrollierter Bluthochdruck (systolischer Blutdruck >160 und/oder diastolischer Blutdruck >100). 10. Vorhandensein von unbehandeltem Gehirn AVM. 11. Vorhandensein einer aktiven Malignität im Gehirn, in der Lunge oder im Dickdarm. 12. Vorhandensein einer symptomatischen Herzinsuffizienz. 13. Anwendung von Östrogenen, Epsilon-Aminocapronsäure, Tranexamsäure oder Thalidomid auf beliebige Art für mehr als 1 Woche in den letzten 12 Wochen. Jegliche Anwendung eines VEGF-Inhibitors auf beliebigem Weg in den letzten 24 Wochen.

14. Die Basisanwendung der folgenden Antikoagulanzien ist nicht erlaubt: Warfarin oder andere Vitamin-K-Antagonisten in jeder Dosis; unfraktionierte oder niedermolekulare Heparine in Standarddosen zur Behandlung von venösen Thromboembolien (VTE); oder Aspirin bei >325 mg/Tag. Die Grundlinienanwendung der folgenden Antikoagulanzien ist erlaubt: Heparine in Standarddosen zur VTE-Prophylaxe; Clopidogrel; oder Aspirin bei ≤325 mg/Tag.

15. Hinzufügung neuer Behandlungen für Epistaxis in den letzten 12 Wochen (einschließlich Laserablation von nasalen Teleangiektasien und rezeptfreien Medikamenten).

16. Vorhandensein einer anderen offensichtlichen Ursache (z. B. offenkundige gastrointestinale Blutung), von der angenommen wird, dass sie signifikant zur Anämie beiträgt.

17. Stillende Frauen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo-Spray
sterile Kochsalzlösung
Arzneimittel: Sterile Kochsalzlösung
0,9 %, 0,1 ml Spray in jedes Nasenloch bid
Andere Namen:
  • Kochsalzlösung
ACTIVE_COMPARATOR: Bevacizumab-Spray
Bevacizumab 1 %
Arzneimittel: Bevacizumab
1%ige Lösung in Kochsalzlösung, 0,1 ml Spray in jedes Nasenloch bid
Andere Namen:
  • Avastin
  • Hemmer des vaskulären endothelialen Wachstumsfaktors (VEGF).
ACTIVE_COMPARATOR: Östriol-Spray
Östriol 0,1 %
Arzneimittel: Östriol
0,1 % Suspension in Methylcellulose, 0,1 ml Sprühstoß in jedes Nasenloch bid
Andere Namen:
  • Östrogen
ACTIVE_COMPARATOR: Tranexamsäure-Spray
Tranexamsäure 10 %
Arzneimittel: Tranexamsäure
10%ige Lösung in Kochsalzlösung, 0,1 ml Spray in jedes Nasenloch bid
Andere Namen:
  • Lysteda

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit von Epistaxis
Zeitfenster: Wochen 5-12 der aktiven Behandlungsphase
Blutungsepisoden pro Woche
Wochen 5-12 der aktiven Behandlungsphase

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Dauer der Epistaxis
Zeitfenster: 5-12 Wochen aktive Behandlung
Gesamtminuten der Blutung pro Woche
5-12 Wochen aktive Behandlung
Hoag Epistaxis Severity Score
Zeitfenster: 12 Wochen
Der Hoag Epistaxis Severity Score (ESS) basiert auf 6 Nasenbluten-Variablen wie Häufigkeit und Dauer, die von den Patienten eingegeben werden. Der ESS hat einen Minimalwert von 0 und einen Maximalwert von 10, wobei 10 eine stärkere Epistaxis darstellt.
12 Wochen
Hämoglobinspiegel
Zeitfenster: 12 Wochen
Gramm/100 ml, bewertet in Woche 12
12 Wochen
Anzahl der Teilnehmer, die eine Transfusion roter Blutkörperchen (RBC) benötigen
Zeitfenster: 12 Wochen
Anzahl der Teilnehmer, die in den Wochen 1-12 eine Erythrozytentransfusion benötigten
12 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit Behandlungsversagen
Zeitfenster: Basislinie bis 12 Wochen
Behandlungsversagen ist definiert als das Auftreten von einem oder mehreren der folgenden Punkte während der Studie: Notwendigkeit einer Nasenoperation oder einer chemischen Kauterisation oder einer anderen neuen Behandlungsmethode zur Kontrolle der Epistaxis; Transfusion von mehr als 12 Einheiten Erythrozyten; schwere Komplikationen wie akuter Myokardinfarkt, venöse Thromboembolie, Hirnblutung; oder Tod
Basislinie bis 12 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

James Gossage

Mitarbeiter

HHT Foundation International

Ermittler

  • Hauptermittler: James R Gossage, MD, Augusta University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2011

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. September 2014

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. September 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. August 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. August 2011

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

2. August 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

19. Oktober 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Oktober 2018

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GHSU 1008041

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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