Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En multicenter-udvidelsesundersøgelse af taliglucerase alfa hos pædiatriske forsøgspersoner med Gauchers sygdom

5. september 2018 opdateret af: Pfizer
En protokol til at udvide vurderingen af ​​sikkerheden og effektiviteten af ​​taliglucerase alfa hos pædiatriske forsøgspersoner (2 til <18 år) med symptomer og kliniske manifestationer af Gauchers sygdom, som afsluttede behandlingen i protokollerne PB-06-002 (switchover-undersøgelse fra imiglucerase) eller PB-06-005 (naiv behandling med taliglucerase alfa).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 3

Udvidet adgang

Ikke længere tilgængelig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Paraguay
      • Barrio Asuncion, Paraguay
        • Instituto Privado de Hematologia E Investigacion Clinica (I.P.H.I.C)
  • Sydafrika
      • Morningside, Sydafrika
        • Morningside Medi-Clinic

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Succesfuld gennemførelse af protokol PB-06-002 eller PB-06-005
  • Forsøgspersonen, forælder(e) eller værge(r) underskriver et informeret samtykke og/eller samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Tager i øjeblikket et andet forsøgslægemiddel til enhver tilstand.
  • Tilstedeværelse af neurologiske tegn og symptomer, der er karakteristiske for Gauchers sygdom med komplekse neuronopatiske træk, bortset fra langvarig oculomotorisk blikparese.
  • Tilstedeværelse af enhver medicinsk, følelsesmæssig, adfærdsmæssig eller psykologisk tilstand, som efter efterforskerens vurdering ville forstyrre forsøgspersonens overholdelse af undersøgelsens krav.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: TRIPLE

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: 60 Enheder/kg
Medicin: Taliglucerase alfa
Taliglucerase alfa til infusion hver anden uge i 24 måneder
Andre navne:
  • prGCD, plantecelleudtrykt glucocerebrosidase
EKSPERIMENTEL: 30 Enheder/kg
Medicin: Taliglucerase alfa
Taliglucerase alfa til infusion hver anden uge i 24 måneder
Andre navne:
  • prGCD, plantecelleudtrykt glucocerebrosidase

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hæmoglobin
Tidsramme: Baseline, måned 9, 12 og 24
Median- og interkvartilområde. Baseline er værdien opnået fra moderstudiet: PB-06-005 for 30 og 60 enheder/kg arme og PB-06-002 fra Switchover arm.
Baseline, måned 9, 12 og 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Chitotriosidase
Tidsramme: Baseline, måned 9, 12 og 24
Chitotriosidase. Baseline er værdien opnået fra moderstudiet: PB-06-005 for 30 og 60 enheder/kg arme og PB-06-002 fra Switchover arm.
Baseline, måned 9, 12 og 24
Miltvolumen
Tidsramme: Baseline, måned 12 og 24
Miltvolumen målt ved MR (eller ultralyd). Baseline er værdien opnået fra moderstudiet: PB-06-005 for 30 og 60 enheder/kg arme og PB-06-002 fra Switchover arm.
Baseline, måned 12 og 24
Blodpladeantal
Tidsramme: Baseline, måned 9, 12, 24 og 33-36
Blodpladetal. Baseline er værdien opnået fra moderstudiet: PB-06-005 for 30 og 60 enheder/kg arme og PB-06-002 fra Switchover arm.
Baseline, måned 9, 12, 24 og 33-36
Levervolumen
Tidsramme: Baseline, måned 12 og 24
Levervolumen ved MR eller ultralyd. Baseline er værdien opnået fra moderstudiet: PB-06-005 for 30 og 60 enheder/kg arme og PB-06-002 fra Switchover arm.
Baseline, måned 12 og 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2011

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. juli 2014

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. august 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. august 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. august 2011

Først opslået (SKØN)

8. august 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

7. september 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. september 2018

Sidst verificeret

1. september 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PB-06-006

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Taliglucerase alfa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Argentina

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner