Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Nordamerikansk studie av näsblod vid ärftlig hemorragisk telangiektasi (HHT) (NOSE)

9 oktober 2018 uppdaterad av: James Gossage

Nordamerikansk studie av näsblod i HHT (NOSE)

Syftet med NOSE-studien är att noggrant undersöka effektiviteten och säkerheten av 3 nässprayer (bevacizumab, östriol och tranexamsyra), jämfört med placebo, för behandling av HHT-relaterade näsblod.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

140 patienter med måttlig till svår näsblod sekundär till HHT kommer att randomiseras till att få en av fyra intranasala sprayer under en period av 12 veckor och sedan följas under ytterligare 12 veckors ledighet. Anmälan kommer att ske under en period av 18-36 månader. Det primära effektmåttet kommer att vara frekvensen av näsblod. Sekundära effektmått kommer att inkludera varaktigheten av epistaxis, Hoag Epistaxis Severity Score (ESS), en livskvalitetsundersökning, tillfredsställelse med behandlingen, hemoglobin- och ferritinnivåer, transfusionskrav och behandlingsmisslyckande. Sprayerna kommer att vara: saltlösningsspray (Placebo); östriol 0,1 % i metylcellulosasuspension (EST); tranexamsyra 10 % i saltlösning (TA) och bevacizumab 1 % i saltlösning (BEV). Alla sprayer kommer att appliceras på nässlemhinnan med en identisk sprayflaska i en dos på 0,1 ml per näsborre två gånger dagligen (total dos på 0,4 ml dagligen). Således kommer de tillförda doserna att vara: EST, 0,4 mg/dag; TA, 40 mg/dag; BEV, 4 mg/dag.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

123

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • University of California Los Angeles
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
        • Georgia Regents University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. En diagnos av definitiv eller möjlig HHT enligt Curacao-kriterierna (Shovlin 2000) eller ett positivt DNA-test för HHT (som kännetecknas av en sjukdom som orsakar mutation i genen som kodar för endoglin, aktivinliknande kinas 1 eller SMAD-4). Enligt Curacao-kriterierna definieras en definitiv diagnos av HHT som att den har minst 3 av följande kriterier medan en möjlig diagnos definieras som 2 kriterier:

    1. Spontan och återkommande näsblod.
    2. Flera telangiektasier på karakteristiska platser (läppar, munhåla, fingrar, näsa).
    3. Viscerala lesioner såsom gastrointestinala telangiektasier och arteriovenösa missbildningar (AVM) i lunga, hjärna, ryggrad och lever.
    4. En historia av bestämd HHT i en första gradens släkting med samma kriterier.
  2. Näsblod på minst 1 minut (i genomsnitt) och som inträffar minst en gång i veckan vid genomsnitt under de föregående 8 veckorna.
  3. Epistaxis severity score (ESS) på minst 3,0.
  4. Ålder minst 18 år.
  5. Skriftligt och informerat samtycke erhållits före studiestart.
  6. Försökspersonen kan och vill återvända för polikliniska besök.
  7. Epistaxis anses vara kliniskt stabil under de senaste 8 veckorna enligt utredarens kliniska bedömning (dvs. inga större förändringar i frekvens eller varaktighet av näsblod eller i transfusionsbehov).
  8. Negativt graviditetstest vid inskrivning.

Exklusions kriterier:

  1. Allergi mot något av de aktiva behandlingsmedlen eller deras spraytillsatser.
  2. Beräknad livslängd mindre än 1 år.
  3. Ett psykiatriskt problem eller missbruksproblem som förväntas störa studieefterlevnaden.
  4. Historik med djup ventrombos (DVT), lungemboli (PE), akut hjärtinfarkt (MI), arteriell tromboembolism eller ischemisk stroke under de senaste 6 månaderna.6. Historik med att ha fått mer än 12 enheter röda blodkroppar under de senaste 12 veckorna.

7. Förekomst av en obehandlad koagulopati som anses bidra till 5. Historik av östrogenreceptorpositiv bröstcancer. näsblod. 8. Förekomst av aktiv disseminerad intravaskulär koagulation. 9. Okontrollerad hypertoni (systoliskt blodtryck >160 och/eller diastoliskt blodtryck >100). 10. Förekomst av obehandlad hjärn-AVM. 11. Förekomst av aktiv malignitet i hjärnan, lungan eller tjocktarmen. 12. Förekomst av symtomatisk hjärtsvikt. 13. Användning av östrogener, epsilon aminokapronsyra, tranexamsyra eller talidomid på valfri väg i mer än 1 vecka under de senaste 12 veckorna. All användning av en VEGF-hämmare på valfri väg under de senaste 24 veckorna.

14. Baslinjeanvändning av följande antikoagulantia är inte tillåten: warfarin eller andra vitamin K-antagonister i alla doser; ofraktionerade eller lågmolekylära hepariner i standarddoser för behandling av venös tromboembolism (VTE); eller aspirin vid >325 mg/dag. Baslinjeanvändning av följande antikoagulantia är tillåten: hepariner i standarddoser för VTE-profylax; klopidogrel; eller aspirin vid ≤325 mg/dag.

15. Tillägg av nya behandlingar för näsblod under de senaste 12 veckorna (inklusive laserablation av nasala telangiektasier och receptfria läkemedel).

16. Närvaro av en annan öppen orsak (t.ex. öppen gastrointestinal blödning) som upplevs vara avsevärt bidragande till anemi.

17. Ammande kvinnor.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: FYRDUBBLA

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo spray
steril saltlösning
Läkemedel: Steril koksaltlösning
0,9 %, 0,1 ml spray i varje näsborre
Andra namn:
  • Salin
ACTIVE_COMPARATOR: Bevacizumab spray
bevacizumab 1 %
Läkemedel: Bevacizumab
1% lösning i koksaltlösning, 0,1 ml spray i varje näsborre två gånger
Andra namn:
  • Avastin
  • Vaskulär endoteltillväxtfaktor (VEGF) hämmare
ACTIVE_COMPARATOR: Estriol spray
Östriol 0,1 %
Läkemedel: Estriol
0,1 % suspension i metylcellulosa, 0,1 ml spray i varje näsborre två gånger
Andra namn:
  • Östrogen
ACTIVE_COMPARATOR: Tranexamsyraspray
tranexamsyra 10%
Läkemedel: Tranexaminsyra
10 % lösning i koksaltlösning, 0,1 ml spray i varje näsborre två gånger
Andra namn:
  • Lysteda

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Frekvens av näsblod
Tidsram: Vecka 5-12 av aktiv behandlingsfas
Blödningsepisoder per vecka
Vecka 5-12 av aktiv behandlingsfas

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Varaktighet av näsblod
Tidsram: 5-12 veckors aktiv behandling
Totalt antal minuter av blödning per vecka
5-12 veckors aktiv behandling
Hoag Epistaxis Allvarlighetspoäng
Tidsram: 12 veckor
Hoag Epistaxis Severity Score (ESS) baseras på 6 näsblodsvariabler såsom frekvens och varaktighet som anges av patienterna. ESS har ett lägsta värde på 0 och ett maximalt värde på 10, där 10 representerar allvarligare näsblod.
12 veckor
Hemoglobinnivå
Tidsram: 12 veckor
gram/100 ml, bedömd vecka 12
12 veckor
Antal deltagare som behöver transfusion av röda blodkroppar (RBC).
Tidsram: 12 veckor
Antal deltagare som behöver RBC-transfusion under vecka 1-12
12 veckor
Antal deltagare med misslyckad behandling
Tidsram: Baslinje till och med 12 veckor
Behandlingsmisslyckande definieras som förekomsten av ett eller flera av följande under studien: behov av nasal kirurgi eller kemisk kauterisering eller annan ny behandlingsmodalitet för att kontrollera epistaxis; transfusion av mer än 12 enheter RBC; allvarliga komplikationer såsom akut hjärtinfarkt, venös tromboembolism, hjärnblödning; eller döden
Baslinje till och med 12 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

James Gossage

Samarbetspartners

HHT Foundation International

Utredare

  • Huvudutredare: James R Gossage, MD, Augusta University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 augusti 2011

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 september 2014

Avslutad studie (FAKTISK)

1 september 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 augusti 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 augusti 2011

Första postat (UPPSKATTA)

2 augusti 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

19 oktober 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 oktober 2018

Senast verifierad

1 oktober 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GHSU 1008041

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera