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Um estudo de extensão multicêntrico da taliglucerase alfa em pacientes pediátricos com doença de Gaucher

5 de setembro de 2018 atualizado por: Pfizer
Um protocolo para estender a avaliação da segurança e eficácia da taliglucerase alfa em pacientes pediátricos (2 a <18 anos de idade) com sintomas e manifestações clínicas da doença de Gaucher que completaram o tratamento nos Protocolos PB-06-002 (estudo de transição da imiglucerase) ou PB-06-005 (tratamento naïve com taliglucerase alfa).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

15

Estágio

  • Fase 3

Acesso expandido

Não está mais disponível fora do ensaio clínico. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Paraguai
      • Barrio Asuncion, Paraguai
        • Instituto Privado de Hematologia E Investigacion Clinica (I.P.H.I.C)
  • África do Sul
      • Morningside, África do Sul
        • Morningside Medi-Clinic

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 18 anos (ADULTO, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Conclusão bem-sucedida do Protocolo PB-06-002 ou PB-06-005
  • O sujeito, pais ou responsáveis ​​legais assinam um consentimento informado e/ou consentimento

Critério de exclusão:

  • Atualmente tomando outro medicamento experimental para qualquer condição.
  • Presença de sinais e sintomas neurológicos característicos da doença de Gaucher com características neuronopáticas complexas além da paralisia oculomotora do olhar de longa data.
  • Presença de qualquer condição médica, emocional, comportamental ou psicológica que, no julgamento do Investigador, possa interferir na conformidade do sujeito com os requisitos do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: NON_RANDOMIZED
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: TRIPLO

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: 60 Unidades/kg
Medicamento: Taliglucerase alfa
Taliglucerase alfa para infusão a cada duas semanas por 24 meses
Outros nomes:
  • prGCD, célula vegetal expressa glucocerebrosidase
EXPERIMENTAL: 30 Unidades/kg
Medicamento: Taliglucerase alfa
Taliglucerase alfa para infusão a cada duas semanas por 24 meses
Outros nomes:
  • prGCD, célula vegetal expressa glucocerebrosidase

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Hemoglobina
Prazo: Linha de base, meses 9, 12 e 24
Mediana e intervalo interquartílico. A linha de base é o valor obtido do estudo principal: PB-06-005 para os braços de 30 e 60 unidades/kg e PB-06-002 do braço de transição.
Linha de base, meses 9, 12 e 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Quitotriosidase
Prazo: Linha de base, meses 9, 12 e 24
Quitotriosidase. A linha de base é o valor obtido do estudo principal: PB-06-005 para os braços de 30 e 60 unidades/kg e PB-06-002 do braço de transição.
Linha de base, meses 9, 12 e 24
Volume Baço
Prazo: Linha de base, meses 12 e 24
Volume do baço medido por ressonância magnética (ou ultrassom). A linha de base é o valor obtido do estudo principal: PB-06-005 para os braços de 30 e 60 unidades/kg e PB-06-002 do braço de transição.
Linha de base, meses 12 e 24
Contagem de plaquetas
Prazo: Linha de base, meses 9, 12, 24 e 33-36
Contagem de plaquetas. A linha de base é o valor obtido do estudo principal: PB-06-005 para os braços de 30 e 60 unidades/kg e PB-06-002 do braço de transição.
Linha de base, meses 9, 12, 24 e 33-36
Volume do Fígado
Prazo: Linha de base, meses 12 e 24
Volume do fígado por ressonância magnética ou ultrassom. A linha de base é o valor obtido do estudo principal: PB-06-005 para os braços de 30 e 60 unidades/kg e PB-06-002 do braço de transição.
Linha de base, meses 12 e 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Pfizer

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de setembro de 2011

Conclusão Primária (REAL)

1 de julho de 2014

Conclusão do estudo (REAL)

1 de agosto de 2014

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de agosto de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de agosto de 2011

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

8 de agosto de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

7 de setembro de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de setembro de 2018

Última verificação

1 de setembro de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PB-06-006

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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