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Un estudio de extensión multicéntrico de taliglucerasa alfa en sujetos pediátricos con enfermedad de Gaucher

5 de septiembre de 2018 actualizado por: Pfizer
Un protocolo para ampliar la evaluación de la seguridad y eficacia de la taliglucerasa alfa en sujetos pediátricos (de 2 a <18 años) con síntomas y manifestaciones clínicas de la enfermedad de Gaucher que completaron el tratamiento en los Protocolos PB-06-002 (estudio de cambio de imiglucerasa) o PB-06-005 (tratamiento naïve con taliglucerasa alfa).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

15

Fase

  • Fase 3

Acceso ampliado

Ya no está disponible fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Paraguay
      • Barrio Asuncion, Paraguay
        • Instituto Privado de Hematologia E Investigacion Clinica (I.P.H.I.C)
  • Sudáfrica
      • Morningside, Sudáfrica
        • Morningside Medi-Clinic

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 18 años (ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Finalización exitosa del Protocolo PB-06-002 o PB-06-005
  • El sujeto, padre(s) o tutor(es) legal(es) firma(n) un consentimiento informado y/o asentimiento

Criterio de exclusión:

  • Actualmente tomando otro fármaco en investigación para cualquier condición.
  • Presencia de signos y síntomas neurológicos característicos de la enfermedad de Gaucher con características neuronopáticas complejas distintas de la parálisis oculomotora de la mirada de larga duración.
  • Presencia de cualquier condición médica, emocional, conductual o psicológica que, a juicio del Investigador, pueda interferir con el cumplimiento de los requisitos del estudio por parte del sujeto.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: NO_ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: TRIPLE

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: 60 Unidades/kg
Droga: Taliglucerasa alfa
Taliglucerasa alfa para perfusión cada dos semanas durante 24 meses
Otros nombres:
  • prGCD, glucocerebrosidasa expresada en células vegetales
EXPERIMENTAL: 30 Unidades/kg
Droga: Taliglucerasa alfa
Taliglucerasa alfa para perfusión cada dos semanas durante 24 meses
Otros nombres:
  • prGCD, glucocerebrosidasa expresada en células vegetales

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Hemoglobina
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 9, 12 y 24
Mediana y rango intercuartílico. La línea de base es el valor obtenido del estudio principal: PB-06-005 para brazos de 30 y 60 Unidades/kg y PB-06-002 del brazo Switchover.
Línea de base, meses 9, 12 y 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Quitotriosidasa
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 9, 12 y 24
Quitotriosidasa. La línea de base es el valor obtenido del estudio principal: PB-06-005 para brazos de 30 y 60 Unidades/kg y PB-06-002 del brazo Switchover.
Línea de base, meses 9, 12 y 24
Volumen del bazo
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 12 y 24
Volumen del bazo medido por resonancia magnética (o ultrasonido). La línea de base es el valor obtenido del estudio principal: PB-06-005 para brazos de 30 y 60 Unidades/kg y PB-06-002 del brazo Switchover.
Línea de base, meses 12 y 24
Recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 9, 12, 24 y 33-36
Recuento de plaquetas. La línea de base es el valor obtenido del estudio principal: PB-06-005 para brazos de 30 y 60 Unidades/kg y PB-06-002 del brazo Switchover.
Línea de base, meses 9, 12, 24 y 33-36
Volumen hepático
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 12 y 24
Volumen hepático por resonancia magnética o ultrasonido. La línea de base es el valor obtenido del estudio principal: PB-06-005 para brazos de 30 y 60 Unidades/kg y PB-06-002 del brazo Switchover.
Línea de base, meses 12 y 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Pfizer

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de septiembre de 2011

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de julio de 2014

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de agosto de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de agosto de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de agosto de 2011

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

8 de agosto de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

7 de septiembre de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de septiembre de 2018

Última verificación

1 de septiembre de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PB-06-006

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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