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Eine multizentrische Verlängerungsstudie zu Taliglucerase Alfa bei pädiatrischen Probanden mit Gaucher-Krankheit

5. September 2018 aktualisiert von: Pfizer
Ein Protokoll zur Erweiterung der Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Taliglucerase alfa bei pädiatrischen Probanden (2 bis < 18 Jahre) mit Symptomen und klinischen Manifestationen der Gaucher-Krankheit, die die Behandlung in den Protokollen PB-06-002 (Umstellungsstudie von Imiglucerase) oder abgeschlossen haben PB-06-005 (naive Behandlung mit Taliglucerase alfa).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Nicht länger verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Paraguay
      • Barrio Asuncion, Paraguay
        • Instituto Privado de Hematologia E Investigacion Clinica (I.P.H.I.C)
  • Südafrika
      • Morningside, Südafrika
        • Morningside Medi-Clinic

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 18 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erfolgreicher Abschluss des Protokolls PB-06-002 oder PB-06-005
  • Der Proband, die Eltern oder Erziehungsberechtigten unterzeichnen eine Einverständniserklärung und/oder Zustimmung

Ausschlusskriterien:

  • Derzeit Einnahme eines anderen Prüfmedikaments für irgendeinen Zustand.
  • Vorhandensein von neurologischen Anzeichen und Symptomen, die für die Gaucher-Krankheit charakteristisch sind, mit komplexen neuronopathischen Merkmalen, abgesehen von einer langjährigen okulomotorischen Blicklähmung.
  • Vorhandensein eines medizinischen, emotionalen, verhaltensbezogenen oder psychologischen Zustands, der nach Einschätzung des Ermittlers die Einhaltung der Anforderungen der Studie durch den Probanden beeinträchtigen würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: VERDREIFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: 60 Einheiten/kg
Arzneimittel: Taliglucerase alfa
Taliglucerase alfa zur Infusion alle zwei Wochen für 24 Monate
Andere Namen:
  • prGCD, in Pflanzenzellen exprimierte Glucocerebrosidase
EXPERIMENTAL: 30 Einheiten/kg
Arzneimittel: Taliglucerase alfa
Taliglucerase alfa zur Infusion alle zwei Wochen für 24 Monate
Andere Namen:
  • prGCD, in Pflanzenzellen exprimierte Glucocerebrosidase

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hämoglobin
Zeitfenster: Baseline, Monate 9, 12 und 24
Median und Interquartilbereich. Baseline ist der aus der Elternstudie erhaltene Wert: PB-06-005 für Arme mit 30 und 60 Einheiten/kg und PB-06-002 aus dem Switchover-Arm.
Baseline, Monate 9, 12 und 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Chitotriosidase
Zeitfenster: Baseline, Monate 9, 12 und 24
Chitotriosidase. Baseline ist der aus der Elternstudie erhaltene Wert: PB-06-005 für Arme mit 30 und 60 Einheiten/kg und PB-06-002 aus dem Switchover-Arm.
Baseline, Monate 9, 12 und 24
Milzvolumen
Zeitfenster: Baseline, Monate 12 und 24
Milzvolumen gemessen durch MRT (oder Ultraschall). Baseline ist der aus der Elternstudie erhaltene Wert: PB-06-005 für Arme mit 30 und 60 Einheiten/kg und PB-06-002 aus dem Switchover-Arm.
Baseline, Monate 12 und 24
Thrombozytenzahl
Zeitfenster: Baseline, Monate 9, 12, 24 und 33-36
Thrombozytenzahl. Baseline ist der aus der Elternstudie erhaltene Wert: PB-06-005 für Arme mit 30 und 60 Einheiten/kg und PB-06-002 aus dem Switchover-Arm.
Baseline, Monate 9, 12, 24 und 33-36
Lebervolumen
Zeitfenster: Baseline, Monate 12 und 24
Lebervolumen durch MRT oder Ultraschall. Baseline ist der aus der Elternstudie erhaltene Wert: PB-06-005 für Arme mit 30 und 60 Einheiten/kg und PB-06-002 aus dem Switchover-Arm.
Baseline, Monate 12 und 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2011

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Juli 2014

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. August 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. August 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. August 2011

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

8. August 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

7. September 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. September 2018

Zuletzt verifiziert

1. September 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PB-06-006

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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