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Une étude d'extension multicentrique de la taliglucérase Alfa chez des sujets pédiatriques atteints de la maladie de Gaucher

5 septembre 2018 mis à jour par: Pfizer
Un protocole pour étendre l'évaluation de l'innocuité et de l'efficacité de la taliglucérase alfa chez les sujets pédiatriques (âgés de 2 à <18 ans) présentant des symptômes et des manifestations cliniques de la maladie de Gaucher qui ont terminé le traitement dans les protocoles PB-06-002 (étude de basculement de l'imiglucérase) ou PB-06-005 (traitement naïf par la taliglucérase alfa).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

15

Phase

  • Phase 3

Accès étendu

Plus disponible en dehors de l'essai clinique. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Afrique du Sud
      • Morningside, Afrique du Sud
        • Morningside Medi-Clinic
  • Israël
      • Jerusalem, Israël
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Paraguay
      • Barrio Asuncion, Paraguay
        • Instituto Privado de Hematologia E Investigacion Clinica (I.P.H.I.C)

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 18 ans (ADULTE, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Réussite du protocole PB-06-002 ou PB-06-005
  • Le sujet, le(s) parent(s) ou le(s) tuteur(s) légal(aux) signe un consentement éclairé et/ou un assentiment

Critère d'exclusion:

  • Prend actuellement un autre médicament expérimental pour n'importe quelle condition.
  • Présence de signes et symptômes neurologiques caractéristiques de la maladie de Gaucher avec des caractéristiques neuropathiques complexes autres qu'une paralysie oculomotrice du regard de longue date.
  • Présence de toute condition médicale, émotionnelle, comportementale ou psychologique qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec la conformité du sujet aux exigences de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: NON_RANDOMIZED
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: TRIPLER

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: 60 unités/kg
Médicament: Taliglucérase alfa
Taliglucérase alfa pour perfusion toutes les deux semaines pendant 24 mois
Autres noms:
  • prGCD, glucocérébrosidase exprimée par des cellules végétales
EXPÉRIMENTAL: 30 unités/kg
Médicament: Taliglucérase alfa
Taliglucérase alfa pour perfusion toutes les deux semaines pendant 24 mois
Autres noms:
  • prGCD, glucocérébrosidase exprimée par des cellules végétales

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Hémoglobine
Délai: Baseline, mois 9, 12 et 24
Intervalle médian et interquartile. La ligne de base est la valeur obtenue à partir de l'étude parent : PB-06-005 pour les bras de 30 et 60 unités/kg et PB-06-002 pour le bras Switchover.
Baseline, mois 9, 12 et 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Chitotriosidase
Délai: Baseline, mois 9, 12 et 24
Chitotriosidase. La ligne de base est la valeur obtenue à partir de l'étude parent : PB-06-005 pour les bras de 30 et 60 unités/kg et PB-06-002 pour le bras Switchover.
Baseline, mois 9, 12 et 24
Volume de la rate
Délai: Baseline, mois 12 et 24
Volume de la rate mesuré par IRM (ou échographie). La ligne de base est la valeur obtenue à partir de l'étude parent : PB-06-005 pour les bras de 30 et 60 unités/kg et PB-06-002 pour le bras Switchover.
Baseline, mois 12 et 24
La numération plaquettaire
Délai: Baseline, mois 9, 12, 24 et 33-36
La numération plaquettaire. La ligne de base est la valeur obtenue à partir de l'étude parent : PB-06-005 pour les bras de 30 et 60 unités/kg et PB-06-002 pour le bras Switchover.
Baseline, mois 9, 12, 24 et 33-36
Volume du foie
Délai: Baseline, mois 12 et 24
Volume hépatique par IRM ou échographie. La ligne de base est la valeur obtenue à partir de l'étude parent : PB-06-005 pour les bras de 30 et 60 unités/kg et PB-06-002 pour le bras Switchover.
Baseline, mois 12 et 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pfizer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 septembre 2011

Achèvement primaire (RÉEL)

1 juillet 2014

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 août 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 août 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 août 2011

Première publication (ESTIMATION)

8 août 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

7 septembre 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 septembre 2018

Dernière vérification

1 septembre 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PB-06-006

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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