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고쉐병 소아 피험자에서 Taliglucerase Alfa의 다기관 확장 연구

2018년 9월 5일 업데이트: Pfizer
프로토콜 PB-06-002(이미글루세라제에서 전환 연구)에서 치료를 완료한 고셔병의 증상 및 임상 징후가 있는 소아 피험자(2~18세 미만)에서 탈리글루세라제 알파의 안전성 및 효능 평가를 확장하기 위한 프로토콜 또는 PB-06-005(탈리글루세라제 알파를 사용한 나이브 치료).

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

15

단계

  • 3단계

확장된 액세스

더 이상 사용할 수 없음 임상시험 외. 확장 액세스 기록을 참조하세요.

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 남아프리카
      • Morningside, 남아프리카
        • Morningside Medi-Clinic
  • 이스라엘
      • Jerusalem, 이스라엘
        • Shaare Zedek Medical Center
  • 파라과이
      • Barrio Asuncion, 파라과이
        • Instituto Privado de Hematologia E Investigacion Clinica (I.P.H.I.C)

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (성인, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 프로토콜 PB-06-002 또는 PB-06-005의 성공적인 완료
  • 피험자, 부모 또는 법적 보호자는 정보에 입각한 동의 및/또는 동의서에 서명합니다.

제외 기준:

  • 현재 모든 상태에 대해 다른 연구 약물을 복용하고 있습니다.
  • 장기간 지속되는 안구운동 주시마비 이외의 복잡한 신경병증 특징을 동반한 고셔병의 특징인 신경학적 징후 및 증상의 존재.
  • 조사자의 판단에 피험자의 연구 요건 준수를 방해할 수 있는 임의의 의학적, 감정적, 행동적 또는 심리적 상태의 존재.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NON_RANDOMIZED
  • 중재 모델: 평행한
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 60개/kg
의약품: 탈리글루세라제 알파
24개월 동안 2주마다 Taliglucerase alfa 주입
다른 이름들:
  • prGCD, 식물 세포 발현 글루코세레브로시다제
실험적: 30개/kg
의약품: 탈리글루세라제 알파
24개월 동안 2주마다 Taliglucerase alfa 주입
다른 이름들:
  • prGCD, 식물 세포 발현 글루코세레브로시다제

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
헤모글로빈
기간: 기준선, 9, 12, 24개월
중앙값 및 사분위수 범위. 기준선은 상위 연구에서 얻은 값입니다: 30 및 60 Units/kg 팔의 경우 PB-06-005 및 전환 팔의 PB-06-002.
기준선, 9, 12, 24개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
키토트리오시다아제
기간: 기준선, 9, 12, 24개월
키토트리오시다제. 기준선은 상위 연구에서 얻은 값입니다: 30 및 60 Units/kg 팔의 경우 PB-06-005 및 전환 팔의 PB-06-002.
기준선, 9, 12, 24개월
비장 용적
기간: 기준선, 12개월 및 24개월
MRI(또는 초음파)로 측정한 비장 부피. 기준선은 상위 연구에서 얻은 값입니다: 30 및 60 Units/kg 팔의 경우 PB-06-005 및 전환 팔의 PB-06-002.
기준선, 12개월 및 24개월
혈소판 수
기간: 기준선, 9, 12, 24, 33~36개월
혈소판 수. 기준선은 상위 연구에서 얻은 값입니다: 30 및 60 Units/kg 팔의 경우 PB-06-005 및 전환 팔의 PB-06-002.
기준선, 9, 12, 24, 33~36개월
간 부피
기간: 기준선, 12개월 및 24개월
MRI 또는 ​​초음파로 간 부피. 기준선은 상위 연구에서 얻은 값입니다: 30 및 60 Units/kg 팔의 경우 PB-06-005 및 전환 팔의 PB-06-002.
기준선, 12개월 및 24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Pfizer

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2011년 9월 1일

기본 완료 (실제)

2014년 7월 1일

연구 완료 (실제)

2014년 8월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 8월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 8월 4일

처음 게시됨 (추정)

2011년 8월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 9월 7일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 9월 5일

마지막으로 확인됨

2018년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • PB-06-006

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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