Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pohjois-Amerikan nenäverenvuototutkimus perinnöllisen hemorragisen telangiektasiassa (HHT) (NOSE)

tiistai 9. lokakuuta 2018 päivittänyt: James Gossage

Pohjois-Amerikan nenäverenvuototutkimus HHT:ssa (NOSE)

NOSE-tutkimuksen tarkoituksena on tutkia huolellisesti kolmen nenäsumutteen (bevasitsumabi, estrioli ja traneksaamihappo) tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen verrattuna HHT:hen liittyvien nenäverenvuotojen hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

140 potilasta, joilla on kohtalainen tai vaikea HHT:n sekundaarinen nenäverenvuoto, satunnaistetaan saamaan yksi neljästä nenänsisäisestä suihkeesta 12 viikon ajan, minkä jälkeen heitä seurataan vielä 12 viikon tauon ajan. Ilmoittautuminen tapahtuu 18-36 kuukauden aikana. Ensisijainen päätetapahtuma on nenäverenvuoto. Toissijaisia ​​päätepisteitä ovat nenäverenvuoto, Hoag Epistaxis Severity Score (ESS), elämänlaatututkimus, tyytyväisyys hoitoon, hemoglobiini- ja ferritiinitasot, verensiirtovaatimukset ja hoidon epäonnistuminen. Suihkeet ovat: suolaliuosta (Placebo); estrioli 0,1 % metyyliselluloosasuspensiossa (EST); traneksaamihappo 10 % suolaliuoksessa (TA) ja bevasitsumabi 1 % suolaliuoksessa (BEV). Kaikki suihkeet levitetään nenän limakalvolle identtisellä suihkepullolla annoksella 0,1 ml sieraimeen kahdesti päivässä (kokonaisannos 0,4 ml päivässä). Siten toimitetut annokset ovat: EST, 0,4 mg/vrk; TA, 40 mg/päivä; BEV, 4 mg/vrk.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

123

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • University of California Los Angeles
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
        • Georgia Regents University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Varman tai mahdollisen HHT:n diagnoosi Curacaon kriteerien mukaan (Shovlin 2000) tai positiivinen DNA-testi HHT:lle (jolle on tunnusomaista sairaus, joka aiheuttaa mutaatiota endogliinia, aktiviinin kaltaista kinaasi 1:tä tai SMAD-4:ää koodaavassa geenissä). Curacaon kriteerien mukaan selvä HHT-diagnoosi määritellään siten, että sillä on vähintään 3 seuraavista kriteereistä, kun taas mahdollinen diagnoosi määritellään kahdella kriteerillä:

    1. Spontaani ja toistuva nenäverenvuoto.
    2. Useita telangiektasiat ominaisissa kohdissa (huulet, suuontelo, sormet, nenä).
    3. Viskeraaliset vauriot, kuten maha-suolikanavan telangiektasiat ja arteriovenoosit epämuodostumat (AVM) keuhkoissa, aivoissa, selkärangassa ja maksassa.
    4. Selkeän HHT:n historia ensimmäisen asteen sukulaisessa samoilla kriteereillä.
  2. Nenäverenvuoto, joka kestää vähintään 1 minuutin (keskimäärin) ja joka esiintyy vähintään kerran viikossa, kun keskiarvo lasketaan edellisten 8 viikon aikana.
  3. Epistaksiksen vakavuuspisteet (ESS) vähintään 3,0.
  4. Ikä vähintään 18 vuotta.
  5. Kirjallinen ja tietoinen suostumus saatu ennen opiskelua.
  6. Tutkittava pystyy ja haluaa palata avohoitokäynneille.
  7. Nenäverenvuoto katsotaan kliinisesti stabiiliksi viimeisen 8 viikon aikana tutkijan kliinisen arvion mukaan (ts. ei merkittäviä muutoksia nenäverenvuototiheydessä tai -kestossa tai verensiirron tarpeissa).
  8. Negatiivinen raskaustesti ilmoittautumisen yhteydessä.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Allergia jollekin aktiiviselle hoitoaineelle tai niiden suihkelisäaineelle.
  2. Arvioitu elinajanodote alle 1 vuosi.
  3. Psykiatrinen tai päihteiden väärinkäyttöongelma, jonka odotetaan häiritsevän tutkimusten noudattamista.
  4. Aiempi syvä laskimotromboosi (DVT), keuhkoembolia (PE), akuutti sydäninfarkti (MI), valtimotromboembolia tai iskeeminen aivohalvaus viimeisen 6 kuukauden aikana.6. Yli 12 yksikköä punasoluja viimeisten 12 viikon aikana.

7. Hoitamattoman koagulopatian esiintyminen, jonka uskotaan myötävaikuttavan 5. Estrogeenireseptoripositiivisen rintasyövän historiaan. nenäverenvuoto. 8. Aktiivisen disseminoituneen intravaskulaarisen koagulaation esiintyminen. 9. Hallitsematon verenpaine (systolinen verenpaine > 160 ja/tai diastolinen verenpaine > 100). 10. Hoitamattoman aivojen AVM:n esiintyminen. 11. Aktiivisen pahanlaatuisen kasvaimen esiintyminen aivoissa, keuhkoissa tai paksusuolessa. 12. Oireisen sydämen vajaatoiminnan esiintyminen. 13. Estrogeenien, epsilonaminokaproiinihapon, traneksaamihapon tai talidomidin käyttö millä tahansa reitillä yli 1 viikon ajan viimeisten 12 viikon aikana. VEGF-estäjän käyttö millä tahansa reitillä viimeisen 24 viikon aikana.

14. Seuraavien antikoagulanttien peruskäyttö ei ole sallittua: varfariini tai muut K-vitamiiniantagonistit millä tahansa annoksella; fraktioimattomat tai pienen molekyylipainon hepariinit standardiannoksina laskimotromboembolian (VTE) hoitoon; tai aspiriinia > 325 mg/vrk. Seuraavien antikoagulanttien käyttö lähtötilanteessa on sallittu: hepariinit standardiannoksina laskimotromboembolin ehkäisyyn; klopidogreeli; tai aspiriinia ≤ 325 mg/vrk.

15. Uusien nenäverenvuotohoitojen lisäys viimeisen 12 viikon aikana (mukaan lukien nenän telangiektasiaan laserablaatio ja reseptivapaat lääkkeet).

16. Muun avoimen syyn läsnäolo (esim. selvä maha-suolikanavan verenvuoto), jonka uskotaan lisäävän merkittävästi anemiaa.

17. Imettävät naiset.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo spray
steriili suolaliuos
Lääke: Steriili suolaliuos
0,9 %, 0,1 ml suihke jokaiseen sieraimeen
Muut nimet:
  • Suolaliuos
ACTIVE_COMPARATOR: Bevasitsumab-suihke
bevasitsumabi 1 %
Lääke: Bevasitsumabi
1 % liuos suolaliuoksessa, 0,1 ml suihke jokaiseen sieraimeen kahdesti
Muut nimet:
  • Avastin
  • Verisuonten endoteelin kasvutekijän (VEGF) estäjä
ACTIVE_COMPARATOR: Estrioli spray
Estrioli 0,1 %
Lääke: Estriol
0,1 % suspensio metyyliselluloosassa, 0,1 ml suihketta jokaiseen sieraimeen kahdesti
Muut nimet:
  • Estrogeeni
ACTIVE_COMPARATOR: Traneksaamihappospray
traneksaamihappo 10 %
Lääke: Traneksaamihappo
10 % liuos suolaliuoksessa, 0,1 ml suihke jokaiseen sieraimeen
Muut nimet:
  • Lysteda

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Nenäverenvuotohäiriöiden esiintymistiheys
Aikaikkuna: Aktiivisen hoitovaiheen viikot 5-12
Verenvuotojaksoja viikossa
Aktiivisen hoitovaiheen viikot 5-12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Nenäverenvuotokohtauksen kesto
Aikaikkuna: 5-12 viikkoa aktiivista hoitoa
Kokonaisverenvuoto minuuttia viikossa
5-12 viikkoa aktiivista hoitoa
Hoag Epistaksiksen vakavuuspisteet
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Hoag Epistaxis Severity Score (ESS) perustuu kuuteen nenäverenvuotomuuttujaan, kuten esiintymistiheyteen ja kestoon, jotka potilaat syöttävät. ESS:n minimiarvo on 0 ja maksimiarvo 10, ja 10 edustaa vakavampaa nenäverenvuotoa.
12 viikkoa
Hemoglobiinin taso
Aikaikkuna: 12 viikkoa
grammaa/100 ml, arvioituna viikolla 12
12 viikkoa
Punasolujen (RBC) siirtoa vaativien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Punasolujen siirtoa vaativien osallistujien määrä viikoilla 1-12
12 viikkoa
Hoidon epäonnistuneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Perustaso 12 viikon ajan
Hoidon epäonnistuminen määritellään yhden tai useamman seuraavista ilmenemisestä tutkimuksen aikana: nenäleikkauksen tai kemiallisen kauterian tai muun uuden hoitomuodon tarve nenäverenvuotojen hallitsemiseksi; yli 12 punasoluyksikön verensiirto; vakavat komplikaatiot, kuten akuutti sydäninfarkti, laskimotromboembolia, aivoverenvuoto; tai kuolema
Perustaso 12 viikon ajan

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

James Gossage

Yhteistyökumppanit

HHT Foundation International

Tutkijat

  • Päätutkija: James R Gossage, MD, Augusta University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. elokuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 1. syyskuuta 2014

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 1. syyskuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 1. elokuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 1. elokuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Tiistai 2. elokuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Perjantai 19. lokakuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. lokakuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. lokakuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GHSU 1008041

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Steriili suolaliuos

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Congo

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa