Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Taligluseraasi Alfan monikeskustutkimus lapsipotilailla, joilla on Gaucherin tauti

keskiviikko 5. syyskuuta 2018 päivittänyt: Pfizer
Protokolla, jolla laajennetaan taligluseraasi alfan turvallisuuden ja tehon arviointia lapsilla (2–<18-vuotiaat), joilla on Gaucherin taudin oireita ja kliinisiä ilmenemismuotoja ja jotka ovat saaneet päätökseen hoidon pöytäkirjoissa PB-06-002 (siirtymätutkimus imigluseraasista) tai PB-06-005 (aivohoito taligluseraasialfalla).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

15

Vaihe

  • Vaihe 3

Laajennettu käyttöoikeus

Ei ole enää käytettävissä kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Etelä-Afrikka
      • Morningside, Etelä-Afrikka
        • Morningside Medi-Clinic
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Paraguay
      • Barrio Asuncion, Paraguay
        • Instituto Privado de Hematologia E Investigacion Clinica (I.P.H.I.C)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 18 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Protokollan PB-06-002 tai PB-06-005 onnistunut suorittaminen
  • Tutkittava, vanhempi (vanhemmat) tai laillinen huoltaja (huoltajat) allekirjoittavat tietoon perustuvan suostumuksen ja/tai suostumuksen

Poissulkemiskriteerit:

  • Käytän parhaillaan toista tutkimuslääkettä mihin tahansa sairauteen.
  • Gaucherin taudille tyypilliset neurologiset merkit ja oireet, joihin liittyy muita monimutkaisia ​​neuronopaattisia piirteitä kuin pitkäaikainen silmämotorinen katsehalvaus.
  • Minkä tahansa lääketieteellisen, tunneperäisen, käyttäytymiseen liittyvän tai psykologisen tilan olemassaolo, joka tutkijan arvion mukaan häiritsee koehenkilön noudattamista tutkimuksen vaatimuksissa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: EI_SATUNNAISTUJA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: KOLMINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: 60 yksikköä/kg
Lääke: Taligluseraasi alfa
Taligluseraasi alfa infuusiona kahden viikon välein 24 kuukauden ajan
Muut nimet:
  • prGCD, kasvisolun ekspressoima glukoserebrosidaasi
KOKEELLISTA: 30 yksikköä/kg
Lääke: Taligluseraasi alfa
Taligluseraasi alfa infuusiona kahden viikon välein 24 kuukauden ajan
Muut nimet:
  • prGCD, kasvisolun ekspressoima glukoserebrosidaasi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hemoglobiini
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 9, 12 ja 24
Mediaani ja kvartiiliväli. Lähtötaso on arvo, joka on saatu emotutkimuksesta: PB-06-005 30 ja 60 yksikköä/kg käsivarsille ja PB-06-002 Switchover-haaralle.
Lähtötilanne, kuukaudet 9, 12 ja 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kitotriosidaasi
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 9, 12 ja 24
Kitotriosidaasi. Lähtötaso on arvo, joka on saatu emotutkimuksesta: PB-06-005 30 ja 60 yksikköä/kg käsivarsille ja PB-06-002 Switchover-haaralle.
Lähtötilanne, kuukaudet 9, 12 ja 24
Pernan tilavuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 12 ja 24
MRI:llä (tai ultraäänellä) mitattu pernan tilavuus. Lähtötaso on arvo, joka on saatu emotutkimuksesta: PB-06-005 30 ja 60 yksikköä/kg käsivarsille ja PB-06-002 Switchover-haaralle.
Lähtötilanne, kuukaudet 12 ja 24
Verihiutalemäärä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 9, 12, 24 ja 33-36
Verihiutaleiden määrä. Lähtötaso on arvo, joka on saatu emotutkimuksesta: PB-06-005 30 ja 60 yksikköä/kg käsivarsille ja PB-06-002 Switchover-haaralle.
Lähtötilanne, kuukaudet 9, 12, 24 ja 33-36
Maksan tilavuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 12 ja 24
Maksan tilavuus magneettikuvauksella tai ultraäänellä. Lähtötaso on arvo, joka on saatu emotutkimuksesta: PB-06-005 30 ja 60 yksikköä/kg käsivarsille ja PB-06-002 Switchover-haaralle.
Lähtötilanne, kuukaudet 12 ja 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Pfizer

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. syyskuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 1. heinäkuuta 2014

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 1. elokuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 4. elokuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 4. elokuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Maanantai 8. elokuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Perjantai 7. syyskuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 5. syyskuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. syyskuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PB-06-006

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa