Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Многоцентровое расширенное исследование талиглюцеразы альфа у детей с болезнью Гоше

5 сентября 2018 г. обновлено: Pfizer
Протокол для расширения оценки безопасности и эффективности талиглюцеразы альфа у детей (от 2 до 18 лет) с симптомами и клиническими проявлениями болезни Гоше, которые завершили лечение в соответствии с протоколами PB-06-002 (исследование перехода с имиглюцеразы) или PB-06-005 (наивное лечение талиглюцеразой альфа).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

15

Фаза

  • Фаза 3

Расширенный доступ

Больше недоступно вне клинических испытаний. См. запись расширенного доступа.

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Израиль
      • Jerusalem, Израиль
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Парагвай
      • Barrio Asuncion, Парагвай
        • Instituto Privado de Hematologia E Investigacion Clinica (I.P.H.I.C)
  • Южная Африка
      • Morningside, Южная Африка
        • Morningside Medi-Clinic

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 18 лет (ВЗРОСЛЫЙ, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Успешное заполнение протокола ПБ-06-002 или ПБ-06-005
  • Субъект, родитель(и) или законный опекун(ы) подписывают информированное согласие и/или согласие

Критерий исключения:

  • В настоящее время принимает другой исследуемый препарат для любого состояния.
  • Наличие неврологических признаков и симптомов, характерных для болезни Гоше, со сложными нейропатическими признаками, отличными от длительного паралича глазодвигательного взора.
  • Наличие любого медицинского, эмоционального, поведенческого или психологического состояния, которое, по мнению исследователя, может помешать выполнению субъектом требований исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: НЕСЛУЧАЙНО
  • Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
  • Маскировка: ТРОЙНОЙ

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: 60 ед/кг
Лекарство: Талиглюцераза альфа
Талиглюцераза альфа для инфузий каждые две недели в течение 24 месяцев
Другие имена:
  • prGCD, глюкоцереброзидаза, экспрессируемая клетками растений
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: 30 единиц/кг
Лекарство: Талиглюцераза альфа
Талиглюцераза альфа для инфузий каждые две недели в течение 24 месяцев
Другие имена:
  • prGCD, глюкоцереброзидаза, экспрессируемая клетками растений

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Гемоглобин
Временное ограничение: Исходный уровень, месяцы 9, 12 и 24
Медиана и межквартильный размах. Исходный уровень представляет собой значение, полученное из исходного исследования: PB-06-005 для групп 30 и 60 ЕД/кг и PB-06-002 для группы Switchover.
Исходный уровень, месяцы 9, 12 и 24

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Хитотриозидаза
Временное ограничение: Исходный уровень, месяцы 9, 12 и 24
Хитотриозидаза. Исходный уровень представляет собой значение, полученное из исходного исследования: PB-06-005 для групп 30 и 60 ЕД/кг и PB-06-002 для группы Switchover.
Исходный уровень, месяцы 9, 12 и 24
Объем селезенки
Временное ограничение: Исходный уровень, месяцы 12 и 24
Объем селезенки измеряется с помощью МРТ (или УЗИ). Исходный уровень представляет собой значение, полученное из исходного исследования: PB-06-005 для групп 30 и 60 ЕД/кг и PB-06-002 для группы Switchover.
Исходный уровень, месяцы 12 и 24
Количество тромбоцитов
Временное ограничение: Исходный уровень, месяцы 9, 12, 24 и 33-36
Количество тромбоцитов. Исходный уровень представляет собой значение, полученное из исходного исследования: PB-06-005 для групп 30 и 60 ЕД/кг и PB-06-002 для группы Switchover.
Исходный уровень, месяцы 9, 12, 24 и 33-36
Объем печени
Временное ограничение: Исходный уровень, месяцы 12 и 24
Объем печени по МРТ или УЗИ. Исходный уровень представляет собой значение, полученное из исходного исследования: PB-06-005 для групп 30 и 60 ЕД/кг и PB-06-002 для группы Switchover.
Исходный уровень, месяцы 12 и 24

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pfizer

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 сентября 2011 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 июля 2014 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 августа 2014 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 августа 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 августа 2011 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

8 августа 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

7 сентября 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 сентября 2018 г.

Последняя проверка

1 сентября 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PB-06-006

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться