Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Nordamerikansk studie av neseblødning i arvelig hemorragisk telangiectasia (HHT) (NOSE)

9. oktober 2018 oppdatert av: James Gossage

Nordamerikansk studie av neseblødning i HHT (NOSE)

Formålet med NOSE-studien er å nøye undersøke effektiviteten og sikkerheten til 3 nesesprayer (bevacizumab, estriol og tranexamsyre), sammenlignet med placebo, for behandling av HHT-relaterte neseblødninger.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

140 pasienter med moderat til alvorlig neseblødning sekundært til HHT vil bli randomisert til å motta en av fire intranasale sprayer i en periode på 12 uker og deretter fulgt i ytterligere 12 ukers behandlingsfri. Påmelding vil skje over en periode på 18-36 måneder. Det primære endepunktet vil være hyppigheten av neseblødning. Sekundære endepunkter vil inkludere varighet av neseblødning, Hoag Epistaxis Severity Score (ESS), en livskvalitetsundersøkelse, tilfredshet med behandlingen, hemoglobin- og ferritinnivåer, transfusjonskrav og behandlingssvikt. Sprayene vil være: saltvannsspray (Placebo); østriol 0,1 % i metylcellulosesuspensjon (EST); tranexamsyre 10 % i saltvann (TA), og bevacizumab 1 % i saltvann (BEV). Alle sprayer påføres neseslimhinnen med en identisk sprayflaske med en dose på 0,1 ml per nesebor to ganger daglig (total dose på 0,4 ml daglig). Dermed vil de leverte dosene være: EST, 0,4 mg/dag; TA, 40 mg/dag; BEV, 4 mg/dag.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

123

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • University of California Los Angeles
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
        • Georgia Regents University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. En diagnose av sikker eller mulig HHT etter Curacao-kriteriene (Shovlin 2000) eller en positiv DNA-test for HHT (som karakterisert ved en sykdom som forårsaker mutasjon i genet som koder for endoglin, aktivin som kinase 1 eller SMAD-4). I henhold til Curacao-kriteriene er en sikker diagnose av HHT definert som å ha minst 3 av følgende kriterier, mens en mulig diagnose er definert som 2 kriterier:

    1. Spontan og tilbakevendende neseblødning.
    2. Flere telangiektasier på karakteristiske steder (lepper, munnhule, fingre, nese).
    3. Viscerale lesjoner som gastrointestinale telangiektasier og arteriovenøse misdannelser (AVM) i lunge, hjerne, ryggrad og lever.
    4. En historie med bestemt HHT i en første grads slektning ved å bruke de samme kriteriene.
  2. Neseblødning på minst 1 minutt (i gjennomsnitt) og som forekommer minst en gang ukentlig når gjennomsnittet er i løpet av de foregående 8 ukene.
  3. Epistaxis severity score (ESS) på minst 3,0.
  4. Alder på minst 18 år.
  5. Skriftlig og informert samtykke innhentet før studiestart.
  6. Forsøkspersonen er i stand og villig til å komme tilbake for polikliniske besøk.
  7. Neseblødningen anses å være klinisk stabil i løpet av de siste 8 ukene i etterforskerens kliniske vurdering (dvs. ingen store endringer i hyppighet eller varighet av neseblødning eller transfusjonsbehov).
  8. Negativ graviditetstest ved påmelding.

Ekskluderingskriterier:

  1. Allergi mot noen av de aktive behandlingsmidlene eller deres spraytilsetningsstoffer.
  2. Estimert forventet levealder mindre enn 1 år.
  3. Et psykiatrisk eller rusproblem som forventes å forstyrre studieoverholdelse.
  4. Anamnese med dyp venetrombose (DVT), lungeemboli (PE), akutt hjerteinfarkt (MI), arteriell tromboemboli eller iskemisk hjerneslag de siste 6 månedene.6. Anamnese med å ha mottatt mer enn 12 enheter røde blodlegemer i løpet av de siste 12 ukene.

7. Tilstedeværelse av en ubehandlet koagulopati som anses å bidra til 5. Historie med østrogenreseptorpositiv brystkreft. neseblødning. 8. Tilstedeværelse av aktiv disseminert intravaskulær koagulasjon. 9. Ukontrollert hypertensjon (systolisk BP >160 og/eller diastolisk BP >100). 10. Tilstedeværelse av ubehandlet hjerne-AVM. 11. Tilstedeværelse av aktiv malignitet i hjernen, lungene eller tykktarmen. 12. Tilstedeværelse av symptomatisk hjertesvikt. 1. 3. Bruk av østrogener, epsilon aminokapronsyre, tranexamsyre eller talidomid på en hvilken som helst måte i mer enn 1 uke i løpet av de siste 12 ukene. Enhver bruk av en VEGF-hemmer uansett vei i løpet av de siste 24 ukene.

14. Baseline bruk av følgende antikoagulantia er ikke tillatt: warfarin eller andre vitamin K-antagonister uansett dose; ufraksjonerte eller lavmolekylære hepariner ved standarddoser for behandling av venøs tromboemboli (VTE); eller aspirin ved >325 mg/dag. Baseline bruk av følgende antikoagulantia er tillatt: hepariner i standarddoser for VTE-profylakse; klopidogrel; eller aspirin ved ≤325 mg/dag.

15. Tillegg av nye behandlinger for neseblødning de siste 12 ukene (inkludert laserablasjon av nasale telangiektasier og reseptfrie medisiner).

16. Tilstedeværelse av en annen åpenbar årsak (f.eks. åpenbar gastrointestinal blødning) som oppleves å bidra betydelig til anemi.

17. Ammende kvinner.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: FIDOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo spray
sterilt saltvann
Legemiddel: Sterilt saltvann
0,9 %, 0,1 ml spray i hvert nesebor
Andre navn:
  • Saltvann
ACTIVE_COMPARATOR: Bevacizumab spray
bevacizumab 1 %
Legemiddel: Bevacizumab
1 % løsning i saltvann, 0,1 ml spray i hvert nesebor
Andre navn:
  • Avastin
  • Vaskulær endotelial vekstfaktor (VEGF) hemmer
ACTIVE_COMPARATOR: Estriol spray
Estriol 0,1 %
Legemiddel: Estriol
0,1 % suspensjon i metylcellulose, 0,1 ml spray i hvert nesebor
Andre navn:
  • Østrogen
ACTIVE_COMPARATOR: Tranexamsyre spray
traneksamsyre 10 %
Legemiddel: Tranexamsyre
10 % løsning i saltvann, 0,1 ml spray i hvert nesebor
Andre navn:
  • Lysteda

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighet av neseblødning
Tidsramme: Uke 5-12 med aktiv behandlingsfase
Blødningsepisoder per uke
Uke 5-12 med aktiv behandlingsfase

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Varighet av neseblødning
Tidsramme: 5-12 uker med aktiv behandling
Totale minutter med blødning per uke
5-12 uker med aktiv behandling
Hoag Epistaxis alvorlighetsgrad
Tidsramme: 12 uker
Hoag Epistaxis Severity Score (ESS) er basert på 6 neseblodvariabler som frekvens og varighet som legges inn av pasienter. ESS har en minimumsverdi på 0 og en maksimumsverdi på 10, hvor 10 representerer mer alvorlig neseblødning.
12 uker
Hemoglobinnivå
Tidsramme: 12 uker
gram/100 ml, vurdert ved uke 12
12 uker
Antall deltakere som trenger røde blodlegemer (RBC) transfusjon
Tidsramme: 12 uker
Antall deltakere som trenger RBC-transfusjon i uke 1-12
12 uker
Antall deltakere med behandlingssvikt
Tidsramme: Baseline gjennom 12 uker
Behandlingssvikt er definert som forekomsten av ett eller flere av følgende under studien: behov for nasal kirurgi eller kjemisk kauterisering eller annen ny behandlingsmodalitet for å kontrollere neseblødning; transfusjon av mer enn 12 enheter RBC; alvorlige komplikasjoner som akutt hjerteinfarkt, venøs tromboemboli, hjerneblødning; eller død
Baseline gjennom 12 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

James Gossage

Samarbeidspartnere

HHT Foundation International

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: James R Gossage, MD, Augusta University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. august 2011

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. september 2014

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. september 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. august 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. august 2011

Først lagt ut (ANSLAG)

2. august 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

19. oktober 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. oktober 2018

Sist bekreftet

1. oktober 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GHSU 1008041

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere