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Taliglucerase Alfa 在患有戈谢病的儿科受试者中的多中心扩展研究

2018年9月5日 更新者：Pfizer
一项方案，用于在完成方案 PB-06-002（从伊米苷酶的转换研究）中完成治疗的具有戈谢病症状和临床表现的儿科受试者（2 岁至 <18 岁）中扩展对他利苷酶 alfa 的安全性和有效性的评估方案PB-06-005（使用 taliglucerase alfa 进行初始治疗）。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

15

阶段

  • 第三阶段

扩展访问

不再可用 查看扩展访问记录。

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • Jerusalem、以色列
        • Shaare Zedek Medical Center
  • 南非
      • Morningside、南非
        • Morningside Medi-Clinic
  • 巴拉圭
      • Barrio Asuncion、巴拉圭
        • Instituto Privado de Hematologia E Investigacion Clinica (I.P.H.I.C)

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 至 18年 (成人、孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 成功完成协议 PB-06-002 或 PB-06-005
  • 受试者、父母或法定监护人签署知情同意书和/或同意书

排除标准：

  • 目前正在为任何情况服用另一种研究药物。
  • 存在戈谢病特有的神经系统体征和症状，除了长期动眼神经凝视麻痹外，还具有复杂的神经元病特征。
  • 研究者判断会干扰受试者遵守研究要求的任何医学、情绪、行为或心理状况的存在。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机
  • 介入模型：平行线
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：60 单位/公斤
药品：糖苷酶α
Taliglucerase alfa 每两周输注一次，持续 24 个月
其他名称：
  • prGCD，植物细胞表达的葡萄糖脑苷脂酶
实验性的：30 单位/公斤
药品：糖苷酶α
Taliglucerase alfa 每两周输注一次，持续 24 个月
其他名称：
  • prGCD，植物细胞表达的葡萄糖脑苷脂酶

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
血红蛋白
大体时间：基线，第 9、12 和 24 个月
中位数和四分位间距。 基线是从父研究中获得的值：PB-06-005 用于 30 和 60 单位/kg 臂，PB-06-002 来自转换臂。
基线，第 9、12 和 24 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
壳三糖苷酶
大体时间：基线，第 9、12 和 24 个月
壳三糖苷酶。 基线是从父研究中获得的值：PB-06-005 用于 30 和 60 单位/kg 臂，PB-06-002 来自转换臂。
基线，第 9、12 和 24 个月
脾容量
大体时间：基线，第 12 个月和第 24 个月
通过 MRI（或超声波）测量的脾脏体积。 基线是从父研究中获得的值：PB-06-005 用于 30 和 60 单位/kg 臂，PB-06-002 来自转换臂。
基线，第 12 个月和第 24 个月
血小板计数
大体时间：基线，第 9、12、24 和 33-36 个月
血小板计数。 基线是从父研究中获得的值：PB-06-005 用于 30 和 60 单位/kg 臂，PB-06-002 来自转换臂。
基线，第 9、12、24 和 33-36 个月
肝脏体积
大体时间：基线，第 12 个月和第 24 个月
通过 MRI 或超声检查肝脏体积。 基线是从父研究中获得的值：PB-06-005 用于 30 和 60 单位/kg 臂，PB-06-002 来自转换臂。
基线，第 12 个月和第 24 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Pfizer

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2011年9月1日

初级完成 (实际的)

2014年7月1日

研究完成 (实际的)

2014年8月1日

研究注册日期

首次提交

2011年8月4日

首先提交符合 QC 标准的

2011年8月4日

首次发布 (估计)

2011年8月8日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2018年9月7日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2018年9月5日

最后验证

2018年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • PB-06-006

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