Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az orrvérzés észak-amerikai vizsgálata örökletes hemorrhagiás telangiectasia (HHT) esetén (NOSE)

2018. október 9. frissítette: James Gossage

Észak-amerikai orrvérzés vizsgálata HHT-ban (NOSE)

A NOSE-tanulmány célja, hogy gondosan megvizsgálja 3 orrspray (bevacizumab, ösztriol és tranexámsav) hatékonyságát és biztonságosságát a placebóval összehasonlítva a HHT-val összefüggő orrvérzések kezelésére.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

140, közepesen súlyos vagy súlyos orrvérzésben szenvedő, HHT miatti másodlagos orrvérzésben szenvedő beteget randomizálják, hogy négy intranazális permet egyikét kapják 12 hétig, majd további 12 hétig a terápia szünetében. A beiratkozás 18-36 hónapos időszak alatt történik. Az elsődleges végpont az orrvérzés gyakorisága lesz. A másodlagos végpontok közé tartozik az orrvérzés időtartama, a Hoag orrvérzés súlyossági pontszáma (ESS), az életminőség felmérése, a kezeléssel való elégedettség, a hemoglobin- és ferritinszint, a transzfúziós szükséglet és a kezelés sikertelensége. A permetek a következők lesznek: sós spray (Placebo); 0,1% ösztriol metil-cellulóz szuszpenzióban (EST); tranexámsav 10% sóoldatban (TA), és bevacizumab 1% sóoldatban (BEV). Minden permetet az orrnyálkahártyára kell felvinni egy azonos spray-palackban, orrlyukonként 0,1 ml-es dózisban naponta kétszer (a teljes adag napi 0,4 ml). Így a szállított dózisok a következők: EST, 0,4 mg/nap; TA, 40 mg/nap; BEV, 4 mg/nap.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

123

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • University of California Los Angeles
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30912
        • Georgia Regents University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • University of Utah

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Határozott vagy lehetséges HHT diagnózisa a Curacao-kritériumok alapján (Shovlin 2000), vagy a HHT pozitív DNS-tesztje (amelyet az endoglint, az aktivint, mint a kináz 1-et vagy az SMAD-4-et kódoló gén mutációját okozó betegség jellemez). A Curacao-kritériumok szerint a HHT határozott diagnózisa az alábbi kritériumok közül legalább 3, míg a lehetséges diagnózis 2 kritérium alapján történik:

    1. Spontán és visszatérő orrvérzés.
    2. Többszörös telangiectasia jellegzetes helyeken (ajkak, szájüreg, ujjak, orr).
    3. Visceralis elváltozások, például gyomor-bélrendszeri telangiectasias és arteriovenosus malformációk (AVM) a tüdőben, az agyban, a gerincben és a májban.
    4. Határozott HHT története egy elsőfokú rokonban ugyanezekkel a kritériumokkal.
  2. Legalább 1 perces orrvérzés (átlagosan), amely az előző 8 hét átlagában hetente legalább egyszer jelentkezik.
  3. Az orrvérzés súlyossági pontszáma (ESS) legalább 3,0.
  4. Életkor legalább 18 év.
  5. A tanulmányba való belépés előtt szerzett írásos és tájékozott hozzájárulás.
  6. Az alany képes és hajlandó visszatérni ambuláns vizitekre.
  7. Az orrvérzés klinikailag stabilnak tekinthető az elmúlt 8 hét során a vizsgáló klinikai megítélése szerint (pl. nincs jelentős változás az orrvérzés gyakoriságában vagy időtartamában vagy a transzfúziós követelményekben).
  8. Negatív terhességi teszt a beiratkozáskor.

Kizárási kritériumok:

  1. Allergia bármely aktív kezelőszerre vagy azok spray-adalékanyagára.
  2. A várható élettartam kevesebb, mint 1 év.
  3. Pszichiátriai vagy kábítószer-használati probléma, amely várhatóan megzavarja a tanulmányi megfelelést.
  4. Mélyvénás trombózis (DVT), tüdőembólia (PE), akut miokardiális infarktus (MI), artériás thromboembolia vagy ischaemiás stroke a kórtörténetében az elmúlt 6 hónapban.6. Több mint 12 egység vörösvérsejt bevitele az elmúlt 12 hétben.

7. Kezeletlen koagulopátia jelenléte, amelyről úgy gondolják, hogy hozzájárul a 5. Az ösztrogénreceptor pozitív emlőrák történetéhez. orrvérzés. 8. Aktív disszeminált intravascularis koaguláció jelenléte. 9. Nem kontrollált magas vérnyomás (systolés BP >160 és/vagy diasztolés vérnyomás >100). 10. Kezeletlen agyi AVM jelenléte. 11. Aktív rosszindulatú daganat jelenléte az agyban, a tüdőben vagy a vastagbélben. 12. Tüneti szívelégtelenség jelenléte. 13. Ösztrogének, epszilon aminokapronsav, tranexámsav vagy talidomid bármilyen módon történő alkalmazása több mint 1 hétig az elmúlt 12 hétben. VEGF-inhibitor bármilyen módon történő alkalmazása az elmúlt 24 hétben.

14. A következő antikoagulánsok kiindulási alkalmazása nem megengedett: warfarin vagy más K-vitamin antagonisták bármilyen dózisban; frakcionálatlan vagy kis molekulatömegű heparinok standard dózisokban vénás thromboembolia (VTE) kezelésére; vagy aszpirin >325 mg/nap. A következő antikoagulánsok kiindulási alkalmazása megengedett: heparinok standard dózisokban VTE profilaxisra; klopidogrél; vagy aszpirint ≤325 mg/nap.

15. Új orrvérzéses kezelések bevezetése az elmúlt 12 hétben (beleértve az orr-telangiectasia lézeres ablációját és a vény nélkül kapható gyógyszereket).

16. Más nyilvánvaló ok jelenléte (pl. nyilvánvaló gyomor-bélrendszeri vérzés), amely jelentős mértékben hozzájárul a vérszegénységhez.

17. Szoptató nők.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
  • Maszkolás: NÉGYSZERES

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo spray
steril sóoldat
Drog: Steril sóoldat
0,9%, 0,1 ml permet minden orrlyukba
Más nevek:
  • Sóoldat
ACTIVE_COMPARATOR: Bevacizumab spray
bevacizumab 1%
Drog: Bevacizumab
1%-os sóoldat, 0,1 ml permet minden orrlyukba kétszer
Más nevek:
  • Avastin
  • Vaszkuláris endoteliális növekedési faktor (VEGF) gátló
ACTIVE_COMPARATOR: Ösztriol spray
Ösztriol 0,1%
Drog: Estriol
0,1%-os szuszpenzió metilcellulózban, 0,1 ml permet minden orrlyukba kétszer
Más nevek:
  • Ösztrogén
ACTIVE_COMPARATOR: Tranexámsav spray
tranexámsav 10%
Drog: Tranexámsav
10%-os sóoldat, 0,1 ml permet minden orrlyukba kétszer
Más nevek:
  • Lysteda

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az orrvérzés gyakorisága
Időkeret: Az aktív kezelési fázis 5-12. hete
Heti vérzéses epizódok
Az aktív kezelési fázis 5-12. hete

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az orrvérzés időtartama
Időkeret: 5-12 hetes aktív kezelés
Összes percnyi vérzés hetente
5-12 hetes aktív kezelés
Hoag orrvérzés súlyossági pontszáma
Időkeret: 12 hét
A Hoag orrvérzés súlyossági pontszáma (ESS) 6 orrvérzés változón alapul, például gyakoriságon és időtartamon, amelyeket a betegek írnak be. Az ESS minimális értéke 0, maximális értéke 10, a 10 pedig súlyosabb orrvérzést jelent.
12 hét
Hemoglobin szint
Időkeret: 12 hét
gramm/100 ml, a 12. héten értékelve
12 hét
Vörösvérsejt (RBC) transzfúziót igénylő résztvevők száma
Időkeret: 12 hét
Az 1-12. héten VVT transzfúziót igénylő résztvevők száma
12 hét
Kezelési sikertelen résztvevők száma
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hétig
A kezelés sikertelensége az alábbiak közül egy vagy több előfordulása a vizsgálat során: orrműtét vagy kémiai kauter vagy más új kezelési mód szükségessége az orrvérzés szabályozására; több mint 12 egység vörösvértest transzfúziója; súlyos szövődmények, például akut miokardiális infarktus, vénás thromboembolia, agyvérzés; vagy a halál
Kiindulási állapot 12 hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

James Gossage

Együttműködők

HHT Foundation International

Nyomozók

  • Kutatásvezető: James R Gossage, MD, Augusta University

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2011. augusztus 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2014. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2014. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. augusztus 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. augusztus 1.

Első közzététel (BECSLÉS)

2011. augusztus 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2018. október 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. október 9.

Utolsó ellenőrzés

2018. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GHSU 1008041

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel