Severoamerická studie epistaxe u hereditární hemoragické teleangiektázie (HHT) (NOSE)

Kritéria pro zařazení:

1. Diagnóza definitivního nebo možného HHT podle kritérií Curacao (Shovlin 2000) nebo pozitivní test DNA na HHT (charakterizovaný onemocněním způsobujícím mutaci v genu kódujícím endoglin, aktivin jako kináza 1 nebo SMAD-4). Podle kritérií Curacao je definitivní diagnóza HHT definována tak, že má alespoň 3 z následujících kritérií, zatímco možná diagnóza je definována jako 2 kritéria:

   1. Spontánní a opakující se epistaxe.
   2. Mnohočetné teleangiektázie na charakteristických místech (rty, dutina ústní, prsty, nos).
   3. Viscerální léze, jako jsou gastrointestinální teleangiektázie a arteriovenózní malformace (AVM) v plicích, mozku, páteři a játrech.
   4. Historie definitivního HHT v relativním prvním stupni za použití stejných kritérií.
2. Epistaxe trvající alespoň 1 minutu (v průměru) a která se vyskytuje alespoň jednou týdně, pokud je průměr za posledních 8 týdnů.
3. Skóre závažnosti epistaxe (ESS) alespoň 3,0.
4. Věk minimálně 18 let.
5. Písemný a informovaný souhlas získaný před vstupem do studie.
6. Subjekt je schopen a ochoten se vracet na ambulantní návštěvy.
7. Podle klinického úsudku zkoušejícího je epistaxe považována za klinicky stabilní během posledních 8 týdnů (tj. žádné velké změny ve frekvenci nebo délce epistaxe nebo v požadavcích na transfuzi).
8. Negativní těhotenský test při zápisu.

Kritéria vyloučení:

1. Alergie na kteroukoli aktivní léčebnou látku nebo jejich aditiva ve spreji.
2. Odhadovaná délka života méně než 1 rok.
3. Psychiatrický problém nebo problém se zneužíváním návykových látek, u kterého se očekává, že bude interferovat s dodržováním studie.
4. Historie hluboké žilní trombózy (DVT), plicní embolie (PE), akutního infarktu myokardu (MI), arteriálního tromboembolismu nebo ischemické cévní mozkové příhody v posledních 6 měsících.6. Anamnéza příjmu více než 12 jednotek červených krvinek za posledních 12 týdnů.

7. Přítomnost neléčené koagulopatie, o které se má za to, že přispívá k 5. Historie rakoviny prsu s pozitivním estrogenovým receptorem. epistaxe. 8. Přítomnost aktivní diseminované intravaskulární koagulace. 9. Nekontrolovaná hypertenze (systolický TK >160 a/nebo diastolický TK >100). 10. Přítomnost neléčené mozkové AVM. 11. Přítomnost aktivní malignity v mozku, plicích nebo tlustém střevě. 12. Přítomnost symptomatického srdečního selhání. 13. Užívání estrogenů, kyseliny epsilonaminokapronové, kyseliny tranexamové nebo thalidomidu jakýmkoli způsobem po dobu delší než 1 týden v posledních 12 týdnech. Jakékoli použití inhibitoru VEGF jakoukoli cestou v posledních 24 týdnech.

14. Výchozí použití následujících antikoagulancií není povoleno: warfarin nebo jiní antagonisté vitaminu K v jakékoli dávce; nefrakcionované nebo nízkomolekulární hepariny ve standardních dávkách pro léčbu žilního tromboembolismu (VTE); nebo aspirin v dávce >325 mg/den. Výchozí použití následujících antikoagulancií je povoleno: hepariny ve standardních dávkách pro profylaxi VTE; clopidogrel; nebo aspirin v dávce ≤ 325 mg/den.

15. Přidání nových způsobů léčby epistaxe v posledních 12 týdnech (včetně laserové ablace nosních teleangiektázií a volně prodejných léků).

16. Přítomnost jiné zjevné příčiny (např. zjevné gastrointestinální krvácení), u kterého se má za to, že významně přispívá k anémii.

17. Kojící ženy.