Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Północnoamerykańskie badanie krwawienia z nosa w dziedzicznej teleangiektazji krwotocznej (HHT) (NOSE)

9 października 2018 zaktualizowane przez: James Gossage

Północnoamerykańskie badanie krwawienia z nosa w HHT (NOS)

Celem badania NOSE jest dokładne zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa 3 aerozoli do nosa (bevacizumab, estriol i kwas traneksamowy) w porównaniu z placebo w leczeniu krwawień z nosa związanych z HHT.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

140 pacjentów z umiarkowanym do ciężkiego krwawieniem z nosa wtórnym do HHT zostanie losowo przydzielonych do otrzymywania jednego z czterech aerozoli donosowych przez okres 12 tygodni, a następnie przez dodatkowe 12 tygodni przerwy w terapii. Rejestracja nastąpi w ciągu 18-36 miesięcy. Pierwszorzędowym punktem końcowym będzie częstość krwawienia z nosa. Drugorzędowe punkty końcowe będą obejmowały czas trwania krwawienia z nosa, ocenę ciężkości krwawienia wg Hoaga (ESS), badanie jakości życia, zadowolenie z leczenia, poziomy hemoglobiny i ferrytyny, wymagania dotyczące transfuzji oraz niepowodzenie leczenia. Sprayami będą: spray z solą fizjologiczną (Placebo); estriol 0,1% w zawiesinie metylocelulozowej (EST); kwas traneksamowy 10% w soli fizjologicznej (TA) i bewacyzumab 1% w soli fizjologicznej (BEV). Wszystkie aerozole będą podawane na błonę śluzową nosa za pomocą identycznej butelki z rozpylaczem w dawce 0,1 ml do każdego otworu nosowego dwa razy dziennie (całkowita dawka 0,4 ml dziennie). Tak więc dostarczane dawki będą wynosić: EST, 0,4 mg/dzień; TA, 40 mg/dzień; BEV, 4 mg/dzień.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

123

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • University of California Los Angeles
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Georgia Regents University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Rozpoznanie definitywnej lub możliwej HHT według kryteriów Curacao (Shovlin 2000) lub pozytywny test DNA na obecność HHT (charakteryzujący się mutacją powodującą chorobę w genie kodującym endoglinę, kinazę podobną do aktywiny 1 lub SMAD-4). Zgodnie z kryteriami Curacao, definitywna diagnoza HHT jest definiowana jako mająca co najmniej 3 z następujących kryteriów, podczas gdy możliwa diagnoza jest definiowana jako 2 kryteria:

    1. Spontaniczne i nawracające krwawienia z nosa.
    2. Liczne teleangiektazje w charakterystycznych miejscach (usta, jama ustna, palce, nos).
    3. Zmiany trzewne, takie jak teleangiektazje żołądkowo-jelitowe i malformacje tętniczo-żylne (AVM) w płucach, mózgu, kręgosłupie i wątrobie.
    4. Historia określonego HHT u krewnego pierwszego stopnia przy użyciu tych samych kryteriów.
  2. Krwawienie z nosa trwające średnio co najmniej 1 minutę i które występuje co najmniej raz w tygodniu, biorąc pod uwagę średnią z ostatnich 8 tygodni.
  3. Ocena ciężkości krwawienia z nosa (ESS) co najmniej 3,0.
  4. Wiek co najmniej 18 lat.
  5. Pisemna i świadoma zgoda uzyskana przed rozpoczęciem badania.
  6. Podmiot jest zdolny i chętny do powrotu na wizyty ambulatoryjne.
  7. W ocenie klinicznej badacza krwawienie z nosa uważa się za klinicznie stabilne w ciągu ostatnich 8 tygodni (tj. brak większych zmian w częstości lub czasie trwania krwawienia z nosa lub w wymaganiach dotyczących transfuzji).
  8. Negatywny test ciążowy przy rejestracji.

Kryteria wyłączenia:

  1. Alergia na którykolwiek z aktywnych środków leczniczych lub ich dodatki w aerozolu.
  2. Szacunkowa długość życia mniej niż 1 rok.
  3. Problem psychiatryczny lub nadużywanie substancji psychoaktywnych, który może zakłócać zgodność badania.
  4. Historia zakrzepicy żył głębokich (DVT), zatorowości płucnej (PE), ostrego zawału mięśnia sercowego (MI), tętniczej choroby zakrzepowo-zatorowej lub udaru niedokrwiennego mózgu w ciągu ostatnich 6 miesięcy.6. Historia otrzymania więcej niż 12 jednostek krwinek czerwonych w ciągu ostatnich 12 tygodni.

7. Obecność nieleczonej koagulopatii, która prawdopodobnie przyczynia się do 5. Historia raka piersi z obecnością receptorów estrogenowych. krwawienie z nosa. 8. Obecność aktywnego rozsianego wykrzepiania wewnątrznaczyniowego. 9. Niekontrolowane nadciśnienie tętnicze (ciśnienie skurczowe >160 i/lub rozkurczowe >100). 10. Obecność nieleczonego mózgu AVM. 11. Obecność aktywnego nowotworu złośliwego w mózgu, płucach lub okrężnicy. 12. Obecność objawowej niewydolności serca. 13. Stosowanie estrogenów, kwasu epsilon-aminokapronowego, kwasu traneksamowego lub talidomidu jakąkolwiek drogą przez ponad 1 tydzień w ciągu ostatnich 12 tygodni. Jakiekolwiek stosowanie inhibitora VEGF jakąkolwiek drogą w ciągu ostatnich 24 tygodni.

14. Wyjściowe stosowanie następujących leków przeciwzakrzepowych jest niedozwolone: ​​warfaryna lub inni antagoniści witaminy K w jakiejkolwiek dawce; heparyny niefrakcjonowane lub drobnocząsteczkowe w standardowych dawkach do leczenia żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej (ŻChZZ); lub aspiryna w ilości >325 mg/dzień. Dozwolone jest wyjściowe stosowanie następujących leków przeciwzakrzepowych: heparyny w standardowych dawkach w profilaktyce ŻChZZ; klopidogrel; lub aspiryna w dawce ≤325 mg/dzień.

15. Dodanie nowych metod leczenia krwawienia z nosa w ciągu ostatnich 12 tygodni (w tym laserowa ablacja teleangiektazji nosa i leki dostępne bez recepty).

16. Obecność innej jawnej przyczyny (np. jawne krwawienie z przewodu pokarmowego), które uważa się za istotnie przyczyniające się do niedokrwistości.

17. Kobiety w okresie laktacji.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
PLACEBO_COMPARATOR: Spray placebo
sterylna sól fizjologiczna
Lek: Sterylna sól fizjologiczna
0,9%, 0,1 ml aerozolu do każdego otworu nosowego
Inne nazwy:
  • Solankowy
ACTIVE_COMPARATOR: Bewacizumab w sprayu
bewacyzumab 1%
Lek: Bewacyzumab
1% roztwór w soli fizjologicznej, 0,1 ml aerozolu do każdego otworu nosowego
Inne nazwy:
  • Avastin
  • Inhibitor czynnika wzrostu śródbłonka naczyń (VEGF).
ACTIVE_COMPARATOR: Estriol w sprayu
Estriol 0,1%
Lek: Estriol
0,1% zawiesina w metylocelulozie, 0,1 ml aerozolu do każdego nozdrza dwa razy dziennie
Inne nazwy:
  • Estrogen
ACTIVE_COMPARATOR: Spray z kwasem traneksamowym
kwas traneksamowy 10%
Lek: Kwas traneksamowy
10% roztwór w soli fizjologicznej, 0,1 ml aerozolu do każdego otworu nosowego
Inne nazwy:
  • Lysteda

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstotliwość krwawienia z nosa
Ramy czasowe: Tygodnie 5-12 aktywnej fazy leczenia
Epizody krwawień na tydzień
Tygodnie 5-12 aktywnej fazy leczenia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas trwania krwawienia z nosa
Ramy czasowe: 5-12 tygodni aktywnego leczenia
Całkowita liczba minut krwawienia na tydzień
5-12 tygodni aktywnego leczenia
Skala ciężkości krwawienia z nosa wg Hoaga
Ramy czasowe: 12 tygodni
Skala ciężkości krwawienia z nosa Hoag (ESS) opiera się na 6 zmiennych dotyczących krwawienia z nosa, takich jak częstotliwość i czas trwania, które są wprowadzane przez pacjentów. ESS ma minimalną wartość 0 i maksymalną wartość 10, przy czym 10 oznacza cięższe krwawienie z nosa.
12 tygodni
Poziom hemoglobiny
Ramy czasowe: 12 tygodni
g/100 ml, oceniane w 12 tygodniu
12 tygodni
Liczba uczestników wymagających transfuzji krwinek czerwonych (RBC).
Ramy czasowe: 12 tygodni
Liczba uczestników wymagających transfuzji krwinek czerwonych w tygodniach 1-12
12 tygodni
Liczba uczestników z niepowodzeniem leczenia
Ramy czasowe: Linia bazowa przez 12 tygodni
Niepowodzenie leczenia definiuje się jako wystąpienie w trakcie badania jednego lub więcej z następujących stanów: konieczność operacji nosa lub chemicznej kauteryzacji lub innej nowej metody leczenia w celu opanowania krwawienia z nosa; transfuzja ponad 12 jednostek RBC; ciężkie powikłania, takie jak ostry zawał mięśnia sercowego, żylna choroba zakrzepowo-zatorowa, krwotok mózgowy; lub śmierć
Linia bazowa przez 12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

James Gossage

Współpracownicy

HHT Foundation International

Śledczy

  • Główny śledczy: James R Gossage, MD, Augusta University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2011

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 września 2014

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 września 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 sierpnia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 sierpnia 2011

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

2 sierpnia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

19 października 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 października 2018

Ostatnia weryfikacja

1 października 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GHSU 1008041

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Sterylna sól fizjologiczna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj