Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Multicentrická rozšiřující studie taliglucerázy Alfa u pediatrických pacientů s Gaucherovou chorobou

5. září 2018 aktualizováno: Pfizer
Protokol k rozšíření hodnocení bezpečnosti a účinnosti taliglucerázy alfa u pediatrických subjektů (ve věku 2 až <18 let) se symptomy a klinickými projevy Gaucherovy choroby, kteří dokončili léčbu v protokolech PB-06-002 (studie přechodu z imiglucerázy) nebo PB-06-005 (naivní léčba taliglucerázou alfa).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

15

Fáze

  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Již není k dispozici mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Jižní Afrika
      • Morningside, Jižní Afrika
        • Morningside Medi-Clinic
  • Paraguay
      • Barrio Asuncion, Paraguay
        • Instituto Privado de Hematologia E Investigacion Clinica (I.P.H.I.C)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 18 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Úspěšné dokončení protokolu PB-06-002 nebo PB-06-005
  • Subjekt, rodič (rodiče) nebo zákonný zástupce (zákonní zástupci) podepíší informovaný souhlas a/nebo souhlas

Kritéria vyloučení:

  • V současné době užívám jiný zkoumaný lék na jakýkoli stav.
  • Přítomnost neurologických příznaků a symptomů charakteristických pro Gaucherovu chorobu s komplexními neuronopatickými rysy jinými než dlouhotrvající obrna okulomotorického pohledu.
  • Přítomnost jakéhokoli zdravotního, emocionálního, behaviorálního nebo psychologického stavu, který by podle úsudku zkoušejícího narušoval soulad subjektu s požadavky studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: TROJNÁSOBNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: 60 jednotek/kg
Lék: Taligluceráza alfa
Taligluceráza alfa pro infuzi každé dva týdny po dobu 24 měsíců
Ostatní jména:
  • prGCD, glukocerebrosidáza exprimovaná rostlinnými buňkami
EXPERIMENTÁLNÍ: 30 jednotek/kg
Lék: Taligluceráza alfa
Taligluceráza alfa pro infuzi každé dva týdny po dobu 24 měsíců
Ostatní jména:
  • prGCD, glukocerebrosidáza exprimovaná rostlinnými buňkami

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hemoglobin
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 9, 12 a 24
Medián a mezikvartilní rozsah. Výchozí hodnota je hodnota získaná z rodičovské studie: PB-06-005 pro ramena 30 a 60 jednotek/kg a PB-06-002 z ramene Switchover.
Výchozí stav, měsíce 9, 12 a 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Chitotriosidáza
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 9, 12 a 24
Chitotriosidáza. Výchozí hodnota je hodnota získaná z rodičovské studie: PB-06-005 pro ramena 30 a 60 jednotek/kg a PB-06-002 z ramene Switchover.
Výchozí stav, měsíce 9, 12 a 24
Objem sleziny
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 12 a 24
Objem sleziny měřený pomocí MRI (nebo ultrazvuku). Výchozí hodnota je hodnota získaná z rodičovské studie: PB-06-005 pro ramena 30 a 60 jednotek/kg a PB-06-002 z ramene Switchover.
Výchozí stav, měsíce 12 a 24
Počet krevních destiček
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 9, 12, 24 a 33-36
Počet krevních destiček. Výchozí hodnota je hodnota získaná z rodičovské studie: PB-06-005 pro ramena 30 a 60 jednotek/kg a PB-06-002 z ramene Switchover.
Výchozí stav, měsíce 9, 12, 24 a 33-36
Objem jater
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 12 a 24
Objem jater pomocí MRI nebo ultrazvuku. Výchozí hodnota je hodnota získaná z rodičovské studie: PB-06-005 pro ramena 30 a 60 jednotek/kg a PB-06-002 z ramene Switchover.
Výchozí stav, měsíce 12 a 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2011

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. července 2014

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. srpna 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. srpna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. srpna 2011

První zveřejněno (ODHAD)

8. srpna 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

7. září 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. září 2018

Naposledy ověřeno

1. září 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PB-06-006

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Taligluceráza alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kosovo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit